【药闻速递2023.10.10】北海康成罕见病新药在中国台湾地区获批；治疗斑秃，氘代芦可替尼在美申报上市

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北海康成在研罕见病新药「氯马昔巴特口服溶液（回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂）」在中国台湾地区获得批准上市，治疗1岁及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒。

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必贝特医药1类新药「注射用双利司他（BEBT-908）」申报上市并获得受理，用于复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者的治疗。这款具有全新化学结构的PI3K/HDAC双靶点抗肿瘤新药，已被CDE纳入突破性治疗品种和优先审评。

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上海先博生物递交的「SNC109注射液」临床试验申请（IND）已获得CDE受理。这款针对胶质母细胞瘤的CAR-T细胞疗法，表面特异性表达靶向IL13R⍺2及HER2嵌合抗原受体（CAR），并可分泌靶向EGFR和EGFRVIII的双特异T细胞抗体（BiTE）。

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Sun Pharmaceuticals宣布，口服JAK1/JAK2抑制剂「氘代芦可替尼（CTP-543）」用于治疗中重度斑秃(AA)的新药申请(NDA)获FDA受理。此前，Sun Pharmaceuticals以5.76亿美元的总交易额将Concert Pharmaceuticals收购，同时获得该产品的所有权益。

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绿叶制药发布公告，已向美国FDA提交「棕榈酸帕利派酮缓释混悬注射液（LY 03010，D2受体和5HT2A受体拮抗）」的新药上市申请（NDA），用于治疗精神分裂症和分裂情感性障碍。相比口服剂型，长效注射剂给药频次少，能够维持长时间稳定的有效血药浓度。

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Neurocrine Biosciences宣布，其在研口服、选择性CRF1拮抗剂「Crinecerfont」III期研究达到终点。因21-羟化酶缺乏导致的经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）儿童和青少年接受治疗后，体内血清雄烯二酮（androstenedione）较基线统计学显著降低。

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Harmony Biosciences公布「Pitolisant」用于治疗Prader-Willi综合征（PWS）患者的白日过度嗜睡（EDS）症状的II期次要终点数据。接受这款选择性组胺3（h3）受体拮抗剂的治疗，能够改善患者的行为障碍(通过异常行为检查表-2衡量)。

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百时美施贵宝和Mirati Therapeutics宣布已达成一项并购协议，根据该协议，百时美施贵宝将以每股58.00美元的现金收购后者，总股本价值为48亿美元。

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