【药闻速递2023.9.15】迪哲医药JAK1抑制剂「戈利昔替尼」上市申请获得受理；罗氟司特乳膏新适应症申报上市，治疗特应性皮炎

药闻速递

国内药闻

迪哲医药宣布，其自主研发的高选择性JAK1抑制剂「戈利昔替尼」新药上市申请获得正式受理，用于复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）的治疗。

强生递交的BCMA/CD3双特异性抗体「特立妥单抗注射液」新药上市申请(NDA)拟纳入优先审评，拟定适应症：单药治疗既往接受过至少三种治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

元羿生物等递交「加奈索酮（Ganaxolone）口服混悬剂」的新药上市申请。日前，这款靶向GABAA受体的阳性别构调节剂已被CDE拟纳入优先审评，用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症（CDD）患者癫痫发作。

亚虹医药公告称，其口服的可逆性MetAP2抑制剂「APL-1202」联合PD-1抗体「替雷利珠单抗」作为肌层浸润性膀胱癌（MIBC）新辅助治疗的II期临床试验取得积极结果（期中分析）。

诺诚健华宣布，新型蛋白酪氨酸磷酸酶SHP2变构抑制剂「ICP-189」联用「伏美替尼（口服EGFR靶向酪氨酸激酶抑制剂）」在中国获批临床。此前，诺诚健华和ArriVent达成临床合作，评估上述联合疗法治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的疗效和安全性。

艾伯维研发的「Upadacitinib片（乌帕替尼）」新适应症获批临床，拟用于治疗重度斑秃。目前，这款每日口服一次、选择性和可逆性JAK1抑制剂，正在海外开展针对重症斑秃的III期临床研究。

科伦药业公告称，与西南医科大学附属医院就放射性核素药物偶联物（RDC）「177-TBM-001（镓68-TBM-001用于分子影像诊断；镥177-TBM-001用于精准靶向治疗）」订立独占性许可协议，公司获得在全球范围内研究、开发及商业化这款产品的独家许可。

国际药闻

Arcutis宣布，已向FDA递交磷酸二酯酶-4（PDE4）抑制剂「罗氟司特（0.15%）乳膏」的补充新药申请 （sNDA），用于治疗6岁及以上人群的轻度至中度特应性皮炎（AD）。

Madrigal Pharmaceuticals宣布，THR-β激动剂「Resmetirom」治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的新药上市申请（NDA）获得FDA受理并被授予优先审评资格，PDUFA日期为2024年3月14日。

Alnylam Pharmaceuticals宣布，美国FDA心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）支持RNAi疗法「Patisiran」用于治疗转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的获益大于风险（9：3）。这项补充新药申请（sNDA）PDUFA日期为2023年10月8日。

Moderna披露，更新剂型版「mRNA-1010」III期临床达到所有主要终点。与灭活疫苗Fluarix相比，这款流感疫苗对于四种亚型（A/H1N1、A/H3N2、B/Yamagata、B/Victoria）都达到更高的血凝抑制分析（HAI）滴度。另一项I/II期临床中，与Fluzone（赛诺菲）“头对头”对比，该产品对于A/H1N1、A/H3N2、B/Victoria达到更高的HAI滴度。

Rocket制药已与FDA就其在研基因疗法「RP-A501(包含功能型版本的人类LAMP2B转基因)」治疗达农病的II期试验设计达成一致，FDA同意其进行单臂、开放标签试验，并在12个月时基于生物标志物的共同主要终点来评估疗效，以支持该疗法加速批准。

Harpoon宣布，艾伯维将放弃行使对「HPN217」达成的全球独家许可选择权，该合作协议将于2023年10月12日终止。艾伯维已支付预付款5000万美元（HPN217预付3000万美元+扩大合作2000万美元）和首位患者入组治疗的里程碑付款5000万美元。

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