2024年12月10日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 天境生物/济川药业「伊坦长效生长激素」在华申报上市

12月9日，天境生物与济川药业联合宣布，伊坦长效重组人生长激素注射液治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）的生物制品上市申请（BLA）已获得NMPA受理。伊坦长效生长激素采用创新的hyFc®融合蛋白技术，通过将人生长激素与特殊设计的人免疫球蛋白相结合，大大提升了药物的稳定性和半衰期。作为一款融合蛋白长效生长激素，该创新疗法有望为儿童生长激素缺乏症患者提供安全、有效且每周一次给药的便利治疗选择。根据天境生物新闻稿介绍，在已完成的3期注册性临床研究（CTR20202305）中，伊坦长效生长激素展现出良好的疗效和安全性：治疗52周后达到主要研究终点，验证了与阳性对照药物（一款每日给药生长激素制剂）比较的非劣效性，患儿年化生长速率（AHV）为10.76厘米/年 vs. 10.28厘米/年，组间差异0.47（95%置信区间-0.06,1.00, p<0.0001）。

2. 每月1次！葛兰素史克IL-5单抗申报COPD新适应症

12月9日，GSK宣布，FDA已接受MATINEE研究数据的审查，以支持美泊利珠单抗（Nucala，mepolizumab）作为嗜酸性表型慢性阻塞性肺病（COPD）患者的附加维持治疗药物获得新适应症的监管审查程序，PDUFA日期为2025年5月7日。该药物有望成为首个获批用于COPD患者每月给药的生物制剂。美泊利珠单抗是GSK开发的一款IL-5单抗，于2015年首次在美国获批上市，用于附加维持治疗嗜酸性粒细胞水平升高的重度哮喘。后来，该药物的适应症扩大至变应性肉芽肿性血管炎、嗜酸性粒细胞增多综合征和慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉。

3. 诺和诺德「依柯胰岛素司美格鲁肽」在华申报上市

12月6日，CDE官网显示，诺和诺德申报的依柯胰岛素司美格鲁肽注射液（IcoSema）上市申请获得受理。IcoSema是每周一次依柯胰岛素和每周一次司美格鲁肽的固定比例组合。诺和诺德在今年上半年投资者会议上公布了IcoSema在关键3期试验COMBINE 1当中取得积极结果，并表示预定在今年下半年向中国、美国、欧盟的监管单位递交该疗法用于治疗2型糖尿病（T2D）患者的上市申请。COMBINE 1试验共招募1291位患者，该试验达成主要终点，与基线相较，IcoSema组患者的糖化血红蛋白（HbA1c）水平在第52周时下降了1.6个百分点，依柯胰岛素组则下降了0.9个百分点，差异具统计学意义。而在次要终点上，IcoSema组患者的体重在52周时下降了3.7公斤，依柯胰岛素组患者则增加了1.9公斤，两组差异具统计学显著性。

4. 一线治疗CLL！「阿可替尼+维奈克拉」三期临床结果积极

12月8日，阿斯利康公布III期AMPLIFY研究的积极结果：与标准治疗化疗免疫疗法相比，BTK抑制剂阿可替尼（acalabrutinib）+Bcl-2抑制剂维奈克拉联合治疗既往未经治疗的成年慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的无进展生存期（PFS）实现统计学意义和临床意义的改善。AMPLIFY研究旨在评估阿可替尼+维奈克拉±奥妥珠单抗对比研究者选择的化学免疫疗法治疗既往未经治疗且无del（17p）或TP53突变的CLL成年患者的疗效和安全性，研究的主要终点是阿可替尼+维奈克拉组由独立审查委员会（IRC）评估的PFS。中位随访时间为41个月，与标准护理化疗免疫疗法相比，阿可替尼+维奈克拉可将疾病进展或死亡风险降低35%（HR=0.65；95%CI：0.49-0.87；P=0.0038）。与标准化疗免疫疗法相比，阿可替尼+维奈克拉+奥妥珠单抗可将疾病进展或死亡风险降低58%（HR=0.42；95%CI：0.30-0.59；p<0.0001）。两组试验药物的中位PFS均未达到，而化疗免疫疗法的中位PFS为47.6个月。

5. 默沙东CD3/DLL3/Albumin三抗国内报临床

12月7日，CDE官网显示，默沙东首次在国内递交了注射用MK-6070的临床申请，这是一款靶向CD3/DLL3/Albumin的三抗。MK-6070（HPN328）是默沙东今年初以总价6.8亿美元通过收购HarpoonTherapeutics获得。该药是一款靶向DLL3的T细胞接合器药物，旨在重定向T细胞以杀死表达DLL3的癌细胞，其中靶向DLL3的抗体为纳米抗体，抗CD3的抗体为scFv形式，抗白蛋白用于延长半衰期，整个分子约50kDa。目前，MK-6070正在国外开展一项I/II期开放标签、多中心、剂量递增和剂量扩展研究，研究单药以及与阿替利珠单抗（靶向PD-L1）或IfinatamabDeruxtecan(B7-H3的ADC)联合治疗表达DLL3的晚期肿瘤患者的安全性、耐受性和药代动力学。

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