2024年12月12日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 首个RSV mRNA疫苗遭FDA暂停临床

12月10日，FDA发布简报文件，暂停Moderna两款RSV mRNA疫苗mRNA-1345和mRNA-1365针对婴幼儿的临床研究，并将于12月12日召开咨询委员会会议（Adcomm）以讨论疫苗的安全性。此次FDA暂停的是一项评估mRNA-1345和mRNA-1365在5至24月龄婴幼儿中的安全性、耐受性和免疫原性的1期临床试验mRNA-1365-P101。mRNA-1345是FDA批准的首款呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗，于2024年5月获批，被视为GSK的Arexvy和辉瑞的Abrysvo这两款RSV疫苗的有力竞争对手。然而在9月，Moderna在研发日中宣布停止mRNA-1345在两岁以下婴儿开发的项目，理由是"新出现的临床数据"，未详细提及安全性问题。而mRNA-1365则是Moderna研发的另一款RSV/hMPV疫苗。

2. BioNTech首次公布普米斯PD-L1xVEGF双抗OS数据

12月10日，BioNTech公司在圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上报告了PD-L1xVEGF双抗BNT327（又称PM8002）与白蛋白紫杉醇联用一线治疗局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的Ib/IIa期临床试验结果。BNT327为BioNTech今年11月收购普米斯生物所得。该研究评估了42例局部晚期、未曾接受过治疗的TNBC患者使用白蛋白紫杉醇联合BNT327的效果。中位缓解持续时间为13.5个月，中位总生存期（OS）尚未达到。OS达到12个月、15个月和18个月的患者比例分别为80.8%、78.1%和69.7%。此外，PD-L1 CPS≥10的患者客观缓解率（cORR）达到100%。

3. Arvinas/辉瑞ER靶向蛋白降解疗法临床结果积极

12月11日，Arvinas和辉瑞宣布了正在进行的1b期临床试验TACTIVE-U子研究的初步数据。该试验评估蛋白降解剂vepdegestrant与CDK4/6抑制剂abemaciclib联用，治疗局部晚期或转移性雌激素受体阳性（ER+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）乳腺癌患者的效果和安全性。所有患者均接受过CDK4/6抑制剂的治疗。来自1b期子研究的16名患者的初步结果显示，abemaciclib（150 mg，每日两次）与3期临床试验推荐剂量（200 mg，每日一次）vepdegestrant联用具有可接受的安全性，患者临床获益率达到62.5%。突变型ESR1患者（5/8）和野生型ESR1患者（5/8）的临床获益率皆为62.5%。可评估患者的客观缓解率（ORR）为26.7%（4/15）；突变型ESR1患者为37.5%（3/8），野生型ESR1患者为14%（1/7）。

4. 默沙东PD-1抑制剂在华获批首个宫颈癌适应证

12月10日，默沙东（MSD）宣布，其PD-1抑制剂帕博利珠单抗已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，联合放化疗用于国际妇产科联盟（FIGO）2014 III-IVA期宫颈癌患者的治疗。根据默沙东新闻稿介绍，这是帕博利珠单抗在中国境内获批的首个宫颈癌适应证。此次新适应证获批是基于全球3期临床试验KEYNOTE-A18研究数据。2024年4月，《柳叶刀》发表KEYNOTE-A18试验结果，表明在局部晚期宫颈癌患者中，在放化疗方案基础上增加帕博利珠单抗可显著改善无进展生存期，将疾病进展和死亡风险降低30%。

5. 华东医药引进，自免新药在中国获批第二项适应症

12月10日，NMPA官网最新公示，华东医药全资子公司中美华东申报的注射用利纳西普新适应症上市申请已获得批准。这是中美华东与Kiniksa Pharmaceuticals全资子公司合作开发的一款IL-1抑制剂，已经于今年11月在中国获批首个适应症，治疗冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）。本次获批的新适应症为：治疗成人和12岁及以上青少年复发性心包炎（RP）以及降低复发风险。注射用利纳西普（rilonacept for Injection）是一款每周进行皮下注射给药的重组二聚体融合蛋白，可阻断IL-1α和IL-1β的信号传导。该产品最早由再生元（Regeneron）研发，Kiniksa公司于2017年获得了该产品的许可。

6. 石药白蛋白紫杉醇纳米制剂申报上市

12月10日，CDE官网显示，石药集团的白蛋白紫杉醇创新型纳米制剂SYHX2011的上市申请已获受理，适应症为：用于联合化疗失败的转移性乳腺癌或辅助化疗后6个月内复发的乳腺癌（除非有临床禁忌症，既往化疗中应包括一种蒽环类抗癌药）。本次申请主要基于一项多中心、随机、双盲的关键III期临床研究，入组人群为研究者根据CSCO乳腺癌诊疗指南判断适合使用注射用紫杉醇（白蛋白结合型）单药抗肿瘤治疗的乳腺癌患者。结果显示，SYHX2011在晚期乳腺癌患者中较注射用紫杉醇（白蛋白结合型）具有更显著的疗效获益：独立评审委员会(IRC)及研究者评估的客观缓解率组间比值分别为1.38（95%CI：1.040，1.842）和1.33（95%CI：1.020， 1.745），均达到优效标准；疾病进展或死亡风险降低27%（无进展生存期(PFS)的风险比(HR) =0.73）；死亡风险降低33%（总生存期(OS)的HR=0.67）。安全性方面，该产品的皮疹发生风险降低62%。

行业资讯

1. 安济盛生物完成1.2亿美元C轮融资

12月11日，安济盛生物宣布完成1.2亿美元C轮融资，本轮融资由贝恩资本领投，新进投资机构有Janus Henderson，老股东奥博资本、三正健康投资、永华资本、涌铧投资、君联资本、骊宸投资。安济盛生物成立于2018年，聚焦骨科新药研发，手法管线AGA111正在推进治疗椎间盘退行性疾病患者脊柱融合的三期临床试验，AGA2118和AGA2115为两款硬骨素/DKK1双抗，目前分别处于二期临床、一期临床阶段。

2. 远大医药引进两款干眼症鼻喷雾剂

12月11日，远大医药集团发布公告称，已与箕星药业达成产品引进战略合作协议。根据协议，在相关条件满足后，远大医药将获得用于治疗干眼症的全球首创创新产品酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂（OC-01）及OC-02（Simpinicline）鼻喷雾剂（OC-02）在大中华区（中国大陆、中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区、台湾地区）的独家开发及商业化权益，深化远大医药在眼科领域创新产品布局。

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