2024年12月18日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 本维莫德乳膏在美国获批新适应症，治疗特应性皮炎

12月16日，欧加农宣布本维莫德乳膏（商品名：Vtama）获FDA批准，用于局部治疗2岁及以上儿童和成人特应性皮炎（AD）患者。这是Vtama在美国获批的第2项适应症。该药活性成分是一种芳香烃受体（AhR）激动剂，属于非甾体类抗炎药，由Welichem Biotech开发，后于2012年5月以近2亿美元首付款将境外开发权授予GSK子公司Stiefel Laboratories。2018年7月，Stiefel Laboratories又以3.3亿美元的价格将本维莫德的权益出售给Dermavant Sciences（Roivant子公司，现已被欧加农收购）。2022年5月，本维莫德乳膏（商品名：Vtama）第一次在美国获批上市，用于局部治疗成人斑块状银屑病患者。FDA此次批准特应性皮炎适应症是基于ADORING系列III期研究的积极数据。ADORING 1研究（n=407）和ADORING 2研究（n=406）数据显示，本维莫德乳膏（商品名：Vtama）可在24h内迅速缓解患者的瘙痒症状，并在8周内持续产生瘙痒缓解效果。

2. 每月一次PCSK9抑制剂在美国递交上市申请

12月17日，LIB Therapeutics宣布已向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），寻求批准其在研第三代PCSK9抑制剂lerodalcibep用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），以治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者，以及具有极高或高ASCVD风险和原发性高脂血症（包括杂合子和纯合子家族性高胆固醇血症，HeFH/HoFH）患者。同时，LIB Therapeutics正在为向欧洲药品管理局（EMA）提交上市申请（MAA）进行准备，预计于2025年中期完成递交。此次BLA的提交主要基于一项包含五项全球3期注册研究，总称为LIBerate项目的支持，该项目包含2900名受试者，其中包括超过2300名接受最大耐受剂量的他汀类药物及其他口服降脂药治疗但仍需进一步降低LDL-C水平的患者。

3. 云顶新耀「伊曲莫德」在华申报上市，治疗溃疡性结肠炎

12月17日，CDE网站显示，云顶新耀引进的伊曲莫德（etrasimod）在华申报上市，用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。伊曲莫德（APD334/PF-07915503）是Arena Pharmaceuticals开发的一款高选择性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，可与S1P受体1、4和5结合。2017年12月，云顶新耀以2.24亿美元的总交易额引进伊曲莫德在大中华区和韩国的独家开发、生产和商业化权利。2021年12月，辉瑞以总价67亿美元收购Arena Pharmaceuticals，获得伊曲莫德的剩余权益。2023年10月，伊曲莫德片剂（2mg，每日1次，商品名：Velsipity）首次在美国获批上市，用于治疗成人中度至重度活动性UC。今年7月，云顶新耀已经宣布伊曲莫德片剂治疗UC的亚洲多中心III期临床研究取得积极顶线结果。

4. 烨辉医药白血病1类新药拟纳入突破性治疗品种

12月16日，CDE网站最新公示，烨辉医药申报的1类新药BN104片拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为用于治疗携带KMT2A重排和/或NPM1突变的复发/难治性急性白血病。公开资料显示，BN104是烨辉医药首个自主研发项目，为一款新型、高选择性的口服Menin抑制剂。该产品曾获美国FDA授予孤儿药资格和快速通道资格，分别用于治疗急性髓系白血病（AML）和复发/难治急性白血病。2023年，BN104相继在中国和美国获批IND，并于2023年10月在中国完成首例患者给药。目前，BN104正在1/2期临床中评估治疗复发/难治急性白血病的疗效和安全性。本次该药拟纳入突破性治疗品种，是该产品研发进程的又一重要进展。

5. 默沙东终止开发抗TIGIT抗体和抗LAG-3抗体

12月16日，默沙东宣布终止开发抗TIGIT抗体Vibostolimab（MK-7684）和抗LAG-3抗体Favezelimab（MK-4280）。在预先计划的分析中，KeyVibe-003研究和KeyVibe-007研究都达到了OS这一主要终点的预先设定的无效标准。默沙东表示，固定剂量组合治疗组发生的免疫相关不良事件比帕博利珠单抗单药治疗组多。基于现有的KeyVibe系列研究的全部数据，默沙东决定终止III期KeyVibe-006研究和vibostolimab的其他临床研究。此外，基于现有的所有临床数据，默沙东也决定终止Favezelimab的临床开发项目，并将终止III期KEYFORM-008研究。已入组患者可以继续接受治疗直至研究完成。KEYFORM-008研究是KEYFORM临床开发计划中唯一一项尚未获得结果的III期研究。

6. Viridian抗IGF-1R抗体3期研究成功，泽纳仕生物拥有中国权益

12月16日，Viridian Therapeutics公布了3期THRIVE-2临床试验的积极顶线数据，该研究评估了静脉注射 (IV) 抗胰岛素样生长因子1受体(IGF-1R) 抗体veligrotug治疗慢性甲状腺眼病 (TED) 患者的疗效和安全性。VRDN-001最初由赛诺菲研发，用于治疗肿瘤。Viridian引进其全球权益，开发甲状腺眼病适应症，泽纳仕生物则从Viridian引进VRDN-001的中国权益。消息发布当日，Viridian Therapeutics 股价飙升20.7%，收于21.54美元。Veligrotug（VRDN-001）是一种针对IGF-1R的单克隆抗体，通过阻断IGF-1R信号通路，减少TED患者眼部炎症和组织肿胀。此前在9月份，该公司已经宣布veligrotug在3期THRIVE临床试验中获得积极顶线数据。THRIVE是迄今为止在TED患者中进行的最大规模的抗IGF-1R抗体3期临床试验之一。此外，该公司还在开发veligrotug的皮下注射剂型VRDN-003。

行业资讯

1. 总额高达3.2亿美元，诺纳生物与Candid合作开发TCE

12月16日，和铂医药子公司诺纳生物宣布与Candid Therapeutics达成合作协议，共同开发新一代TCE新药。根据协议条款，诺纳生物将有权获得高达3.2亿美元的总付款，包括首付款及潜在里程碑付款。Candid将负责产品的所有后续开发工作。Candid Therapeutics是一家专注自免领域TCE分子开发的公司，于今年9月宣布成立，并完成3.7亿美元的首轮融资。近3个月来，Candid已经与中国药企达成了5项TCE合作，仅12月16日当天就官宣3项，合作对象包括岸迈生物、诺纳生物、Ab Studio。

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