CAR-T疗法引领重症肌无力、系统性红斑狼疮等患者走向健康路

8月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）指定自体全人类CD19嵌合抗原受体(CAR)T细胞候选产品KYV-101为再生医学高级疗法(RMAT)，用于治疗进行性重症肌无力患者。

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2023年12月，《柳叶刀-神经学》报告了1例CAR-T细胞KYV-101治疗难治性重症肌无力的病例报告。该患者于2012年被诊断出患有全身性重症肌无力，出现吞咽和呼吸困难，在没有辅助设备的情况下无法行走，并出现多次肌无力危机。既往接受了切除术、糖皮质激素、蛋白酶体抑制剂（硼替佐米）、免疫抑制药物（吗替麦考酚酯）等治疗，但病情依然不稳定。

CAR-T细胞KYV-101治疗后2月内患者的肌肉力量和疲劳状况均得到改善，临床多参数Besinger疾病活动评分和量化重症肌无力QMG评分均有降低。

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该病例显示，CAR-T细胞KYV-101在重症肌无力患者中的可行性。

CAR-T细胞疗法是一种多功能的新型有效的疗法，主要用于治疗癌症。作为细胞治疗的代表，越来越多的的研究表明,在自身免疫疾病市场,CAR-T疗法也大有可为。

CAR-T疗法SYS6020获批临床用于治疗系统性红斑狼疮

8月9日，国家药品监督管理局批准靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(SYS6020)的临床试验申请，用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)。

SYS6020是首款基于mRNA-LNP技术的靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞治疗产品，临床前研究显示，它可显著杀伤BCMA抗原阳性的骨髓瘤细胞，并具有良好安全性和有效性。

自体RNA 嵌合抗原受体T细胞治疗重症肌无力

2023年7月，《柳叶刀-神经学》发表了一篇自体RNA 嵌合抗原受体 T 细胞治疗重症肌无力的1b/2a期研究（NCT04146051)试验，共纳入14例患者，结果显示：部分患者在治疗第五周时病情得到缓解，疾病严重程度评分均有所下降，临床症状改善。

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该研究显示出自体RNA嵌合抗原受体T细胞在全身性重症肌无力中的可行性。

华中科技大学附属同济医院研究人员介绍CAR-T细胞疗法CT103A（伊基奥仑赛）治疗重症肌无力

2月26日，华中科技大学附属同济医院神经内科研究人员在国际权威学术期刊《EMBO Molecular Medicine》发表了题为"B cell lineage reconstitution underlies CAR-T cell therapeutic efficacy in patients with refractory myasthenia gravis"的研究论文，文中报告了CAR-T疗法伊基奥仑赛(CT103A)治疗2例难治性重症肌无力（MG）患者的疗效。

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其中1例患者表现为中度重度肢体和呼吸无力，2022年4月14日接受CAR-T疗法伊基奥仑赛治疗。3个月后，握力和肺活量达到大致正常水平。在CAR-T治疗18个月的时间里，该患者病情持续性改善。

另外1例患者有长达20年的重症肌无力（MG）病史，重症肌无力危象每年发生一到两次，伴有咀嚼和吞咽困难的后遗症，且行走能力受限。2022年5月5日接受CAR-T疗法伊基奥仑赛治疗。3个月后，患者肺活量改善，说话清晰。6个月后，身体机能显著改善。

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该研究表明，CAR-T细胞疗法CT103A（伊基奥仑赛）在重症肌无力患者治疗中有着非常好的临床疗效。

华中科技大学附属同济医院研究人员介绍CAR-T细胞疗法CT103A（伊基奥仑赛）治疗免疫介导坏死性肌病的病例

2024年1月29日，华中科技大学附属同济医院神经内科研究人员在《美国国家科学院院刊》发表了题为"Single-cell analysis of refractory anti-SRP necrotizing myopathy treated with anti-BCMA CAR T-cell therapy"的研究论文，文中介绍了1例经伊基奥仑赛(CT103A)治疗的免疫介导坏死性肌病患者病情持续改善的病例。

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该患者表现为近端肢体无力，血清肌酸激酶水平显著升高，既往接受了多种免疫调节疗法，但仍存在持续性损伤并复发性发作。在CAR-T疗法伊基奥仑赛治疗之前，患者已卧床不起，无法将手臂举过头顶。在CAR-T疗法伊基奥仑赛治疗第三个月时，上肢力量有所改善，并恢复了行走能力。临床缓解超过18个月！

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病例表明，CAR-T细胞疗法CT103A（伊基奥仑赛）在免疫介导坏死性肌病中的显著疗效。

结语

CAR-T细胞免疫疗法通过提取患者自身T细胞，经过工程改造来杀死异常细胞。目前价格昂贵，但是随着各研究人员的共同努力下，必将引领CAR-T疗法走向更多患者，降低细胞免疫疗法的治疗费用，造福百姓。

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