吉瑞替尼：为急性髓系白血病患者带来治疗缓解新希望

吉瑞替尼，一种靶向治疗急性髓系白血病（AML）的创新药物，一般用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者，近年来在临床试验中展现出了令人瞩目的疗效。

急性髓系白血病（AML）的发生和进展与多种基因突变密切相关，包括FLT3、NPM1、CEBPA、TP53等。在这些基因突变中，FLT3基因突变是AML中最常见的一种，且患有FLT3突变的AML患者通常预后较差。而吉瑞替尼作为FLT3突变的精准治疗药物，在AML患者的治疗中发挥着重要的作用。

为了更好地指导临床实践，2021年版中国临床肿瘤学会(CSCO)恶性血液病指南进行了更新，FLT3抑制剂吉瑞替尼在2021年5月被纳入了CSCO恶性血液病指南中，用于治疗复发性或难治性AML(非APL)。吉瑞替尼的作用是通过抑制FLT3受体的异常活性，阻止白血病细胞继续生长和分裂，从而控制白血病的发展。针对吉瑞替尼的具体临床疗效，我们可以通过以下实验数据来了解。

在一项涉及患有复发性或难治性FLT3突变AML的成年人的3期试验中，研究对象以2:1的比例随机分配接受吉瑞替尼(剂量为每天120mg)或挽救性化疗。研究结果显示，吉瑞替尼组的中位无进展生存期为2.8个月，化疗组仅为0.7个月。在达到完全缓解且血液学完全或部分恢复的患者比例上，吉瑞替尼组为34.0%，而化疗组为15.3%。而在完全缓解的百分比方面，吉瑞替尼组为21.1%，化疗组为10.5%。这些数据清晰地证明了在复发或难治性FLT3突变AML患者中，相较于挽救性化疗，吉瑞替尼能够显著延长生存期，并且使更多的患者获得缓解。除了以上直接可见的缓解作用，应用吉瑞替尼的患者在缓解后还可以尽快进行异基因造血干细胞移植，从而达到治愈的效果。

（吉瑞替尼与挽救性化疗的生存状况对比折线图）

2021年之前，国内对于FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病（AML）患者，没有正式获批的药物能够有效地治疗。然而，吉瑞替尼的获批为这类患者填补了空缺的同时带来了希望的曙光，这一突破性进展将改变过去对于这类患者的治疗策略，为他们开启了新的治疗篇章，也带给他们新的希望和生存机会。

参考文献：

1.新型抗肿瘤药物临床应用指导原则(2021年版).

2.CCMTV血液频道：吉瑞替尼填补了国内FLT3突变患者靶向治疗的空白----魏辉教授专访.

3.Perl AE, Martinelli G, Cortes JE, Neubauer A, Berman E, Paolini S, Montesinos P, Baer MR, Larson RA, Ustun C, Fabbiano F, Erba HP, Di Stasi A, Stuart R, Olin R, Kasner M, Ciceri F, Chou WC, Podoltsev N, Recher C, Yokoyama H, Hosono N, Yoon SS, Lee JH, Pardee T, Fathi AT, Liu C, Hasabou N, Liu X, Bahceci E, Levis MJ. Gilteritinib or Chemotherapy for Relapsed or Refractory FLT3-Mutated AML. N Engl J Med. 2019 Oct 31;381(18):1728-1740. doi: 10.1056/NEJMoa1902688. Erratum in: N Engl J Med. 2022 May 12;386(19):1868. PMID: 31665578.

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