2024年11月28日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 首个国产！科伦博泰TROP2 ADC获批上市

11月27日，科伦博泰宣布，TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗 (sac-TMT，前称SKB264/MK-2870)(佳泰莱®) 获NMPA批准于中国上市，针对既往至少接受过2种系统治疗(其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段)的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌(TNBC)成人患者。这是首个国产TROP2 ADC在中国获批上市，也是中国首个获得完全批准上市的国产ADC。该项批准是基于一项针对既往至少接受过2种系统治疗(其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段)的不可切除的局部晚期或转移性TNBC成人患者的随机、对照3期OptiTROP-Breast01研究的积极结果，已于2024年5月举行的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布。截至2023年11月30日（中位随访时间10.4个月），该研究已达到PFS主要终点，mPFS分别为6.7个月（95% CI：5.5-8.0）和2.5个月（95% CI：1.7-2.7）。相比化疗，芦康沙妥珠单抗显著降低疾病进展或死亡的风险68%（HR=0.32，95% CI：0.22-0.44，P<0.00001）。

2. 华东医药两款创新药获批上市，一款ADC，一款罕见病药物

11月27日，国家药监局网站显示，华东医药的两款创新药获批上市，一款为索米妥昔单抗（IMGN853/HDM2002），另一款为利纳西普。索米妥昔单抗是ImmunoGen（已被艾伯维收购）开发的一款first in class叶酸受体α（FRα）ADC，由FRα结合抗体、可裂解的连接子和美登木素生物碱DM4组成，本次获批用于治疗既往接受过1-3线系统治疗、FRα阳性、铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者。2020年10月，华东医药与ImmunoGen达成协议，以4000万美元首付款和最高2.65亿美元里程碑付款以及约定比例的销售额提成费获得索米妥昔单抗在中国的开发和商业化权益。利纳西普（Rilonacept）是再生元开发的一款白细胞介素-1受体（IL-1R）-Fc融合蛋白，本次获批用于治疗成人和12岁及以上青少年冷吡啉相关周期性综合征（CAPS），包括家族性寒冷型自身炎症综合征（FCAS）、Muckle-Wells综合征（MWS）。

3. 欧盟委员会批准百济神州PD-1单抗两项一线适应症，食管鳞癌和胃癌

11月27日，百济神州宣布欧盟委员会已批准百泽安®（替雷利珠单抗，英文商品名：TEVIMBRA®）联合化疗用于食管鳞状细胞癌（ESCC）和胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者的一线治疗。一线ESCC的适应症扩展申请基于百济神州RATIONALE 306（NCT03783442）研究结果，该研究是一项随机、安慰剂对照、双盲的全球3期研究，纳入649例患者。结果显示，替雷利珠单抗联合化疗组中位OS为17.2个月，而安慰剂联合化疗组中位OS为10.6个月（HR：0.66[95% CI：0.54 ~ 0.80，单侧p值< 0.0001]），表明死亡风险降低了34%。一线G/GEJ腺癌适应症扩展申请基于百济神州RATIONALE 305（NCT03777657）研究结果，入组了997例患者。结果显示，接受替雷利珠单抗联合研究者选择的化疗的患者中位OS为15.0个月，而接受安慰剂联合化疗的患者中位OS为12.9个月（n=997；HR：0.80[95% CI：0.70，0.92]；P=0.0011），表明死亡风险降低了20%。

4. 泽德曼医药「本维莫德乳膏」获批上市

11月27日，国家药监局官网显示，泽德曼医药的本维莫德乳膏（TAP-1503）获批上市，用于治疗特应性皮炎。TAP-1503的活性成分本维莫德是陈庚辉博士、李健雄博士及John M. Webster教授创立的Welichem Biotech开发的一种芳香烃受体（AhR）激动剂，是从土壤线虫的共生细菌代谢产物中分离出的天然化合物，属于非甾体类抗炎药。2010年，陈庚辉博士创立了天济医药。2019年4月，天济医药持有的本维莫德乳膏（商品名：欣比克）在中国获批上市，适应症为轻度和中度银屑病。欣比克是目前唯一一款不含类固醇类激素的银屑病局部治疗药物。2021年，陈庚辉博士又创立了泽德曼医药，开发本维莫德的改良型制剂TAP-1503。目前，泽德曼医药尚未披露TAP-1503治疗特应性皮炎的III期临床数据。

