2024年11月27日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 诺华IgA肾病新药「阿曲生坦」在华申报上市

11月26日，CDE官网显示，诺华ETA拮抗剂阿曲生坦（atrasentan）的上市申请已获受理，此前已被纳入优先审评行列，用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。2023年，诺华以35亿美元收购了Chinook公司，获得了atrasentan和APRIL单抗zigakibart两款IgA肾病药物。同年，atrasentan治疗IgA肾病的III期ALIGN研究在36周期中分析取得积极结果，达到了主要疗效终点，能够显著降低患者蛋白尿。

2. 石药集团「乌司奴单抗」申报上市

11月26日，CDE网站显示，石药集团的乌司奴单抗生物类似药SYSA1902的上市申请已获受理。乌司奴单抗是一款靶向IL-12和IL-23共有的p40亚基的单抗，其原研公司为强生。2009年1月，乌司奴单抗首次在欧盟获批上市，商品名为Stelara。2017年11月，乌司奴单抗在中国获批上市，商品名为喜达诺。目前，Stelara已获批7项适应症，包括：1）成人中重度斑块状银屑病；2）青少年（≥12岁）中重度斑块状银屑病；3）儿童（≥6岁）中重度斑块状银屑病；4）成人活动性银屑病关节炎（PsA）；5）成人中重度活动性克罗恩病（CD）；6）成人中重度溃疡性结肠炎（UC）；7）幼年活动性PsA（≥6岁儿童）。其中，成人中重度斑块状银屑病和成人中重度活动性CD已在中国获批。

3. 罗氏TIGIT抗体一线肺癌III期临床试验再次失败

11月26日，罗氏更新了TIGIT抗体tiragolumab在肺癌一线治疗III期临床试验SKYSCRAPER-01中的进展，该研究评估了在PD-L1高表达局部晚期或转移性NSCLC患者中tiragolumab与Tecentriq联合疗法相较于单药Tecentriq的疗效，本次公布结果显示，该研究在最终分析时没有达到OS主要终点，详细数据将在 2025 年的医学会议上公布。SKYSCRAPER-01是一项全球性随机双盲III期研究，纳入534名患者，按1:1的比例随机接受Tiragolumab联合Tecentriq或安慰剂联合Tecentriq治疗，直至病情进展、临床获益丧失或出现不可接受的毒性。罗氏不断审查其研究计划，以确定是否有必要对正在进行的研究进行调整。

4. 默沙东肺动脉高压新药达到3期临床主要终点

11月26日，默沙东宣布，其"first-in-class"疗法Winrevair（sotatercept）在3期临床试验ZENITH的中期分析中达到主要终点。基于这一积极结果，试验将提前终止，让所有肺动脉高压（PAH）患者有机会接受Winrevair治疗。Winrevair是一款"first-in-class"的IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白。它将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起。它可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导。Winrevair是默沙东于2021年以约115亿美元收购Acceleron Pharma公司获得的关键疗法。它在今年3月获得美国FDA的批准上市。ZENITH研究评估了Winrevair在肺动脉高压功能分级III或IV级且死亡风险较高的成人患者中的疗效和安全性。中期分析结果显示，Winrevair与安慰剂相比，显著降低了患者死亡或疾病恶化事件的风险（事件包括全因死亡、肺移植和因PAH恶化导致住院超过24小时）。

5. 抗CD19单抗组合达3期主要终点，监管申请递交在即

11月25日，Incyte宣布在今年的美国血液学会（ASH）年会公布其CD19靶向单抗Monjuvi（tafasitamab）在关键性3期临床试验inMIND中获得积极结果。分析显示，tafasitamab联合来那度胺（len）和CD20靶向利妥昔单抗（R）在治疗复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）患者时，与安慰剂联合len+ R相比显著改善患者的无进展生存期（PFS），患者的疾病进展、复发或死亡的风险降低了57%。Tafasitamab联合疗法组患者的完全缓解（CR）率达近50%。摘要结论指出，这项研究首次验证了两种单抗（抗CD19和抗CD20）联合用于治疗淋巴瘤的疗效，tafasitamab联合len + R有望成为R/R FL患者的新标准治疗方案。根据行业媒体EndpointsNews报道，Incyte预计在今年年底前向美国FDA递交tafasitamab联合疗法用以治疗FL患者的监管申请。

6. 首创阿尔茨海默病新药III期研究失败

11月25日，Cassava Sciences宣布Simufilam治疗轻度至中度阿尔茨海默病（AD）的III期ReThink-ALZ研究未达到预先指定的双重主要终点以及次要终点和探索性生物标志物终点。Simufilam是一款靶向错构的细丝蛋白A（FLNA）的口服小分子药物。Simufilam可与错构的FLNA结合，恢复其正常结构和功能，阻止病变FLNA激活Aβ42-α7nAChR信号通路和Aβ42-TLR4信号通路，从而减少神经退行性病变和神经炎症的发生。受此消息影响，Cassava Sciences的股价当日下跌了84%。

行业资讯

1. 114亿美元！Arrowhead与Sarepta达成全球许可和合作协议

11月26日，加利福尼亚州，Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ:ARWR）宣布与Sarepta Therapeutics（NASDAQ：SRPT）达成全球许可和合作协议。交易完成后，Arrowhead将获得8.25亿美元，其中包括5亿美元现金和3.25亿美元股权投资，该普通股的价格比30天成交量加权平均价格溢价35%。Arrowhead还将获得2.5亿美元，分5年每年5000万美元分期支付，并有资格获得额外的3亿美元短期付款，这与1/2期研究的某些队列的持续入组有关，Arrowhead有望在未来12个月内实现这一目标。此外，Arrowhead有资格获得商业销售的特许权使用费，以及未来高达约100亿美元的潜在里程碑付款。Arrowhead有资格获得每个项目1.1亿至4.1亿美元的开发里程碑付款，以及每个项目5亿至7亿美元的销售里程碑付款。Arrowhead也有资格获得商业销售的分层版税，最高可达两位数。本次交易预计将于2025年初完成。Arrowhead美股涨24%市值近30亿美元，Sarepta涨5%市值超115亿美元。

2. 15亿美元！罗氏收购CAR-T细胞疗法药企

11月26日，罗氏宣布收购CAR-T细胞疗法公司 Poseida Therapeutics。这家公司已在纳斯达克上市，其研发管线包含多款临床前和临床在研同种异体CAR-T细胞疗法，涵盖恶性血液肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病等多个治疗领域。根据协议，罗氏将以成交时每股9.00美元的现金收购Poseida已发行的所有普通股，股权总价值约为10亿美元，并且Poseida股东还将获得每股最高4.00美元的或有价值权（CVR），交易总价值高达15亿美元。

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