2023年8月全球眼科产品信息简报（8.1-8.31）

青

1. Tarsier TRS01未达到 III 期主要终点

Tarsier 8月23日报道，其 TRS01（dazdotuftide）滴眼液在针对活动性非感染性前葡萄膜炎患者（包括葡萄膜炎性青光眼受试者）的 III 期试验中未能达到主要炎症终点。 主要终点是与活性类固醇对照相比，在第四周达到炎症完全消退的患者比例。Tarsier 确实指出了其他令人鼓舞的总体药物影响结果：TRS01 显示出积极消炎的迹象，且安全性良好；TRS01 显示出比活性对照组更持久的炎症消退，后者两周内炎症复发率高出两倍；与 TRS01 相比，活性对照组在 4 周后出现具有临床意义的眼压升高率高出了 2.6 倍。

2. NIH拨款资助大学青光眼治疗研究

密苏里科技大学宣布，该校一位研究青光眼治疗的教授获得了NIH一笔5年内支付的总额为250 万美元的资助。该教授开发了一种使用纳米颗粒输送系统的治疗方法，最终可以让青光眼患者每周只使用一次眼药水，而不是每天使用。其研究青光眼治疗超过14年，开发并改进了多个版本的青光眼滴眼液。他的纳米颗粒递送系统旨在向眼睛输送更多药物，目标是比目前的治疗方案更有效。他的配方将通过打开引流通路和减少房水的产生来降低眼内压。

此处「青」涵盖：青光眼治疗相关

白

1. FDA 批准溴芬酸滴眼液仿制药

印度制药商Lupin于8月16日宣布，FDA已批准其0.09%溴芬酸眼用制剂的简化新药申请。溴芬酸是一种非甾体抗炎滴眼液，用于减少白内障手术后的炎症和缓解疼痛。

此处「白」涵盖：白内障治疗相关

视

1. FDA 拒绝批准 Outlook 治疗湿性 AMD 的贝伐单抗眼科制剂

Outlook 8月30日报道， FDA 已对该公司针对治疗AMD的贝伐单抗眼科制剂 Lytenava 的生物制剂许可申请（BLA）发出了完整的回复函。FDA 的信函提到了一些CMC问题以及批准前制造检查中的观察结果，并指出需要进一步验证性临床证据。Outlook 表示，与 FDA 召开会议，以进一步了解 BLA 的缺陷，并试图为 Lytenava 找到前进的道路。Outlook 表示，III 期 NORSE TWO 试验将 Lytenava (ONS-5010) 与 Lucentis (ranibizumab) 进行了比较，结果显示，近 42% 的 Lytenava 受试者在第 11 个月获得了 ≥ 15 个字母的视力，而 23% 的Lucentis 受试者在第 11 个月获得了 ≥ 15 个字母的视力。Lytenava 受试者最佳矫正视力的平均变化为 11.2 个字母，而 Lucentis 受试者为 5.8 个字母。

2. CIRM 向 RPT 拨款推进 RPE 植入

加州再生医学研究所 (CIRM) 7 月 27 日宣布，已向再生补丁技术公司 (RPT) 提供 1240 万美元的资助，以支持其视网膜色素上皮 (RPE) 植入物在地理萎缩患者中进行的 IIb 期临床试验。RPT 正在开发基于干细胞的植入技术来治疗视网膜疾病。公司创始人是南加州大学 (USC) 的 Mark Humayun 医学博士、David R. Hinton 医学博士以及加州大学圣巴巴拉分校的 Dennis O. Clegg 医学博士。 正在研究的 CPCB-RPE1 植入物由超薄合成聚对二甲苯膜上的成熟极化 RPE 细胞组成，旨在促进视网膜的存活和功能。该技术获得南加州大学、加州理工学院和加州大学圣巴巴拉分校的独家许可。CIRM 成立于 2004 年，当时加州选民批准了一项提议，成立一家研究所来资助该州的干细胞研究。它已向加州各地的大学和公司提供了 1,363 项拨款，总额达 36 亿美元。

3. FDA 批准高剂量阿柏西普治疗相关眼病

再生元8月18日宣布，FDA已批准其阿柏西普高剂量制剂Eylea HD用于治疗AMD、 DME 和 DR。在所有适应症中，Eylea HD 的推荐剂量为前三个月每 4 周 8 mg，随后在湿性 AMD 和 DME 中每 8 至 16 周 8 mg，每 8 至 16 周服用 8 mg。DR 需要 12 周。此次批准基于 PULSAR 和 PHOTON 试验的 48 周结果，该试验评估了 Eylea HD 与标准 Eylea 剂量 2 mg 的比较。Eylea HD 组在临床上表现出与 2 mg 组相当的视力增益，切通过较少的注射即可维持。欧洲和日本正在审查阿柏西普 8 mg 的监管申请。再生元表示，还计划向其他国家的其他监管机构提交意见。阿柏西普 8 mg由再生元和拜耳联合开发，再生元拥有美国权利，拜耳拥有美国以外的权利。 