5. 箕星药业引进的干眼新药在中国获批

11月27日， 箕星药业宣布NMPA已批准其眼科产品酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂的新药上市申请，用于增加干眼患者的泪液分泌。这是箕星药业引进的眼科产品（之前称为OC-01），是一种经鼻给药促进天然泪液分泌的创新方式。伐尼克兰鼻喷雾剂是一种高选择性的乙酰胆碱能受体激动剂。该产品中的伐尼克兰以其高亲和力、高选择性结合烟碱型乙酰胆碱（nACh）受体而发挥作用。当受体活化后，三叉神经副交感神经通路被激活，基础泪液分泌增加，从而达到治疗干眼的目的。该产品一天仅需两次鼻喷给药，也方便了患者使用。伐尼克兰鼻喷雾剂最初由Oyster Point Pharma开发，箕星药业于2021年与该公司达成独家许可及合作协议，在大中华区开发和商业化两款治疗干眼症状和体征的鼻喷雾剂产品，其中就包括了这款OC-01。2021年10月，美国FDA批准该产品用于治疗干眼的症状和体征。

6. 又一款国产CAR-T报上市，来自艺妙神州

11月27日，艺妙神州宣布，公司首款自主研发的靶向CD19的自体CAR-T细胞候选产品IM19嵌合抗原受体T细胞注射液（IM19）上市申请获NMPA受理，用于治疗复发或难治弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）。此次NDA获得受理，是基于一项在中国进行的开放标签、单臂、多中心的确证性临床试验。研究结果显示，IM19针对r/r DLBCL患者的治疗获得了良好的疗效和安全性数据。2024年8月，艺妙神州就 IM19 与华东医药达成在中国大陆地区的商业化授权合作，进一步增强产品未来商业化潜力。目前，该产品另有两项适应症都进入了注册临床研究阶段，包括急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）和套细胞淋巴瘤（r/r MCL）。

7. 翰森制药「阿美替尼」第五项适应症申报上市

11月27日，CDE网站最新公示，翰森制药第三代EGFR-TKI新药甲磺酸阿美替尼片一项新适应症上市申请获得受理。公开资料显示，这是阿美替尼片在中国提交的第五个适应症上市申请。今年10月22日，翰森制药宣布，一项阿美替尼片联合化疗作为局部晚期（IIIB-IIIC期）或转移性（IV期）EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗方案的3期注册试验AENEAS2达到了其主要终点即无进展生存期（PFS）。翰森制药表示该试验的详细数据将在未来医学会议上发布及向监管机构递交。由此推测，这可能为本次阿美替尼申报上市的适应症。

8. 安进AMG 133公布II期结果：52周减重20%

11月26日，安进宣布其用于治疗肥胖和2型糖尿病的GLP-1R激动剂/GIPR拮抗剂MariTide（maridebart cafraglutide，AMG 133）的II期临床试验取得了积极结果。对于未合并2型糖尿病的肥胖或超重患者，使用MariTide治疗第52周时可以平均减重20%。MariTide是一种GLP-1R激动剂/GIPR拮抗剂，与司美格鲁肽和替尔泊肽相比，MariTide给药频率更低，可以每月甚至更长时间间隔给药1次。作为一种具有长半衰期和双重作用机制的抗体多肽偶联药物，MariTide可降低停药后体重反弹的可能性。

行业资讯

1. Cradle公司完成7300万美元B轮融资，利用生成式AI设计蛋白

11月26日，荷兰阿姆斯特丹和瑞士苏黎世，利用生成式人工智能帮助科学家设计和制造蛋白质的生物技术初创公司Cradle宣布完成7300万美元的B轮融资，由IVP领投，并得到了Index Ventures和Kindred Capital的持续支持。这使公司的总融资超过1亿美元，朝着将人工智能驱动的蛋白质工程带到世界各地每个实验室的目标迈出了重要一步。2023年11月28日，Cradle完成2400万美元A轮融资。

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