2024年10月30日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 礼来非共价BTK抑制剂在中国获批上市

10月29日，NMPA官网最新公示，礼来公司BTK抑制剂匹妥布替尼片（pirtobrutinib片）上市申请已获得批准。根据CDE优先审评公示，该药本次获批的适应症为：单药适用于既往接受过BTK抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。作为首款高选择性、非共价（可逆）的BTK抑制剂，匹妥布替尼能够在复发或难治性MCL患者身上重新抑制BTK，并延续靶向BTK通路的获益，即便这些患者之前曾接受共价BTK抑制剂的治疗。此前，匹妥布替尼分别于2023年1月和2023年12月获得美国FDA加速批准，分别用以治疗复发/难治性MCL患者，以及慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。

2. 恒瑞医药IL-17A单抗获批新适应症

10月29日，NMPA官网显示，恒瑞医药的夫那奇珠单抗（Vunakizumab，SHR-1314）新适应症获批。据推测，此次获批的适应症为强直性脊柱炎。夫那奇珠单抗是恒瑞医药自主研发的人源化IgG1抗IL-17A单抗，与IL-17A结合后可抑制下游细胞因子，从而阻断炎症信号传导。该药在今年8月已获批上市用于治疗斑块状银屑病。目前，夫那奇珠单抗正在开展治疗成人活动性银屑病关节炎、成人活动性中重度甲状腺相关眼病等多种自身免疫性疾病的II期临床试验。

3. 默沙东/Moderna肿瘤新抗原mRNA疫苗启动第3项三期临床

10月28日，默沙东与Moderna宣布启动肿瘤新抗原mRNA疫苗V940（mRNA-4157）+PD-1抗体联合治疗PD-1+化疗新辅助治疗后未达到pCR的NSCLC患者。mRNA-4157为一种个性化肿瘤疫苗，靶向患者的特异性突变，编码最多至34种新生抗原。本次启动的INTerpath-009研究计划入组680例手术切除且经过PD-1+化疗新辅助治疗后未达到pCR的II期、IIIA期、IIIB（N2）期的NSCLC患者，主要终点为DFS（无复发生存期），次要终点包括OS、DMFS、DFS2LCSS、安全性和生存质量。此前，V940（mRNA-4157）已有两项三期临床在进行中，分别用于辅助治疗黑色素瘤和非小细胞肺癌。在去年ASCO会议上，Moderna/默沙东已经公布了肿瘤新抗原mRNA疫苗+PD-1抗体作为辅助疗法防止黑色素瘤术后转移复发的2b期临床数据，该联合治疗可以将远端转移或者死亡风险降低65%。

4. 再鼎医药精神分裂症新药中国3期研究达主要终点，拟申报上市

10月29日，再鼎医药公布了KarXT在中国用于精神分裂症治疗的3期桥接研究的主要数据。与先前的全球临床研究一致，这项注册性桥接研究达到了其主要终点，在第五周时，与安慰剂相比，KarXT在阳性和阴性综合征量表（PANSS）总分上较基线具有9.2分的统计学意义上的显著降低。再鼎医药表示其正在积极推进并计划于2025年初向中国国家药监局（NMPA）递交KarXT的新药上市申请。KarXT（xanomeline-trospium）是一种口服M1/M4型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂和毒蕈碱受体拮抗剂的组合。该产品于今年9月27日获美国FDA批准，用于治疗成人精神分裂症。再鼎医药已经与Karuna Therapeutics（被百时美施贵宝公司收购）达成了独家授权许可，拥有在大中华区开发、生产和商业化KarXT的权益。

5. 延长ALS患者生命，干细胞疗法最新研究结果公布

10月29日，BrainStorm Cell Therapeutics宣布在2024年度东北肌萎缩侧索硬化症联盟（NEALS）线上会议上展示了该公司在研细胞疗法debamestrocel的扩展研究结果（EAP）。研究结果显示，在EAP的最后一次随访中，10名参与者中有9人存活。生存曲线显示debamestrocel组与外部匹配对照组相比，具有统计学上显著的生存优势，其中debamestrocel组的中位生存时间为46.6个月，而匹配对照组为41.1个月。BrainStorm公司开发的debamestrocel来源于ALS患者自身骨髓的间充质干细胞，这些细胞在体外进行扩增和分化，并且通过该公司独有的技术刺激分泌高水平的多种神经营养因子。这些分化的细胞在输注回到患者体内后，可能激活神经保护和免疫调节信号通路，从而减轻ALS患者的症状。

6. 阿斯利康三抗新药在中国获批临床

10月29日，CDE官网公示，阿斯利康的AZD5492在中国获批临床，拟用于治疗复发性或难治性B细胞恶性肿瘤。公开资料显示，这是一款CD20×TCR×CD8三特异性抗体，是由CD8引导的T细胞衔接器剂。此次是这款候选新药首次在中国获批临床。AZD5492是一种不对称的三特异性单克隆IgG1抗体，它含有两个抗CD20的Fab结构域、一个与TCR 结合的VHH结构域，以及一个与CD8共受体结合的VHH结构域。由于抗CD20抗体对B细胞的特异性作用，其被广泛开发应用于B细胞相关疾病的治疗，包括B细胞淋巴瘤等。在全球领域，根据ClinicalTrials.gov官网信息，阿斯利康已经登记了一项1/2期临床研究，旨在评估AZD5492在复发/难治性B细胞恶性肿瘤患者中的安全性、PK、PD和有效性。

行业资讯

1. 最高8.5亿美元！GSK收购恩沐CD19/CD20/CD3三抗

10月29日，葛兰素史克公司 (GSK) 和恩沐生物 (Chimagen) 宣布达成协议，葛兰素史克将以3亿美元预付款从Chimagen收购CMG1A46，这是一种临床阶段的双靶向CD19和CD20 T细胞接合剂 (TCE)。葛兰素史克计划开发和商业化CMG1A46，重点是B细胞驱动的自身免疫性疾病，例如系统性红斑狼疮 (SLE) 和狼疮性肾炎 (LN)，并有可能扩展到相关的自身免疫性疾病。CMG1A46目前在美国和中国针对白血病和淋巴瘤开展I期临床试验。GSK计划于2025年开始针对狼疮的I期临床试验。根据该协议条款，葛兰素史克将预付3亿美元以获得CMG1A46的全部全球权利。此外，Chimagen将有资格获得CMG1A46的成功开发和商业里程碑付款，总额为5.5亿美元。2021年12月29日，博锐生物与恩沐生物共同宣布， BR110（CMG1A46）CD3/CD19/CD20三特异性抗体临床试验申请于今日获得NMPA批准，这是全球首个进入临床的抗CD3/CD19/CD20三抗产品，博锐生物享有大中华区权益。

2. 开发下一代ADC药物！新锐完成9200万美元A轮融资

10月28日，Kivu Bioscience宣布完成9200万美元A轮融资，由Novo Holdings领投，Gimv、Red Tree Venture Capita等跟投。本次融资将用于推进Kivu多个肿瘤学项目进入临床阶段。Kivu的项目采用三大技术支柱，通过增强同质性、稳定性和效力来提供best-in-class ADC药物。Kivu使用专有的Synaffix位点特异性连接载荷技术来开发下一代ADC疗法。该技术平台中的GlycoConnect™技术将连接子专门连接抗体中的特定氨基酸，提供了一种高度均一的产品。这一技术可以显著提高ADC的稳定性，减少潜在副作用，扩大了ADC的治疗窗口，从而改善了患者的安全性。目前Kivu有三款处于临床前阶段的实体瘤药物，公司计划于2025年启动首个候选药物的I期临床试验。

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