《细胞移植》杂志：MSCs治疗MS的剂量探索I/II试验！

近期，约旦大学细胞治疗中心在《细胞移植》(Cell Transplantation)发表了一项UC-MSCs治疗多发性硬化症(MS)的I/II期临床试验，旨在分析UC-MSCs使用剂量和临床效果，该试验已在ClinicalTrials.gov注册。

研究结果显示，所有患者都能耐受UC-MSCs疗法，没有出现严重不良事件，治疗后6个月，两个剂量组的残疾量表和健康状况均显著改善。此外，发现给予多剂量UC-MSCs对MS患者更有益，详见下文。

共有35名MS患者参加了该研究，分为A组（20名患者）和B组（15名患者），表1显示了参与者的统计数据和临床基线特征。

给药方法：A组接受两剂，每剂共150*106个UC-MSCs，分为两次注射(50*106通过静脉内给药，100*106通过鞘内注射)，1个月后，使用相似的剂量再次给药；B组仅接受一剂，共150*106个UC-MSCs，采用A组相同的方式给药。在每次鞘内治疗之前，抽取与脑脊液相同的注射量，以维持CNS压力并减少潜在的注射后头痛。安全性结果分析：没有发现严重的不良反应，部分患者表现出轻微症状，如头痛、微热和局部腰痛，患者均未报告高烧（>40°C），脑脊液样本的革兰氏阴性检测均为阴性，反映不存在细菌性脑膜炎。

残疾评估和一般健康结果：两组患者在治疗后3个月时均表现出改善趋势，并在治疗后6个月时变得显著，在主要评估活动能力的10分EDSS量表中下降了1分，B组患者在12个月时才保持显著改善(图3)。

相比之下，A组患者在3个月和6个月的时间点表现出总体健康状况(SF-36)的显著改善，而B组自我报告在12个月时才出现积极趋势。A组的这一积极结果与治疗后3个月SF-36测试的自身精力和疲劳程度的显著改善同时发生，如图3所示。

运动功能结果：9孔钉测试(9HPT)检查的上肢精细运动技能显示出良好的结果，A组使用惯用手和非惯用手填补孔洞所需的时间减少(图4)。相比之下，B组的改善较小，12个月时优势手有轻微改善。此外，A组患者对非惯用手的精细运动技能有更高且更可变的积极结果，而B组没有。

眼科结果：不良眼的视觉诱发电位(VEP)检查显示，12个月时，两组信号传输延迟均有显著改善。两组的右眼和左眼视网膜神经纤维层(RNFL)变化均不显著，但与3个月时观察到的神经纤维厚度减少相比，A组在6个月和12个月时发现左眼视神经厚度有改善趋势(图5)。

放射学结果：A组扫描结果显示没有显著的形态变化，但表现出了积极趋势；1年后，大脑皮质厚度显示增加，皮质面积和体积减少。除左侧苍白球外，所有深部灰质结构的体积均减少。检查病变负荷的趋势发现，A组病变在12个月时减少，而B组则相反(图6)。

认知和心理结果：使用SDMT测试的患者信息处理速度显示，A组的信息处理速度显著持续改善，平均为10分，B组结果出现波动，3个月时无变化，6个月时有改善趋势。BDI的数据表明，两组的抑郁评分都有类似的改善趋势，A组的平均值为17.3，B组为11.1，各自的平均SD值为11.3和7.4(图7)。

睡眠质量结果：治疗后3个月和6个月，两组患者的积极结果均较小，B组患者的差异较大；12个月时，A组患者睡眠障碍有显著改善，B组患者有改善趋势，如图8所示。

总 结：本研究通过综合评估工具证明了两种治疗方案的安全性和有效性，表明使用UC-MSCs疗法可以阻止和逆转MS症状。与单次相比，多次治疗更有优势，未来需要对大量MS患者进行更广泛的研究以验证这一结轮。

参考资料：

Fatima Jamali,Mayis Aldughmi,Serin Atiani,Ali Al-Radaideh, Said Dahbour,Dana Alhattab,Hind Khwaireh, Sally Arafat,Joud Al Jaghbeer,Reem Rahmeh, Kawthar Abu Moshref, Hisham Bawaneh,Mona R. Hassuneh, Bayan Hourani,Osameh Ababneh,Alia Alghwiri,and Abdalla Awidi. Human Umbilical Cord-Derived Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Multiple Sclerosis Patients: Phase I/II Dose-Finding Clinical Study. https://doi.org/10.1177/0963689724123304.

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