2024年11月13日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 荣昌生物泰它西普拟纳入优先审评，治疗重症肌无力

11月12日，CDE官网最新公示，荣昌生物BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药注射用泰它西普拟纳入优先审评，该产品与常规治疗药物联合，用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）患者。泰它西普是一款双靶抗体融合蛋白，可同时靶向BLyS和APRIL，直击致病性抗体产生的源头--B细胞及浆细胞，从而减少致病性抗体的产生，发挥治疗作用。该产品于2021年3月在中国获批系统性红斑狼疮（SLE）适应症，今年7月在中国获批第二项适应症，用于治疗类风湿关节炎。在重症肌无力领域，泰它西普也已斩获中国NMPA纳入突破性治疗品种、美国FDA孤儿药资格和快速通道资格三项认定，中国3期临床研究也已经达到主要研究终点。临床研究结果显示，泰它西普可持续有效改善全身型重症肌无力患者的临床状况，显示出良好的疗效和安全性。

2. 强生FcRn单抗拟纳入优先审评，治疗重症肌无力

11月12日，CDE官网显示，强生的FcRn单抗尼卡利单抗（nipocalimab）拟纳入优先审评，用于治疗自身抗体阳性（抗乙酰胆碱受体[AChR]阳性、抗肌肉特异性酪氨酸激酶[MuSK]阳性或抗低密度脂蛋白受体4 [LRP4]阳性）的全身型重症肌无力（gMG）成人患者和青少年患者（大于12岁）。Nipocalimab是一款高亲和力、全人源、糖基化、无效应的单克隆抗体，可以选择性地阻断FcRn以降低循环免疫球蛋白G (IgG) 抗体的水平，包括导致多种疾病的自身抗体和异体抗体。该药最初由AnaptysBi开发，之后卖给了Momenta公司。2020年8月，强生以65亿美元价格收购Momenta，获得了这款药物。在重症肌无力领域，该药的III期VIVACITY-MG3研究已经在今年6月宣布达到主要终点。

3. 诺华ETA拮抗剂拟纳入优先审评，针对IgA肾病

11月12日，诺华ETA拮抗剂阿曲生坦（atrasentan）拟纳入优先审评，用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。Atrasentan是一种高效的内皮素受体拮抗剂，通过强效选择性地阻断ETA受体，减少蛋白尿，并具有抗炎和抗纤维化的特性，从而有助于保护肾脏功能。2023年，诺华以35亿美元收购了Chinook公司，获得了atrasentan和APRIL单抗zigakibart两款IgA肾病药物。同年，atrasentan治疗IgA肾病的III期ALIGN研究在36周期中分析取得积极结果，达到了主要疗效终点，能够显著降低患者蛋白尿。

4. 艾伯维精神分裂症药物两项II期临床试验均未达到主要终点

11月11日，艾伯维宣布，在研精神分裂症药物Emraclidine的两项II期临床试验EMPOWER-1和EMPOWER-2均未达到主要终点。艾伯维表示将继续分析数据，以确定下一步行动。Emraclidine靶向M4毒蕈碱乙酰胆碱受体（M4 mAChR），属于该受体的选择性正向别构调节剂。该受体主要分布在中枢神经系统，与多种神经和精神障碍疾病的调控有关。该药是艾伯维收购Cerevel后获得的关键管线资产之一,这项收购最初于2023年12月披露，并于2024年8月最终完成，交易价格高达87亿美元。因此，此次临床失败对艾伯维的神经科学板块也的确是不小的打击，导致其股价在11月11日收盘时暴跌超12%，市值损失超过300亿美元。

5. 和誉医药小分子CSF-1R抑制剂公布3期研究积极数据

11月12日，和誉医药宣布，评估匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的3期MANEUVER研究达到主要终点，即第25周时的客观缓解率（ORR）为54.0%，而安慰剂组为3.2%（p<0.0001）；此外，在所有关键次要终点（包括疼痛和僵硬）方面，也取得了有统计学意义和临床意义的显著改善。匹米替尼（Pimicotinib，ABSK021）是一款CSF-1R小分子抑制剂，是中国公司开发的首个进入临床Ⅲ期临床试验的高选择性CSF-1R 抑制剂。该药物采用每日一次的口服给药方式，有助于提高患者的长期依从性。匹米替尼曾获NMPA授予突破性疗法认定及FDA授予的快速通道指定，用于治疗不适合手术的TGCT。

6. 小分子MEK抑制剂公布关键2期临床结果，有望于明年年初获批

11月12日，SpringWorks Therapeutics宣布在《临床肿瘤学杂志》发表其在研MEK抑制剂mirdametinib用于治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者的关键2b期ReNeu试验的数据。分析显示，患者的肿瘤体积显著、持久地减小，疼痛和健康相关生活质量也获得迅速、持续且具有临床意义的改善。在24个治疗周期（约22个月）内，接受mirdametinib治疗的成人患者的ORR为41%（95% CI：29至55；n=24/58），儿童患者的ORR为52%（95% CI：38至65；n=29/56）。目前该疗法正在接受美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）的审评，FDA预计在2025年2月28日公布审评结果。

行业资讯

1. 超9亿美元！东阳光药GLP-1/FGF21实现对外授权

11月12日，Apollo Therapeutics宣布从东阳光药引进GLP-1/FGF21双靶点药物HEC88473的中国外全球权益，东阳光药将收到1200万美元预付款，9.26亿美元里程碑金额，以及高个位数至低双位数的销售分成。Apollo Therapeutics为一家英国生物技术公司，成立于2016年，累计融资额超过4亿美元，首发管线为一款IL-18抗体，正在进行特应性皮炎的二期临床试验。

2. 总额6.5亿美元！GSK引进帕金森病小分子新药

11月12日，Vesalius Therapeutics宣布与葛兰素史克建立多靶点战略联盟合作，以发现和开发帕金森病的新疗法，以及另一种未公开的神经退行性疾病。Vesalius将利用其平台确定帕金森病的新干预点（intervention points）和神经退行性疾病的另一个适应症，葛兰素史克将有权针对这些新干预点推进项目。葛兰素史克还将从Vesalius获得一项临床前小分子项目的全球开发和商业权利，该项目最初专注于帕金森病。通过这项交易，Vesalius将获得8000万美元的预付款和股权投资，并有资格获得高达5.7亿美元的潜在临床前、开发和商业里程碑付款，以及临床前小分子项目的分层特许权使用费。此外，Vesalius有资格获得临床前、开发和商业里程碑付款，以及多靶点交易产生的每个新干预点的分层特许权使用费。每个新干预点的潜在总付款仍未披露。

3. 18.7亿美元！罗氏合作开发转录因子靶点新药

11月12日，Flare Therapeutics宣布已与罗氏达成战略发现合作。这一合作伙伴关系将利用Flare Therapeutics的蛋白质组学和质谱平台和专业知识，由其专有的亲电化合物库提供支持，以发现针对肿瘤学中以前未开发的转录因子靶点的新型小分子药物。作为合作的一部分，Flare Therapeutics将获得7000万美元的预付款，并有资格获得可能超过18亿美元的发现、开发和商业化里程碑付款以及特许权使用费。Flare Therapeutics将领导针对肿瘤学中多种转录因子靶点的发现和临床前活动，而罗氏将利用其在肿瘤学领域的行业领先能力，进一步推进合作中潜在产品的临床前和临床开发及商业化。

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