阿那格雷的临床疗效

　　阿那格雷用于治疗特发性血小板增多症及真性红细胞增多症并发血小板增多。而对于由其他骨髓增殖性疾病如骨髓纤维化和骨髓增生异常综合征伴随血小板增高也可应用。

　　阿那格雷是用于治疗升高的血小板计数危及生命的病症的第一种药物。血小板增多症会导致血栓形成（凝血）相关的不良事件，包括心脏发作和中风的一个异常高的发病率。阿那格雷被批准用于原发性血小板增多症的治疗，以减少升高的血小板计数和血栓形成的风险。

　　目前，不少被用于治疗过度血小板计数的疗法有着不可忽视的缺点，包括：白细胞减少（减少白细胞）、贫血（减少红细胞）、疑似白血病（白血病的发展）。但阿那格雷在治疗剂量，不产生在白色或红色细胞计数显著变化并没有被证明是致白血病的。

　　阿那格雷可抑制环腺苷酸磷酸二酯酶的活性，从而有效抑制血小板的聚集;同时，阿那格雷还抑制巨核细胞的成熟与增殖(表现为降低巨核细胞的数量)，使得血小板生成减少，从而降低血小板计数。

　　在阿那格雷之前，羟基脲是血小板增多症的主要一线治疗药物，但该药属于烷化剂，长期使用可能增加急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的风险;此外，部分患者对羟基脲不耐受，治疗效果较差。

　　相比羟基脲，阿那格雷的优势在于，它只抑制巨核细胞，不会影响白细胞、红细胞等其他血液成分，没有潜在的致癌作用，因而不会导致上述风险增加。

　　阿那格雷临床疗效

　　一项多中心、随机对照试验对阿那格雷在血小板增多症患者中的疗效和安全性进行了评估，对照组选用羟基脲。

　　试验设计

　　研究共纳入222例患者，分为两组，一组接受阿那格雷治疗(113人)，剂量为2mg/天;另一组接受羟基脲治疗(109人)，剂量为1000mg/天，两组疗程均为12周。

　　试验的主要疗效指标为血液学缓解率(完全缓解率+部分缓解率)，次要疗效指标为血小板计数降低水平等等。疗效结果

　　(1)主要疗效结果：阿那格雷组血液学缓解率为87.63%(85/97)，其中完全缓解27例，部分缓解58例;羟基脲组血液学缓解率为88.12%(89/101)，其中完全缓解38例，部分缓解51例。

　　(2)次要疗效结果：治疗12周后，阿那格雷组和羟基脲组的血小板计数降低值分别为393×109/L和398×109/L，两组间比较差异无统计学意义。

　　安全性结果

　　阿那格雷组的113例受试者中，74例(65.49%)发生不良事件;羟基脲组的109例受试者中，61例(55.96%)发生不良事件，差异无统计学意义。

　　结论

　　疗效方面，阿那格雷诱导的血液学缓解率与羟基脲相近;安全性方面，两组的不良事件发生率相似。

　　但值得注意的是，阿那格雷更具优势，因为它起效时间较短，且没有明显的血液学毒性，安全性较好，可以作为对羟基脲不耐受血小板增多症患者的一个治疗选择。

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