FDA授予“快速通道”！干细胞减少心力衰竭患者死亡率、住院率

心肌损伤会削弱心脏向全身输送血液的能力，导致心力衰竭 —— 一种使人衰弱并危及生命的疾病。心力衰竭患者的生活质量通常会下降，伴有呼吸急促、疲劳、腿部肿胀和日常活动受限。然而，目前的临床治疗方案并不适用于所有人，尤其是在疾病晚期。

“在这个全球老龄化的时代，人们的寿命更长了，但却面临着慢性疾病的风险，导致生活质量下降。心力衰竭是一种新兴的‘流行病’，需要新的治疗方案，”美国妙佑医疗国际（Mayo Clinic）心血管研究员医学博士Andre Terzic说。“在目前的研究中，基于干细胞的方法证明了生物疗法对身体和情绪健康的持续益处。”

近日，Terzic博士的研究团队发表在《Stem Cells Translational Medicine（干细胞转化医学）》上的一项干细胞治疗HF患者的III期临床试验——CHART-1临床试验发现，基于干细胞的治疗改善了晚期心力衰竭患者的生活质量，减少了目标患者亚群中死亡率或心力衰竭住院率。

研究小组从10个国家的39家医院招募了315例尽管接受了标准治疗，但仍患有晚期缺血性HF的患者，随机将患者分为干细胞治疗组（n=157）和假手术对照组（n=158），评估单剂量自体心脏生成引导间充质干细胞（编码C3BS-CQR-1）对症状性HF患者的干预，作为指南指导药物治疗的辅助疗法。

两组患者基线时在人口统计学、HF病史、合并症、药物、生命体征、6分钟步行试验、生物标志物、超声心动图左心室参数和明尼苏达州HF患者问卷（MLHFQ）评分方面没有差异。

干细胞治疗组的患者接受心导管插入术。然后，从他们自己的骨髓中提取干细胞，并将其用于修复受损的心脏组织。而假手术对照组的患者在没有细胞输送的情况下进行心导管插入术。该临床试验以双盲方式进行，在研究分配期间，参与者和他们的医疗保健专业人员都被掩盖。

共有236例患者（细胞治疗组104例，假手术对照组132例）完成了52周的随访。随访期间中，先前存在左心室增大的患者一致报告干细胞治疗后的生活质量优于对照组患者。与此同时，接受干细胞治疗的患者的死亡率和住院率也较低。

总的来说，该临床试验的结果表明，细胞疗法有可能改善晚期缺血性HF患者的生活质量，但还需要独立的临床研究来验证。目前，该疗法已被FDA授予“快速通道”资格，用于降低左心室舒张末期容积在200~370mL之间的缺血性心力衰竭患者的死亡率、减少住院率和改善生活质量。