典型病例||一例复发播散髓母细胞瘤的治疗

病史描述

患儿，男，12岁，2019年3月无明显诱因出现间断头痛、伴有恶心呕吐，之后出现走路不稳，当地医院查头颅核磁发现第四脑室占位。

2019年5月初行手术，术后病理：（四脑室）髓母细胞瘤，WHO4级，术后行全中枢放疗，之后行8周期化疗，2020年6月完成最后一周期化疗，随后定期复查核磁。

2021年12月，结疗后1年半，复查核磁发现双颞、前颅底、左侧脑室多发异常强化影，考虑肿瘤复发并种植转移。全脊髓核磁提示未见明确肿瘤播散征象。

肿瘤复发后治疗经过

2022年1月初，开始在我科（首都医科大学三博脑科医院神经肿瘤化疗科）行复发后化疗（ICE方案），期间每两周期复查核磁以评估疗效。6周期化疗后肿瘤较化疗前缩小，但8周期和10周期化疗后核磁提示肿瘤持续缩小不明显（图1）。

2022年9月，更换化疗方案，入组我科临床试验“阿帕替尼联合替莫唑胺及依托泊苷胶囊治疗儿童复发髓母细胞瘤单臂临床研究”。化疗前肿瘤情况如图1所示。

图1. 2022年9月核磁，双颞、前颅底多发异常强化影。

化疗期间患者耐受性好，主要不良反应为2度骨髓抑制，1度食欲下降，继发性甲状腺功能减退。患者共行9周期化疗，结疗后核磁提示肿瘤较前明显缩小，基本全消（图2）。

图2. 化疗后核磁（2023年7月），提示双颞、前颅底多发异常强化影基本全消。

专家点评

髓母细胞瘤是儿童中枢神经系统最常见的胚胎性肿瘤，目前标准治疗方案为手术联合全中枢放疗及放疗后辅助化疗。经规范治疗的标危组患者5年无进展生存率可达80%，高危组患者5年生存率为50%-75%，极高危组患者5年生存率小于50%。

复发和难治性髓母细胞瘤预后差。一线综合治疗（手术+放疗+化疗）后复发患者的生存率低于10%。对于局部复发病灶，如能手术的患者尽量争取手术切除肿瘤。对于既往已接受全中枢放疗的患者，建议根据患者年龄、体能状况、曾接受的放疗技术、放疗剂量和范围、间隔时间、肿瘤进展部位等，考虑行再放疗。

化疗是复发髓母细胞瘤的主要治疗手段。已有多种药物及方案应用于复发髓母细胞瘤的化疗，包括细胞毒类药物、抗血管生成药物、分子靶向药物等。该患者肿瘤复发后，经过细胞毒类药物化疗后，病灶不再缩小，经我科采用血管靶向药联合细胞毒类化疗药治疗后，疗效显著，病灶接近全消，且不良反应可控，耐受性良好。目前此课题在开展中，如有入组意向，可点击链接了解详情：阿帕替尼联合替莫唑胺及依托泊苷胶囊治疗儿童复发髓母细胞瘤单臂临床研究

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撰稿：祁少培

审校：张俊平，盖菁菁

排版：张雅琪