培米替尼：胆管癌治疗新突破！精准打击FGFR2靶点

       培米替尼作为一种创新药物，其独特的作用机制使其在针对特定类型的肿瘤方面具有显著优势。该药物不仅在胆管癌方面，适用于经美国FDA批准的试验检测出成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的、既往接受过治疗但无法切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。在伴有FGFR1基因重排的髓细胞/淋巴细胞肿瘤方面，培米替尼同样展现出良好的治疗效果。

       虽然胆管癌并非常见的癌症病种，但其发病率在近30年来有明显增多的趋向，在我国临床上此类病例数亦明显增多¹。这类癌症是一种恶性程度较高的癌症，常常在诊断时已经处于晚期，给治疗带来很大的挑战。传统的手术、化疗和放疗等方法对于这部分患者往往效果有限，因此，寻找新的有效治疗方法成为了医学界的重要课题。培米替尼的出现，为这部分患者带来了新的希望。

       培米替尼的作用机制是通过抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的活性，阻断肿瘤细胞的生长和扩散。在胆管癌中，FGFR2的异常激活是一个重要的驱动因素，而培米替尼正是针对这一靶点进行精准打击。通过抑制FGFR2的活性，培米替尼可以有效地抑制肿瘤细胞的增殖和转移，延长患者的生存期。

       在我国进行过一项多中心、单臂、II期研究，征集了在大于一种全身治疗后出现进展的FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成年患者，每天一次接受13.5mg口服培米加替尼直至疾病进展、出现不可接受的毒性或撤回同意。主要终点是由独立放射学审查委员会评估的客观缓解率（ORR）。截至2021年1月29日，共有31名患者入组。中位随访时间为5.1个月。在评估疗效的30名FGFR2融合或重排患者中，15名患者实现部分缓解；15例疾病稳定，疾病控制率达到100%。中位缓解时间为1.4个月，中位无进展生存期为6.3个月。由此可见，培米替尼良好的抗肿瘤活性和安全性无疑是为既往接受过治疗的中国胆管癌和FGFR2重排患者提供了一种令人鼓舞的治疗方案²。

临床研究：Kaplan-Meier 对无进展生存期的估计

       培米替尼作为一种创新药物，展现出在治疗胆管癌和其他FGFR相关肿瘤方面的独特优势，为患者带来了新的治疗选择，为医学界带来了希望。随着研究的不断深入和临床实践的积累，培米替尼必将在肿瘤治疗领域继续发挥重要作用。

参考资料：

1. 黄志强.肝门部胆管癌外科治疗面临的问题与出路[J].中华实验外科杂志,2004,21(7):3.DOI:10.3760/j.issn:1001-9030.2004.07.001.

2. ShiGM,HuangXY,WenTF,SongTQ,KuangM,MouHB,BaoLQ,ZhaoHT,ZhaoH,FengXL,ZhangBX,PengT,ZhangYB,LiXC,YuHS,CaoY,LiuLX,ZhangT,WangWL,RanJH,LiuYB,GongW,ChenMX,CaoL,LuoY,WangY,ZhouH,YangGH,FanJ,ZhouJ.PemigatinibinpreviouslytreatedChinesepatientswithlocallyadvancedormetastaticcholangiocarcinomacarryingFGFR2fusionsorrearrangements:AphaseIIstudy.CancerMed.2023Feb;12(4):4137-4146.doi:10.1002/cam4.5273.Epub2022Sep20.PMID:36127767;PMCID:PMC9972033.

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