2024年10月22日全球新药进展

1. 百济神州PD-1单抗在中国获批第14项适应症

10月21日，百济神州宣布，其PD-1抑制剂百泽安®（替雷利珠单抗）正式获得中国国家药品监督管理局批准，联合含铂化疗新辅助治疗，并在手术后继续本品单药辅助治疗，用于可切除的II期或IIIA期非小细胞肺癌患者的治疗。本次获批是基于RATIONALE 315（NCT04379635）的临床试验数据。研究结果显示，与围术期安慰剂联合新辅助化疗相比，围术期替雷利珠单抗联合新辅助化疗显著提高了MPR率（56.2% vs 15.0%）和病理学完全缓解率（pCR率，40.7% vs 5.7%），并显著延长了EFS（HR：0.56，95% CI: 0.40~0.79），且已观察到总生存期（OS）显示良好的延长趋势（HR：0.62，95% CI: 0.39~0.98）；该治疗方案的总体耐受性良好，未发现新的安全性信号。此项研究的结果也已在2024年2月召开的欧洲肿瘤内科学会年会全体会议（ESMO plenary session）上发布。

2. 强生PARP复方片剂在中国获批上市

10月21日，强生宣布尼拉帕利醋酸阿比特龙片（商品名：泽倍珂）正式获得国家药品监督管理局批准，用于联合泼尼松或泼尼松龙一线治疗携带BRCA1/2突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。一项随机、双盲、安慰剂对照的III期MAGNITUDE研究评估了尼拉帕利醋酸阿比特龙联合泼尼松（AAP）对比安慰剂联合AAP一线治疗有或无同源重组修复（HRR）基因突变的mCRPC患者的疗效和安全性。该研究共纳入423例患者（其中225例患者携带BRCA突变），主要终点为影像学无进展生存期（rPFS）。第一次期中分析结果显示，HRR阳性患者的rPFS显著延长（16.5 vs 13.7个月；HR=0.73）。在携带BRCA1/2基因突变的患者中，尼拉帕尼联合AAP组患者的rPFS显著延长（16.6 vs 10.9个月；HR=0.53）。在第二次期中分析时，携带BRCA1/2基因突变患者的rPFS已延长至19.5个月。

3. 信达生物眼科双靶点新药2期临床数据公布

10月21日，信达生物宣布，在2024年美国眼科学会（AAO）年会上公布了其研发的抗VEGF-抗补体双特异性重组全人源融合蛋白Efdamrofusp alfa注射液（研发代号：IBI302）在新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的临床2期数据。研究表明，高剂量IBI302展现出了积极的治疗效果，包括视力的提高，解剖结构的改善以及长间隔的给药潜力。其中IBI302 8.0mg组维持Q12W（每12周一次）给药间隔的受试者比例为88%。IBI302是信达生物在研的一种重组人血管内皮生长因子受体（VEGFR）-抗体-人补体受体1 (CR1) 融合蛋白，潜在通过同时抑制VEGF介导的新生血管生成和补体活化通路，发挥治疗作用。

4. 潜在同类首款抑郁症疗法2期临床结果积极

10月21日，Supernus Pharmaceuticals公司公布了潜在first-in-class疗法SPN-820在抑郁症（MDD）成人患者中的探索性开放标签2a期临床研究的数据。SPN-820通过增加大脑内mTORC1介导的突触功能来发挥作用。本次公布的研究考察了每三天一次SPN-820（2400 mg）作为当前基础抗抑郁治疗的辅助疗法的安全性和耐受性，并评估了其对抑郁症状的快速改善效果。试验结果显示，SPN-820在几小时内可迅速改善患者抑郁症状，并且效果维持到为期10天的研究结束时。此次试验结果分析包含40名受试者，其中38人完成了为期10天的治疗周期。主要分析结果显示：在汉密尔顿抑郁量表6项评分（HAM-D6）上，患者接受治疗两小时后的总评分改善了6.1，10天后改善了9.6，达到了临床上有意义的改善；在蒙哥马利-阿斯伯格抑郁量表（MADRS）上，患者接受治疗四小时后的总评分改善了16.6，10天后改善了22.9，达到了临床上有意义的改善；患者自杀意念减少了80%（基线时有12.5%的受试者报告自杀意念，10天后这一比例降至2.6%）。

5. 头对头司美格鲁肽！恒瑞医药GLP-1R/GIPR双激动剂启动III期临床

近日，ClinicalTrials网站显示，恒瑞医药子公司盛迪医药启动了GLP-1R/GIPR双激动剂HRS9531的一项多中心、随机、开放标签、平行对照的III期研究（NCT06649344），在二甲双胍单药或联合钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂治疗血糖控制不佳的2型糖尿病受试者中比较HRS9531与司美格鲁肽的有效性和安全性。该试验计划招募840例患者，预估试验完成时间为2026年3月。试验主要终点为第32周时HbA1c相对基线变化，次要终点包括第32周体重相对基线变化的百分比、HbA1c≤6.5%和 HbA1c<5.7%的受试者比例、HbA1c<7.0%且体重较基线下降≥5%的受试者比例等，以及第36周不良事件、低血糖事件。今年5月，恒瑞医药已经率先启动了HRS9531治疗肥胖的III期研究（NCT06396429）。

6. 针对耐药人群，BTK降解剂公布1a/1b期临床试验积极结果

近日，Nurix Therapeutics在第12届华氏巨球蛋白血症国际研讨会 (IWWM-12) 上公布旗下NX-5948的1a/1b期临床试验积极数据。NX-5948是一种口服生物可利用、脑渗透性、BTK小分子降解剂，该药物对当前BTK抑制剂疗法有抗药性的肿瘤细胞系具有很强的效力，目前正在开发其用于治疗包括复发/难治性华氏巨球蛋白血症(WM)在内的多种适应症。在本次公布的临床试验中，截止2024年10月10日，1a期和1b期中在9名可评估疗效的WM患者此前均接受过BTK抑制剂 (BTKi) 和化疗/化学免疫疗法治疗，其中八名患者 (61.5%) 有MYD88突变，两名患者(15.4%)有CXCR4突变。结果显示，7名患者(77.8%)有客观反应，2名患者疾病稳定(22.2%)。无论患者基线MYD88和CXCR4突变如何，均观察到反应。

行业资讯

1. 160亿欧元！赛诺菲拆分消费者保健业务

10月21日，赛诺菲和CD&R宣布，双方计划联手推动Opella成为总部位于法国的全球消费者保健龙头企业。赛诺菲和私募股权基金CD&R已就可能出售和购买Opella 50%的控股权进行了排他性谈判。赛诺菲仍将是支持Opella未来发展和实现独立的重要股东。CD&R和赛诺菲将共同支持Opella的发展战略，使其成为一家纯粹的、全球性的、快速发展的消费者保健公司。法国国家投资银行Bpifrance预计将作为小股东参股，持股比例约为2%。Opella总部位于法国，拥有11,000多名员工，业务遍布100个国家。对Opella的估值基于约160亿欧元（约174亿美元）的企业价值，相当于2024年预计息税折旧摊销前利润（EBITDA）的约14倍。

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