2024年10月29日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 安斯泰来撤回补体C5抑制剂的欧盟上市申请

10月28日，安斯泰来宣布撤回向欧洲药品管理局（EMA）递交的avacincaptad pegol（ACP）用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地图样萎缩（GA）的上市申请。此次撤回决定是基于安斯泰来与人用药品委员会（CHMP）的沟通结果。安斯泰来表示，虽然CHMP给出了消极意见，但仍然相信ACP在减缓GA病变生长方面的临床获益大于风险。ACP是一种旨在抑制补体C5蛋白的聚乙二醇化RNA适配体，最早由Archemix开发。2007年8月，Iveric Bio与Archemix达成许可协议，获得ACP作为眼科药物的全球开发和商业化权益。2023年5月，安斯泰来以59亿美元的总交易额收购Iveric Bio，获得该药物的相关权益。ACP治疗AMD继发GA的疗效和安全性已在两项III期研究GATHER1和GATHER2中得到证明，并于2023年8月获FDA批准上市。

2. 康方生物公布银屑病新药3期临床结果

10月28日，康方生物宣布其自主研发的靶向IL-17的单克隆抗体古莫奇单抗（AK111）治疗中重度斑块型银屑病的关键3期研究（AK111-301）继2023年达到主要终点后，已于近期完成研究并获得优异的长期疗效和安全性结果。AK111-301是一项随机双盲安慰剂对照的多中心3期研究，治疗随访至56周。该药在2023年已达到主要终点，12周疗效结果显示：PASI75应答率近95%，sPGA0/1应答率近90%；PASI90应答率超80%，PASI100应答率近50%。长期治疗随访最终结果显示，古莫奇单抗单药治疗第52周时，PASI75应答率近100%，sPGA0/1应答率近90%，PASI90应答率超90%。

3. FGFR3靶向抑制剂公布临床1/2期结果，完成概念验证

10月27日，Tyra Biosciences公布其在研潜在"first-in-class"FGFR3靶向抑制剂TYRA-300在SURF301临床1/2期研究中治疗转移性尿路上皮癌（mUC）患者的临床概念验证数据。截至2024年8月15日，SURF301研究的1期部分共入组41名mUC患者，患者可携带或不携带FGFR3突变，且包括曾接受获批FGFR抑制剂erdafitinib治疗的患者。入组患者之前接受过大量治疗，其中44%患者在接受TYRA-300之前已接受了≥3线治疗，76%的带有FGFR3变异的mUC患者接受了≥3线治疗。分析显示，接受每日一次≥90 mg TYRA-300、带有FGFR3突变（FGFR3+）的患者达成100%的疾病控制率（DCR），11名接受每日一次≥90 mg剂量的患者中，6人（54.5%）达到部分缓解（PR），其中3人缓解仍在持续。

4. 联用奥希替尼！科伦TROP2 ADC启动一线NSCLC临床3期试验

10月28日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，科伦博泰就SKB264（芦康沙妥珠单抗）启动了一项新的III期临床（SKB264-III-15），拟评估SKB264（4mg/kg，每2周1次）联合奥希替尼（40/80mg，每日1次）对比奥希替尼单药一线治疗携带EGFR突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效和安全性。该研究拟纳入420例既往未接受过针对局部晚期或转移性NSCLC的系统性抗肿瘤治疗的非鳞状NSCLC患者，主要终点为盲态独立中心（BICR）评估的无进展生存期（PFS）。SKB264是科伦博泰开发的一款TROP2 ADC，已于2023年12月在国内申报上市。该产品在中国以外的开发和商业化权益属于默沙东。截至目前，科伦博泰和默沙东就SKB264已启动17项III期研究。

5. 博锐生物帕妥珠单抗生物类似药申报上市

10月28日，CDE网站显示，博锐生物帕妥珠单抗生物类似药申报上市。这是第3款申报上市的帕妥珠单抗生物类似药，也是博锐生物第6款申报上市的生物类似药产品。原研帕妥珠单抗（商品名：Perjeta）是一款HER2单抗，于2012年在美国获批上市。根据罗氏财报，帕妥珠单抗在2023年的全球销售额约为36.22亿美元。截至目前，全球尚未有帕妥珠单抗生物类似药获批上市。不过，齐鲁制药与正大天晴已分别于2023年1月和2023年5月向国家药监局提交其帕妥珠单抗生物类似药的上市申请。

6. 抗乙肝新药「普雷福韦」在华获批上市

10月28日，NMPA官网发布公告，批准西安葛蓝新通制药有限公司申报的1类创新药甲磺酸普雷福韦片（商品名：新舒沐）上市，该药品适用于治疗成人慢性乙型肝炎。甲磺酸普雷福韦片是核苷酸类的肝靶向性前药。口服后，在血液及非靶器官稳定，使其代谢产物的组织暴露量低；药物进入靶器官肝脏后释放活性代谢产物，并使其浓聚于靶器官，持续发挥抗病毒作用， 增效减毒。III期临床试验显示， 甲磺酸普雷福韦片治疗组与美国吉利德公司生产的富马酸替诺福韦二吡呋酯（TDF）头对头照相比，其结果达到预期；各项疗效指标与对照组一致或好于对照；特别是对高病毒载量病人的应答率治疗组的疗效更为突出。安全性方面， 甲磺酸普雷福韦优于对照TDF。试验结果同时显示， 甲磺酸普雷福韦表面抗原的影响远优于TDF， 治疗96周后， 治疗组表面抗原的下降log 值显著优于对照组， 因此也展示了肝靶向技术突出优点。

行业资讯

1. 艾伯维收购Aliada，获得BBB穿透性Aβ抗体

10月28日，艾伯维宣布以14亿美元收购Aliada Therapeutics，加强在阿尔茨海默症和神经科学管线的布局。Aliada Therapeutics建立了穿透血脑屏障的MODEL®技术平台，通过靶向TfR和CD98受体来实现该目标。首发管线为ALIA-1758，通过TfR来穿透血脑屏障的3pE-Aβ抗体，Fc则通过改造延长了半衰期，目前处于一期临床阶段。ALIA-1758和礼来Donanemab一样，都是靶向3位焦谷氨酸化的Aβ，结合了穿透BBB技术和Fc长效改造的ALIA-1758有望成为BIC的Aβ抗体。

2. 超22亿美元！诺华"押注"分子胶

10月28日，分子胶明星公司Monte Rosa Therapeutics宣布与诺华达成全球独家开发和商业化许可协议，推动靶向VAV1的分子胶降解剂（MGD）的研发，包括推进MRT-6160项目。MRT-6160是一种有效的高选择性、口服生物可利用VAV1降解剂，VAV1是T和B细胞受体下游的关键信号蛋白。MRT-6160在多种免疫介导疾病的临床前模型中显示出活性，目前该药正在进行一项针对免疫介导疾病的健康志愿者I期临床研究。根据协议条款，诺华将获得MRT-6160和其他VAV1分子胶降解剂的全球独家开发、生产和商业化权利，并将负责从II期临床研究开始的所有临床开发和商业化。Monte Rosa将继续负责完成正在进行的MRT-6160的I期临床研究。诺华已同意向Monte Rosa预付1.5亿美元。从II期研究启动开始，Monte Rosa还有资格获得高达21亿美元的开发、监管和商业化里程金，以及美国以外地区净销售额的分层版税。

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