箕星引进Aficamten心肌病新药申报上市

来源：药渡Daily

撰文：江篱

2024年10月15日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，小分子心肌肌球蛋白抑制剂Aficamten片上市申请获得受理，适应症为症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。

Aficamten是新一代心肌肌球蛋白抑制剂，原研公司Cytokinetics。在临床前模型显示，Aficamten通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特的选择性的变构结合位点结合，从而阻止肌球蛋白进入产力状态，以降低心肌收缩力。

BD交易

2020年7月，箕星与Cytokinetics, Incorporated签订许可合作协议。根据协议，Cytokinetics授予箕星在大中华地区开发和商业化Aficamten（CK-274）的独家许可。箕星承诺支付预付款以及另外追加2亿美元的研发和商业化过程中所需要的里程碑付款。作为协议的一部分，箕星还将向Cytokinetics支付该产品在协议地区两位数的销售提成。

临床疗效

2023年12月箕星宣布Aficamten针对oHCM关键3期临床试验SEQUOIA-HCM的中国队列数据取得积极顶线结果，中国亚组在接受Aficamten治疗24周后，运动能力显著提高，与安慰剂组相比，经心肺运动试验（CPET）测得的峰值摄氧量（pVO2）结果最小二乘均值差异2.38mL/kg/min（95% CI，0.39-4.36, 名义p值<0.05），与总体人群的结果（最小二乘均值差异1.74 (1.04-2.44) mL/kg/min， p=0.000002）一致 。SEQUOIA-HCM中国亚组中，Aficamten耐受性良好，不良事件总体与安慰剂相当。治疗中出现的严重不良事件报道在Aficamten治疗组和安慰剂组分别有0例和2例（9.1%）。Aficamten治疗组有1例（4.2%）患者发生中心实验室报告的超声心动图左心室射血分数（LVEF）低于50%，安慰剂组没有。在中国队列中没有出现因LVEF降低而导致心力衰竭恶化或治疗中断的情况。

参考文献

• CDE官网

• 箕星药业官网

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