行业快讯丨干细胞治疗帕金森于日本获批，12月开始在东京诊所使

帕金森病是老年人群中最常见的神经退行性疾病之一，是一种高致残且严重影响生活质量的疾病。

据世界卫生组织专家预测，到2030年，我国帕金森病患者将达到500万人左右。然而，帕金森病至今尚无根治的方法，只能通过药物或手术针对症状进行控制。

目前，通过干细胞治疗帕金森病等神经退行性疾病被视为最具潜力的一种治疗策略。

帕金森治疗手段有限，尚无法根治

帕金森病（Parkinson′s disease）是第二常见的神经系统退行性疾病，其主要病理改变为中脑黑质多巴胺能神经元发生不可逆的进行性变性、缺失，导致纹状体内多巴胺水平降低。

帕金森病的主要病理改变

该病以运动和非运动症状为特征，以静止性震颤、肌强直、肢体缓慢等症状为主要表现。目前，虽然可以通过药物（主要是补充多巴胺）、手术等方式减轻症状，但并没有一种方法可以彻底治愈帕金森病。 原因有很多，主要包括病因不清晰、中枢神经系统难以自我修复、多种症状难以全面控制、疗效无法持久等。

帕金森病的确切病因目前仍不明确，治疗方法目前只能针对其症状进行控制，难以进行根治。同时，帕金森病发生时，会造成多巴胺等神经传递物质减少，从而导致神经元死亡，导致纹状体多巴胺含量显著性减少，从而引起相关症状。然而，中枢神经系统的神经元定位明确，无法像其他部位出现的细胞病变一样，通过细胞分裂等方式进行自行修复。

另外，药物治疗可能会因剂量不当、副作用等原因产生病情反弹，手术也不一定能够长期控制疾病。

最新消息：在日本，干细胞开始全球帕金森治疗

其实，关于干细胞治疗帕金森等神经性疾病的研究一直在进行中。

外媒新闻网页截图

据外媒报道，韩国成人干细胞研究所Biostar的所长Jeongchan Ra博士于11月20日宣布，一项通过将专利技术培养的自体脂肪干细胞注射到静脉内和脊髓腔中来治疗帕金森病的再生医学技术，已获得日本厚生劳动省的批准，并将在12月在东京的新宿诊所开始应用。

这次批准的干细胞治疗方案是一种联合疗法，需静脉注射1.5亿至2亿个脂肪来源的干细胞，并在脊髓腔注入5千万个细胞，每隔2至4周进行5次。该疗法能够提高治疗的有效性，对其他无法治愈的神经系统疾病也可能有效。

干细胞发挥三大功能治疗帕金森病

帕金森病进展的最关键是中脑黑质神经元变性引起的纹状体多巴胺能通路损伤，而干细胞就是从这个关键点入手，对这一通路进行修复，改善帕金森。主要得益于干细胞的三大特性——多向分化潜能、旁分泌机制、免疫调节作用。

干细胞可向病变组织聚集渗透，转化为多巴胺能神经元，替代损伤细胞，重建神经环路，从而恢复神经功能。干细胞能够营造一个适宜的局部微环境，促进内源性多巴胺能神经元的自我修复。干细胞还可分泌各种神经营养因子（如BDNF、GDNF、NGF等），起到对多巴胺能神经元保护及营养作用。

国内外研究火热，超60多项

截至12月26日，在美国国立卫生研究院的临床试验注册库网站（clinicaltrials.gov）上，有关干细胞治疗帕金森病的临床研究有63项。

数据来源于clinicaltrials.gov

这些临床研究主要涉及的干细胞种类包括诱导多能干细胞、间充质干细胞、神经干细胞、胚胎干细胞等。其实，在我们国家，干细胞治疗帕金森的研究也在火热开展中。

数据来源于中国临床试验注册中心

根据现有备案数据，这些临床研究的细胞来源主要有3种，分别是神经前体细胞、胎儿神经干细胞和羊膜上皮干细胞。

央视报道：60多岁女性帕金森病情严重，通过干细胞告别抖动

《央视》频道曾以《告别抖动生活》为题，讲述了一名60多岁女性通过干细胞治疗帕金森病的故事。

患者王大妈

一天，已经60多岁退休在家的王大妈突然开始出现莫名的抖动，去医院检查后被诊断为帕金森病。

由于疾病初期未进行早期的药物治疗，就诊时，病情已经相当严重，医生首先选择用药物进行保守治疗。但是，随着药量的逐渐增加，药物治疗的副作用和局限性也慢慢凸显出来，造成病情反复，比如简单的穿衣、下床、上床这样的动作还是需要他人帮忙，日常生活受到严重影响。

一次偶然的机会，她的家人了解到一种新的临床研究——干细胞移植疗法，这种治疗方式能够有效地改善神经性疾病。经过医生们的评估后，决定给王大妈进行干细胞移植治疗。医生将一定数量的干细胞输入到王大妈体内，细胞通过脑脊髓液循环，导入病变的脑组织中，从而分泌出多巴胺来改善症状，达到治疗帕金森病的目的。

治疗一周后，效果十分明显。王大妈明显感觉到四肢的抖动减轻了，甚至能正常走路了。经过一个疗程的治疗后，王大妈抖动的情况日渐好转，并再也没有复发过。

38例帕金森患者经干细胞治疗后，多个症状缓解

此外，多项临床研究也证实了干细胞对治疗帕金森病有效。

曾发表在《中国实用神经疾病杂志》的一篇文章，报告了38例帕金森病患者进行脐带间充质干细胞移植治疗的相关数据。

38例帕金森病患者采用脐带来源的干细胞注射液20ml（干细胞数为4×10^7）进行鞘内注射移植治疗，并分析治疗后临床症状及体征改善情况。治疗前及治疗后1个月，采用帕金森病统一评分量表（UPDRS）对患者精神、行为、情绪、日常活动、运动功能、并发症进行评价。

干细胞移植前后UPDRS评分比较

结果显示，所有患者的静止性震颤、运动迟缓、肌强直、姿势步态障碍均不同程度缓解，治疗过程中及治疗后患者各项生命体征均较平稳。

38例患者移植后UPDRS评分显著低于治疗前，也就是说患者的精神状态、日常活动、运动能力等方面都有好转，提示神经功能缺损情况得到了明显改善。治疗过程中患者有低热、头痛、腰痛、兴奋症状出现，给予对症处理后均完全缓解。

小结

作为一种高致残且严重影响生活质量的疾病，帕金森病目前存在大量未满足的医疗需求，亟需探索新的、有效的治疗策略。

近年来，干细胞研究已逐步在神经性疾病、心血管疾病等领域得到不同程度的应用，多项研究以及临床案例都证实了其有效性、安全性，尤其是在治疗帕金森病、逆转病程等方面有积极的作用，可有效改善受损的脑组织功能，提高患者生活质量，有望成为帕金森病患者的治愈希望。

参考资料：

[1]https://www.miragenews.com/korean-developed-stem-cell-therapy-begins-1127894/

[2]https://clinicaltrials.gov/

[3]https://www.chictr.org.cn/index.html

[4]季兴, 李波, 李婛, 等. 脐带间充质干细胞移植治疗帕金森病效果分析[J]. 中国实用神经疾病杂志,2014,17(2):8-10.

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