Kaftrio，维持希望的钥匙！为囊性纤维化病患者带来新生！

囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）是一种常见的遗传性疾病，主要影响呼吸系统、消化系统和生殖系统。它由CFTR基因的突变引起，由于CFTR基因突变，囊性纤维化病患者的体内产生的CFTR蛋白质功能受损，导致体内的黏液变得异常粘稠，影响了多个器官的正常功能。病患者常常出现呼吸道感染、肺部堵塞、胰腺功能不全、肠道问题以及生殖系统问题等症状。 

囊性纤维化是一种终身性疾病，目前还没有根治方法。然而，随着医学研究的进展，许多治疗方法和疗法已经被开发出来，以帮助病患者管理症状、减轻并发症，并提高生活质量。

Kaftrio是一项突破性疗法，由三种药物组合而成：elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor。

elexacaftor和tezacaftor的作用是增加细胞表面的成熟CFTR蛋白的数量。这对于囊性纤维化病患者来说非常重要，因为他们的体内CFTR蛋白存在缺陷，导致正常的离子通道无法正常工作。通过增加成熟CFTR蛋白的数量，elexacaftor和tezacaftor可以改善离子通道的功能，从而减轻病患者的症状。

另一种药物ivacaftor被称为CFTR增效剂，它的作用是促进CFTR蛋白跨越细胞膜，并提高其运输盐和水的能力。这有助于水化和清除呼吸道的粘液，减少黏稠的黏液对呼吸道的阻塞，从而改善呼吸功能。 

这三种药物的组合在Kaftrio中起到协同作用，通过不同的机制改善囊性纤维化病患者的症状和生活质量。

在两项随机、双盲对照试验中评估了Kaftrio对12岁及以上患者的疗效，试验1组和2组中的患者需要被确诊为囊性纤维化（CF），并且至少有一个F508del突变，试验一共接纳了510名患者。试验的最终目标是观察两组的每秒用力呼吸量百分比（ppFEV1）变化。

与单独使用tezacaftor/ivacaftor的试验2组相比，使用Kaftrio治疗的试验1组使的每秒用力呼吸量百分比（ppFEV1）改善10.0个百分点，试验1组的患者无论年龄、基线每秒用力呼吸量百分比（ppFEV1）、性别和生活的地理区域如何，均观察到每秒用力呼吸量百分比（ppFEV1）的改善。

难以言喻的病痛，沉重地笼罩着数以万计的囊性纤维化病患者。而今，Kaftrio如同一把钥匙，开启了治疗囊性纤维化的新门径，为病患者带来新的希望和新的生机。相信通过我们的努力和卓越的科研技术，我们能够共同创造一个更美好的未来，为健康保驾护航。

注：本文发布的目的在于传递更多信息，不做任何用药依据，具体用药指引请咨询主治医师。如涉及作品内容、版权和其他问题，请与作者留言联系，我们将在第一时间删除内容。

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