玛伐凯泰治疗梗阻性肥厚型心肌病

　　在2023年欧洲心脏病学会(ESC)大会上，玛伐凯泰在梗阻性肥厚型心肌病(HCM)中的作用备受关注。大会上提出的三项研究和新指南强调了肥厚型心肌病治疗方面的进展，特别是使用玛伐凯泰。

　　“ESC提供的新长期数据与每项研究的主要分析一致，进一步强调了我们的首创疗法可以为症状性梗阻性HCM患者带来的益处。”百时美施贵宝公司副总裁兼心肌病和心力衰竭临床开发负责人医学博士Amy Sehnert说道。“这些积极的数据强化了这两项3期试验的临床意义，促使CAMZYOS在美国、欧盟和全球其他国家获得批准。”

　　VALOR-HCM研究

　　VALOR-HCM是一项双盲、安慰剂对照、随机临床试验，安慰剂交叉时间为16岁，旨在评估玛伐凯泰对转诊接受间隔缩小治疗(SRT)的症状性梗阻性HCM患者的疗效和安全性。

　　该试验的主要终点是第56周时接受SRT、仍符合指南资格或无法评估SRT状态的患者比例。该试验招募了112名患有高度症状的梗阻性HCM患者。其中108人被认为有资格参加为期56周的评估。

　　试验结果表明，最初的玛伐凯泰组中8.9%的患者和安慰剂交叉组中19.2%的患者达到了复合终点。在最初的玛伐凯泰组中，3例接受了SRT，1例符合SRT条件，1例无法进行SRT评估。在安慰剂交叉组中，3人接受了SRT，4人符合SRT条件，3人无法评估SRT。总体而言，108名患者中有96名继续长期服用玛伐凯泰。

　　MAVA-LTE研究

　　对完成EXPLORER-HCM试验的患者进行长期随访。在ESC2023年大会分析中，主要研究员Pablo García-Pavia医学博士提出了对该队列长达120周随访的累积分析。

　　231名患者参加了MAVA-LTE EXPLORER队列。数据截止时，队列的中位研究时间为101周。截至数据截止时，仍有215名患者仍在接受治疗，总调整暴露量为475患者年。

　　达到第120周的80名患者的玛伐凯泰剂量为：2.5mg(27.5%)；5mg（31.3%）；10mg（26.3%）；15mg（12.5%）。从第48周到第120周，14.7%的患者接受了剂量调整。

　　结果表明，玛伐凯泰治疗与从初始到第120周LVOT梯度(静止时，35.3[33.0]mmHg；Valsalva 47.0[37.3]mmHg)、左心房容积指数(−8.5[10.3]mL/m²)和E/e'平均值(−3.9[5.0])的平均[SD]变化的持续改善有关。在第120周时，83.5%的受试者的Valsalva LVOT梯度等于或大于30mmHg。

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