18个月随访数据显示：脐带血细胞疗法对自闭症患者安全有效！

近期，在《Autism Research》期刊发表的一项研究中，19例自闭症患者在使用自体脐带血(UCB)细胞疗法后，通过18个月随访观察，发现平均临床总体印象-严重性(CGI-S)总分有统计学意义上的的显著下降。

自闭症谱系障碍(ASD)是一种神经发育疾病，会导致社交互动困难，并伴有受限和重复行为(RRB)。ASD具有高度遗传性，遗传原因包括从单核苷酸突变和遗传综合征到拷贝数变异和遗传性染色体异常。

目前治疗选择包括行为疗法和沟通疗法相结合，这些疗法可以改善个体功能，但很难改善ASD核心症状。近年来，ASD细胞疗法已在临床试验范围内广泛进行，治疗方法包括静脉(IV)/鞘内输注UCB、骨髓单核细胞和人脐带间充质干细胞(MSCs)等。

患者资料：该研究旨在记录ASD患儿单次输注自体脐带血(UCB)细胞的安全性和有效性，在得到当地审查委员会批准和家长书面知情同意书后，纳入了19例患儿，其中男性患儿15例，女性患儿4例，平均年龄为4.15 (0.62)岁(图2)，CGI总体严重性评分平均值为5.3分。

方 法：术前静脉注射苯海拉明1mg/kg、氢化可的松2mg/kg和昂丹司琼0.15mg/kg。输注当天解冻UCB，并使用Plasmalyte-A中4%人血清白蛋白清洗，解冻后输注的UCB平均细胞量为38.16 (9.82)百万个细胞/kg，总量不超过5mL/kg，有些儿童需要口服水合氯醛或静脉注射咪达唑仑镇静(不允许全身麻醉)。

结果：①言语能力和重复行为分析：在长期随访期间，表达性单字图片词汇测试第四版(EOWPVT-4)原始评分有统计学上的显著改善，平均增加了5个单词，与6个月的对照期相比，在12个月时间内获得了增益。重复行为量表修订版(RBS-R)中，护理人员表示，随着时间推移，家长们的整体评分得到提高。

②疾病严重程度变化：在长期随访期间，平均临床整体印象改善CGI-S总分出现了统计学上的显著下降（表4）。临床整体印象改善(CGI-I)量表分数（表5）随着时间推移，整体改善和社交沟通改善平均CGI-I分数逐渐持续下降，RRB也有类似改善趋势。

就个人而言，12例患者CGI-I总体得分为2~3分（病情得到改善），7例患者CGI-I总体得分为4分（没有明显变化）。

③安全性分析：没有患儿出现严重不良事件，输液耐受性良好，报道的最常见副作用是低烧、腹泻、食欲不振、疼痛、疲劳等问题。研究的局限性：一个局限性是，使用心理测量工具大多是由护理人员完成，因此在开放标签试验设计中容易出现主观偏见。另一个限制是由于新冠病毒大流行，6名参与者错过了12次研究随访。

总 结：以上研究结果表明，ASD儿童单次输注自体UCB安全性和耐受性良好，不会加重ASD症状，并且大部分患者在经过UCB治疗后，ASD病情严重程度得到改善。未来需进行更多临床研究，以及更长随访时间来评估治疗效果和不良反应。

参考资料：Chui Mae Wong | Charmain Samantha Tan | Natasha Riard | Yeleswarapu Sita Padmini | Lourdes Mary Daniel | Arun Prasath | Ah. Moy Tan | Thiam Chye Tan | Rehena Sultana | Joyce Ching Mei Lam.Autologous umbilical cord blood infusion for the treatment of autism in young children: A within-subjects open label study on safety (assessed via caregiver report) and efficacy. DOI: 10.1002/aur.3187.

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