四院士见证，上海市五官科医院成立“基因和细胞治疗中心”

10月22日，在国家级学习班 “复旦大学眼耳鼻喉遗传性疾病诊治前沿”上，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院（上海市五官科医院）正式成立“基因和细胞治疗中心”。 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院院长周行涛、耳鼻喉科研究院院长兼耳鼻喉科主任李华伟进行揭牌。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院王正敏院士、首都医科大学附属北京同仁医院韩德民院士、复旦大学附属妇产科医院黄荷凤院士、四川省人民医院杨正林院士线下或线上共同见证。大会由耳鼻喉科研究院副院长舒易来主持。

△周行涛院长（右一）和李华伟主任（左一）揭牌 

细胞与基因治疗

细胞与基因治疗是全球科技与产业竞争的重要“新赛道”，为贯彻落实上海市发布的《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022-2024年）》和《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》，增强基因和细胞治疗科技创新策源能力，进一步提升眼耳鼻喉疑难疾病诊治水平和转化应用能力，特成立“基因和细胞治疗中心”。

据统计，目前全球患有致残性听力障碍人群约为4.66亿，超过总人口的5%；全球患有中度或重度视力损失人群超4亿，失明人口可达8000多万。我国现有致残性听力障碍患者人数高达7000万，且每年新出生约3万聋儿，其中60%的先天性耳聋是由遗传因素引起；低视力或盲的人数超过我国总人口的1%，且以每年新增180万的趋势上升。头颈部肿瘤是世界范围内第六大常见恶性肿瘤，每年新确诊病例数超过50万例，列肿瘤相关死亡原因的第八位，严重影响人类健康。

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院开展了一系列前沿的耳聋、眼病、头颈肿瘤等的基因和细胞治疗的创新探索：成功开展首个遗传性耳聋基因治疗临床试验，研发出我国首个OTOF基因治疗药物，完成全球首批耳聋基因治疗，成功纠正患儿听力；开发全球首个CRISPR抗病毒基因编辑药物，已获批IND（CXSL2300079），是全球第三个进入IND和临床阶段的在体基因编辑治疗候选药物；开展我国首个靶向VEGFA难治性血管新生眼底病临床研究，在3D导航下，通过视网膜下给药，顺利完成我国首例针对RPGR基因变异相关的x连锁视网膜色素变性基因治疗临床研究；首创了以CSPG4和B7-H3为靶点的头颈肿瘤CAR-T疗法，并开展靶向B7-H3的CAR-T细胞的构建及治疗头颈鳞癌的前瞻性临床研究试验。 

主旨报告

在随后的主旨报告中，黄荷凤院士以“基因编辑”为题，深入浅出地讲解基因编辑技术的发展历史、前沿进展、技术应用以及相关的伦理和法律问题。

△黄荷凤院士作报告

杨正林院士阐述了脂代谢异常致盲机制，为后续诊断和预防提供了新思路。

△杨正林院士作报告

韩德民院士以“源头疾病”为题，介绍了耳鸣、头晕、眩晕、耳聋等源头疾病，强调了解和控制源头疾病的重要性和必要性。

△韩德民院士作报告

主旨报告由耳鼻喉科研究院副院长、遗传性耳聋诊治中心主任舒易来和院长办公室副主任兼对外交流办主任、医工交叉创新研究院副院长、干眼综合诊疗中心主任洪佳旭共同主持。

△舒易来主任和洪佳旭主任共同主持

基因和细胞治疗中心将依托复旦大学附属眼耳鼻喉科医院眼科和耳鼻喉科两个国家重点学科的学术优势，以造福患者为源动力，开展耳聋、眼病和头颈肿瘤等基因和细胞治疗，中心主任为周行涛教授，执行主任为舒易来主任医师、洪佳旭主任医师。后期将逐步筹建临床—科学研究—工程技术开发—临床转化型团队，并建立标准的视听障碍、头颈肿瘤生物治疗科研与临床研究体系，实现生物医药研发—生产—临床应用的产业闭环，以期为难治性、重大性五官疾病提供新疗法。 

供稿丨科研科

供图丨党委宣传部 王芸

编辑丨党委宣传部 曹显烨