不开颅、药物直达脑干胶质瘤？

　　"磁共振引导聚焦超声（MRgFUS）的使用和纳米粒子治疗的使用。我们之前在这两方面都有研究经验，现在我们正在对患有DIPG的儿童使用MRgFUS，而且我们已经在这项研究中招募了一批病人。"

　　--加拿大James T.Rutka教授近期远程咨询回复

　　磁共振引导聚焦超声"磁波刀"治疗--目前这项新技术引起了广大患儿家庭的关注，那MRgFUS进展如何？这项技术如何治疗世界难题DIPG？以下来自于Rutka教授本人的解读，希望能够解答大家的相关疑问。

　　这是I期临床试验，我们对一位患者的MRgFUS"磁波刀"临床试验治疗。我从事神经外科已有30多年，这也是我职业生涯中的一开始。我已经取得了研究突破，从实验室到如今的临床，用这种新颖的策略治疗了世界上一位患者。我是James Rutka，Sickkids的神经外科医生。这是亚瑟和索尼亚拉巴特脑瘤研究中心，该中心是同类中较大的儿童脑肿瘤研究中心。

　　该研究是针对弥漫性桥脑胶质瘤(DIPG)，这是治疗脑癌的"圣杯"。我们全部从事医学工作的人都是将一些研究从概念或实验室带到临床试验，而实际上很少有人能够做到这一点。

　　但今天我高兴地向大家宣布，我们实际上已经招募了一位患者参加这项临床试验。

　　这是世界上一位使用MR引导聚焦超声技术治疗这种疾病的患者，该技术可将化疗药物直接输送到目标，即脑肿瘤。患有DIPG的儿童通常在五岁到七岁之间被诊断出来。它位于脑干，我们无法直接对其进行手术。而且，治疗DIPG的另一个挑战是血脑屏障，这是一个大脑保护网络，会阻碍药物到达大脑病变区域发挥治疗作用。

　　该临床试验的目标是顺利、短暂性地开放血脑屏障，通过磁波刀，强化化疗向肿瘤输送，达到更好的治疗作用。图源:加拿大Sunnybrook中心，Rutka教授试验进行中。

Rutka教授查看患儿影像。图片来源：Sunnybrook健康科学中心

　　鉴于这一限制，我们使用了这种新技术，利用聚焦超声波打破血脑屏障，然后使这些药物直接渗透到目标部位，因为它是由MR技术驱动的，使我们能够精确定位并且准确地将这些药物仅输送到需要的大脑区域。

Rutka教授演示低强度聚焦超声利用声波的力量暂时开放血脑屏障。图片来源：Sunnybrook健康科学中心

　　目前，这种治疗方法的耐受性好，没有任何副作用或并发症，让为这个孩子治疗的整个团队感到高兴。对我来说，较令人欣慰的是我们可以将化疗药物准确集中到其目标部位，不会损伤正常脑组织。

　　该研究将包括10名年龄在5至18岁之间被诊断为DIPG的患者。我们还要为另外9名儿童进行治疗。我们收到了来自世界各地的内科医生、外科医生、家长和家庭的通知、电子邮件和短信，他们听说了我们的试验，他们都想参加这项试验。我认为随着时间的推移，我们将在范围内开展这项试验。

　　因此，在临床试验I期完成后，我们将继续进行临床试验II期，对疗效进行进一步研究。

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