2024年12月11日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 国内首款CD19 ADC获批上市，来自瓴路药业

12月10日，NMPA官网显示，瓴路药业的靶向CD19的抗体偶联药物（ADC）注射用泰朗妥昔单抗（Loncastuximab tesirine）上市申请已获得批准，适应症为单药治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）。这是国内首个获批上市的CD19 ADC药物。本次上市申请是基于II期OL-ADCT-402-001研究的积极数据。OL-ADCT-402-001是一项开放性、单臂的II期研究，2023年4月，瓴路药业宣布OL-ADCT-402-001研究达到了主要终点，并证明了Loncastuximab tesirine的有效性与安全性数据与全球关键临床ADCT-402-201的结果一致。此前，该药已于2021年4月获美国FDA加速批准上市。

2. 卫材「多替诺雷」在中国获批上市，治疗痛风

12月10日，卫材（Eisai）宣布新型尿酸盐重吸收抑制剂多替诺雷片已在中国获得NMPA的批准，适应症为痛风伴高尿酸血症。多替诺雷（dotinurad）是一种促尿酸排泄药，通过选择性抑制与肾脏中尿酸重吸收有关的尿酸盐转运蛋白（URAT1），抑制尿酸重吸收并降低血尿酸水平。多替诺雷最初由富士药品（FUJI YAKUHIN）研发，卫材于2020年与富士药品达成许可协议，获得该产品在中国的独家开发和销售权。在中国，卫材开展了一项旨在评估多替诺雷和非布司他治疗痛风疗效的3期临床研究。该研究纳入451例痛风患者，4mg多替诺雷治疗24周血尿酸小于等于6mg/d（360μmol/L）的患者比例为73.6%，显著高于40mg非布司他组的38.1%。

3. 杜氏肌营养不良新药在中国获批，1.24亿美元引进

12月10日，NMPA官网显示，曙方医药递交的类固醇药物伐莫洛龙口服混悬液（vamorolone）的上市申请已获得批准。这是曙方医药1.24亿美元自瑞士Santhera Pharmaceuticals引进的一款罕见病新药，此前已经在美国、欧盟和英国作为孤儿药获批，用于治疗DMD。根据CDE优先审评公示，该产品本次在中国获批的适应症为：用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。Vamorolone是一款原创新药，其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同，但改变了其下游活性。它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，因此不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性，有望为DMD儿童和青少年患者带来更具安全性的治疗方案。该药早前在美国于2023年10月获批上市。

4. 恒瑞医药降血脂新药进入III期阶段

12月10日，美国临床试验收录网站Clinicaltrials显示，恒瑞医药启动了血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）单抗SHR-1918的首个III期研究（SHR-1918-301）。该药物是首款进入III期阶段的国产ANGPTL3单抗。SHR-1918是恒瑞医药自主研发的一款ANGPTL3单抗，通过抑制ANGPTL3的活性来降低血清中的甘油三酯（TG）水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。鉴于SHR-1918对罕见血脂异常疾病的治疗潜力，该药物已在今年9月被CDE授予针对纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的突破性疗法资格。

5. 第一三共/阿斯利康TROP-2 ADC获FDA突破性疗法认定

12月9日，阿斯利康和第一三共宣布，美国FDA授予其Trop2靶向抗体偶联药物（ADC）datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）突破性疗法认定（BTD），用于治疗携带局部晚期或转移性表皮生长因子受体突变（EGFRm）的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，这些患者在接受EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和铂类化疗后疾病仍出现进展。根据新闻稿，这是Dato-DXd首次获得突破性疗法认定。此次FDA授予突破性疗法认定主要是基于TROPION-Lung05临床2期试验数据，并加上TROPION-Lung01临床3期试验的支持性数据。今年ASCO年会中所公布的TROPION-Lung05试验的部分结果显示，18名具有目标脑部病灶的经治局部晚期或转移性NSCLC患者的颅内（IC）ORR为22%（95% CI：6-48），DCR为72%（95% CI：47-90）。18例患者中有10名（56%）出现脑部肿瘤直径总和缩小。

6. 艾伯维帕金森新药达到3期临床主要终点，即将申报上市

12月10日，艾伯维公布了关键性3期TEMPO-2试验的积极顶线结果。分析显示，其在研小分子疗法tavapadon作为灵活剂量单药治疗早期帕金森病（PD）患者时达成主要终点。第26周时，患者在运动障碍协会-统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第2和3部分综合评分上，与基线相较有统计学显著改善。试验的完整结果将在未来的医学会议上公布，艾伯维预计于2025年向美国FDA提交该药物的新药申请（NDA）。根据新闻稿，tavapadon是目前用于治疗帕金森病的首个在研每日一次多巴胺D1/D5受体部分激动剂。

7. 翼思生物同日2款新药在国内申报上市

12月10日，CDE官网显示，SK生命科学与翼思生物联合申报的西诺氨酯片（Cenobamate）上市申请获受理。根据临床试验进展，推测适应症为局灶性癫痫发作。除此之外，翼思生物引进的过度嗜睡新药Solriamfetol上市申请也已在同日获CDE受理。西诺氨酯（Cenobamate，ONO-2017）是由SK生物医药开发的一款γ-氨基丁酸（GABAA）离子通道正向变构调节剂，可以通过抑制电压门控钠电流来减少神经元重复放电；Solriamfetol是一款选择性多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂（DNRI），可通过双重机制帮助患者在白天保持清醒。2021年11月，翼思生物与SK生物医药达成授权许可及长期战略合作协议，获得包含癫痫新药Cenobamate和嗜睡新药Solriamfetol在内的 6 个创新资产在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾）的独家开发、注册、本地化生产及商业化的权利。

8. K药联合疗法卵巢癌适应症达PFS主要终点，未达OS终点

12月9日，默沙东宣布III期KEYLYNK-001研究（NCT03740165）达到无进展生存期（PFS）的主要终点，但未达到总生存期（OS）的次要终点。该研究旨在评估帕博利珠单抗（Keytruda）联合化疗（紫杉醇和卡铂），随后使用帕博利珠单抗与奥拉帕利（Lynparza）进行维持治疗（联合或不联合贝伐珠单抗），作为BRCA非突变型晚期卵巢上皮癌患者的一线治疗方案的疗效和安全性。

行业资讯

1. 超5亿美元！GSK达成两项合作

12月10日，Relation宣布与葛兰素史克达成两项多项目战略合作。这些合作将侧重于识别和验证纤维化疾病和骨关节炎的新治疗靶点。根据这两项协议的条款，Relation将从葛兰素史克获得4500万美元的预付款，其中包括1500万美元的股权投资。此外，Relation将有资格获得高达6300万美元的基于成功的合作付款，以及潜在的临床前、开发、商业和销售里程碑付款，在这两笔交易中，每个靶标的销售里程碑付款平均为2亿美元，以及产品净销售额的分层特许权使用费。

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