帕克替尼能够治愈骨髓纤维化吗

2024
02/23

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帕克替尼能够治愈骨髓纤维化吗

  骨髓纤维化是一种很少见的造血功能障碍疾病,这可能造成大量的骨髓疤痕,并引起严重的贫血症,即红细胞数量较少。这些疤痕可以降低血小板数目,从而提高出血的危险,此病还会引起脾肿大。骨髓纤维变性可能是原发性或继发性的骨髓病。

  原发骨髓纤维化的病因不能完全解释,在有真红血球和原发血小板增加病史的患者中也可能出现继发。大约50%的原发骨髓纤维化病人携带JAK2基因突变,该突变在其他骨髓纤维化病人中同样常见。

  JAK2是一条合成了多种细胞因子及生长因子的信号转导途径,它的异常会引起骨髓纤维化。尽管JAK2在骨髓纤维化中的作用尚不十分明确,但JAK2与骨髓纤维化的密切关系为骨髓纤维化的防治提供了新的思路。

  骨髓间充质干细胞(MSCs)移植是目前唯一可治愈骨髓纤维化的方法。但是,很多病人并不适合进行器官移植,其中包括年龄较大的病人,或者是病情还没有严重到必须进行器官移植的病人。对这类病人,必须采取药物疗法来控制其症状,提高其生活品质。JAK抑制剂是目前临床上最常用的抗骨髓纤维化药物,而帕克替尼正是目前推出的第三个JAK抑制剂。

  帕克替尼,适用于血小板计数低于50×10⁹/L的中危或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化成人患者。帕克替尼是第3种JAK抑制剂,它通过抑制野生型JAK2、突变体JAK2V617F和FLT3发挥作用。与其他JAK抑制剂不同的是,帕克替尼作为JAK2/IRAK1抑制剂,它似乎不会出现JAK抑制剂治疗引起的血小板减少症,可在不考虑患者血小板计数的情况下使用,也可在血小板明显减少的情况下使用。

  在国外进行的一项名为PERSIST-2的临床试验中,评估了帕克替尼对骨髓纤维化的疗效及安全性。这项试验共招募了符合条件的患者311名,这些患者按1:1:1的比例被随机分为三组,分别接受帕克替尼400mg每日一次;帕克替尼200mg每日两次。该试验的主要结局指标是脾脏体积减少至少35%。

  在这项研究中,在基线血小板计数低于50×109/L的患者队列中,接受帕克替尼200 mg每日两次治疗的患者,脾脏体积减少至少35%的患者达到29%,而接受包括芦可替尼在内的最佳可用疗法的患者中仅有3%的患者脾脏体积减少了至少35%。

  帕克替尼的问世被视为治愈骨髓纤维化的里程碑,相信在不远的将来,骨髓纤维化将不再是无法战胜的疾病。借助帕克替尼的力量,我们能够重塑患者的生活,让他们重新拥有健康和幸福。

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关键词:
骨髓纤维化,帕克替尼,JAK2,血小板

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