2024年12月13日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 吉利德启动PD-1+TIGIT一线头颈鳞癌联合疗法临床

12月11日，据ClinicalTrials.gov官网显示，吉利德登记了一项2期临床试验，在一线头颈鳞癌癌患者中评估TIGIT抗体domvanalimab (DOM)联合PD-1抗体zimberelimab (ZIM) 和化疗的疗效和安全性，试验登记号为NCT06727565。该临床将于2025年2月启动，计划入组人数为100例。该联合疗法由吉利德和Arcus合作开发，其中DOM为Fc沉默的TIGIT抗体，此前已启动多项3期临床，针对一线胃癌和一线非小细胞肺癌。

2. 甘李药业GLP-1双周制剂进入III期阶段

12月11日，据ClinicalTrials.gov官网显示，甘李药业启动了长效胰高血糖素样-1受体（GLP-1R）激动剂GZR18注射液的首个III期研究（GZR18-BWM-301）。该药物是首款进入III期阶段的单靶点GLP-1双周制剂。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=630），旨在评估GZR18注射液在肥胖（BMI≥28kg/m2）或超重（24kg/m2≤BMI<28kg/m2）成年受试者中的减肥效果和安全性。研究的主要终点是第48周受试者体重相对于基线的百分比变化。

3. TSLP/IL-7双重抑制剂两项II期研究数据公布

12月11日，Q32 Bio公布了Bempikibart（ADX-914）治疗特应性皮炎（SIGNAL-AD研究）和斑秃（SIGNAL-AA研究）的两项IIa期研究结果。Bempikibart（ADX-914）是Q32 Bio从百时美施贵宝（BMS）手中获得的一款全人源IL-7Rα单抗，可同时抑制胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）和IL-7介导的信号通路。SIGNAL-AD研究显示，在PART A中，两个剂量组患者的平均EASI评分较基线改善72%，其中2mg/kg组和3mg/kg组患者的平均EASI评分分别较基线改善58%和84%，而安慰剂组患者的平均EASI评分较基线改善38%。在PART B中，Bempikibart组患者的平均EASI评分较基线改善74%，而安慰剂组这一数字为76%（无统计学意义）。SIGNAL-AA研究显示，与安慰剂组相比，Bempikibart组患者的头发再生效果显著（SALT评分：-16% vs -2%，P=0.045）。此外，Bempikibart组有9%的患者达到SALT-20（SALT评分≤20分），而安慰剂为这一比例为0%。第26周时，Bempikibart组达到SALT-20的患者比例提高至13%，而安慰剂组依旧为0%。

4. Arrowhead公布靶向CFB siRNA疗法积极临床数据

12月11日，Arrowhead Pharmaceuticals公布了在研药物ARO-CFB的1/2a期临床研究中期结果。ARO-CFB是针对补体因子B（CFB）开发的RNA干扰 (RNAi)治疗药物，研究显示，采用该药物后溶血活性和替代补体途径的功能活性几乎完全受到抑制。AROCFB-1001是一项正在进行的1/2a期剂量递增研究，截止2024年11月15日，结果显示，循环中CFB蛋白剂量依赖性减少高达90%，持续时间超过3个月；其中，采用单剂量400mg后平均减少90%，采用两剂量100mg后平均减少90%。根据Wieslab AP，单剂量和多剂量ARO-CFB导致替代途径活性几乎完全被抑制。过AH50测量，单剂量和多剂量ARO-CFB导致替代途径溶血活性几乎完全被抑制。

5. 小分子降脂药关键3期临床试验达主要终点

12月11日，NewAmsterdam Pharma宣布，该公司针对动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）和/或杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）成年患者的3期BROADWAY临床试验取得积极的顶线结果。分析显示，试验达成主要终点，患者在接受其每日一次小分子抑制剂obicetrapib治疗84天后，其低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平显著获得改善，降幅达33%（p<0.0001），具有统计学显著性。在安全性分析中，与安慰剂相比，obicetrapib使患者发生MACE的风险降低了21%。Obicetrapib是一款口服、选择性CETP抑制剂。

6. 强生/传奇生物CAR-T疗法最新研究结果发布，治疗多发性骨髓瘤

12月11日，强生公布了3期临床试验CARTITUDE-4的最新研究结果。结果显示，在接受过1至3种治疗方案（包括蛋白酶体抑制剂），且对来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中，单次输注与传奇生物联合开发的CAR-T细胞疗法Carvykti（cilta-cel），与标准治疗方案相比，显著提高了患者的微量残留病（MRD）阴性率。Cilta-cel是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞免疫疗法，在中位随访期为34个月时，可评估患者的MRD阴性率在cilta-cel治疗组中是标准治疗组的两倍以上（89%比38%；p<0.0001）。在接受治疗后30个月时，cilta-cel治疗组中持续（12个月或更长时间）达到MRD阴性完全缓解或更好的可评估患者比例是标准治疗组的五倍（52%比10%；p<0.0001）。

行业资讯

1. 东阳光药正式在港交所递交IPO申请

12月11日，港交所官网公示，东阳光药已经在港交所递交了IPO申请。东阳光药成立于2003年。根据招股书介绍，截至2024年6月30日，该公司在全球（包括中国、美国及欧洲）拥有147款获批药物，还有超过100款在研药物，包括45款1类在研创新药物，其中3款创新药已处于NMPA中国上市评审阶段，10款在研创新药物处于2期或3期临床试验。该公司也凭借自主研发成功实现一款1类创新药上市。此外，今年11月，该公司还就FGF21/GLP-1双靶点新药HEC88473达成超9.3亿美元国际授权合作。

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