原发性胆汁性胆管炎，新药上市在望，有效率超六成

　　提到肝病，大家首先想到的可能是一些常见疾病，但其实还有一些罕见肝病，包括自身免疫性肝病(ALD)。

　　原发性胆汁性胆管炎(PBC)就是一种有潜在生命危险的肝脏自身免疫性疾病。

　　PBC患者由于免疫系统持续攻击胆管，毒性胆汁酸在肝内留存，可发展为肝纤维化、肝硬化和肝功能衰竭。其他临床症状还包括疲劳和瘙痒。

　　目前大约有一半的PBC患者对现有疗法反应不良或者无法耐受疗法的毒副作用，该领域亟需新疗法的问世。

　　》》 Seladelpar

　　近日，在研药品Seladelpar用于治疗PBC成人患者的3期试验RESPONSE取得积极结果。

　　Seladelpar是一款在研、口服强效选择性过氧化物酶体增殖物活化受体(PPARδ)激动剂。PPARδ表达在肝脏的多种细胞类型中，临床前数据表明，它对调控胆汁酸合成、炎症、纤维化过程的多种基因有调节作用。

　　这项双盲、安慰剂对照的3期试验评估了Seladelpar在193名PBC患者中的疗效和安全性。

　　试验的主要终点是应答率，定义为患者在52周后ALP水平低于1.67倍ULN，且ALP下降至少15%，总胆红素(TB)≤1.0倍ULN。

　　试验分析显示：

　　1、Seladelpar组有61.7%的患者在12个月时达到了血清ALP和TB的主要复合终点，安慰剂组为20%。

　　2、Seladelpar组有25%的患者在12个月时ALP恢复正常，安慰剂组为0。

　　3、Seladelpar组ALP的最小二乘平均下降百分比为42.2%，安慰剂组为4.3%。

　　4、与安慰剂相比，接受Seladelpar治疗6个月后瘙痒的减少具有统计学意义。

　　好医友医疗网肝病专家介绍：

　　“这款新疗法已向全球多地监管机构(包括美国FDA、英国MHRA、欧洲EMA)提交上市申请。期待这款创新疗法早日上市，为众多PBC患者带来治疗新选择。”

　　参考来源：

　　https://www.empr.com/home/news/drugs-in-the-pipeline/seladelpar-response-trial-primary-biliary-cholangitis/

　　haoeyou.com.cn/xiaohuaxitongjibing/20231012/7437.html

　　「文中图片来源Pixabay，均已获版权方授权」

打赏