4. ViGeneron 候选基因疗法 Ib 期试验获批

ViGeneron 8月22日宣布，EMA 已批准其针对CNGA1相关的RP的基因疗法候选药物VG901的临床试验申请。VG901使用ViGeneron专有的腺相关病毒载体vgAAV通过玻璃体内注射递送CNGA1基因。Ib 期剂量递增临床试验将评估 VG901 在因双等位基因 CNGA1 突变导致的 RP 患者中的安全性、耐受性和疗效。

5. EMA 接受 Iveric GA候选药营销申请

Iveric 于 8 月 18 日宣布，EMA已接受审查其 avacinaptad pegol 的营销授权申请，这是一种补体 C5 抑制剂，用于治疗年龄相关性黄斑变性继发的GA。该候选药物在美国被称为 Izervay，于 8 月 4 日获得 FDA 批准。欧洲申请基于两项 III 期 GATHER 试验。两项研究中，每月 2 mg 玻璃体内注射 avacinaptad pegol 均达到了减少病变生长的主要终点，显示 12 个月内疾病进展最多减少 35%。FDA 批准 Izervay 每月给药一次，但其使用上限为 12 个月；Apellis 的 Syfovre 是第一个美国批准的 GA 治疗药物，可以每月或每隔一个月给药一次，并且对治疗持续时间没有限制。

6. FDA 批准 Iveric Izervay IVT 注射液用于治疗GA

Iveric 于 8 月 4 日宣布，FDA 已批准 Izervay（avacincaptad pegol）用于治疗年龄相关性黄斑变性继发的GA。Izervay 是一种补体 C5 抑制剂，原名 Zimura，进入美国市场与 Apellis 的 Syfovre 竞争。

7. 西奈山伊坎医学院推出眼科AI中心

西奈山伊坎医学院7月5日宣布成立眼科人工智能与人类健康中心。该中心将把人工智能融入教育、研究和临床环境中，以快速诊断眼部疾病和病症，包括黄斑变性、糖尿病性视网膜病变、青光眼、高血压性视网膜病变、全身性疾病和视网膜肿瘤。该校表示，早期发现和干预可以防止视力丧失，还可以预防心脏病和中风，因为多种眼部疾病与心血管和神经系统问题有关。目标是通过更及时地诊断眼部疾病和评估全身健康状况的风险来改变患者护理。

8. FDA 授予 HuidaGene RPE65 基因治疗候选药物指定罕见儿科疾病资格

HuidaGene 8月7日宣布，FDA已授予HG004罕见儿科疾病资格，HG004是一种治疗与RPE65突变相关的遗传性视网膜营养不良症的候选基因疗法 。该候选药物于四月份获得了孤儿药资格。这两个里程碑都是在 FDA 1月份批准 HuidaGene HG004 跨国临床试验的研究性新药 (IND) 申请之后实现的。HuidaGene 表示其载体技术直接递送至视网膜色素上皮，与AAV2 基因疗法相比，剂量更低，有可能降低眼部事免疫原性和不良反应事件。罕见儿科疾病指定使公司有资格获得优先审查券，以获得六个月的加急审查，也可以将其出售或转让给另一家公司。HuidaGene 表示，优先审评券的售价已超过 1 亿美元。

9. Théa 收购 ProQR 眼科资产

ProQR 8 月 1 日宣布，Théa 将收购 ProQR 的后期眼科资产 sepofarsen 和 ultevursen，针对遗传性视网膜疾病。根据协议，ProQR 将预先获得 1250 万欧元（1370 万美元），并将有资格获得高达 1.35 亿欧元的进一步开发、监管和商业付款以及特许权使用费。基于美国和欧盟销量的高十几岁。该交易预计将于 2023 年第三季度完成。ProQR 于 2022 年 8 月报道称，该公司正在寻找合作伙伴来推动其眼科产品组合向前发展。Sepofarsen 和 ultevursen 是用于玻璃体内注射的研究性 RNA 疗法，分别处于 III 期和 II 期试验中。Sepofarsen针对的是Leber先天性黑蒙10。它已获得美国和欧盟的孤儿药资格认定，并获得美国FDA的快速通道资格认定和罕见儿科疾病资格认定，并获得欧洲PRIME优先药物计划的资格。Ultevursen 旨在解决由于 USH2A 基因外显子 13 突变导致的 2a 型 Usher 综合征和非综合征性色素性视网膜炎视力丧失的根本原因。它已获得美国和欧盟的孤儿药资格认定，并获得美国 FDA 的快速通道和罕见儿科疾病资格认定。

10. SPVN 报告基因疗法积极数据

SparingVision 宣布了 SPVN06  I/II 期临床试验的积极初步安全性数据，SPVN06是一种专有的、与突变无关的AAV基因治疗方法，由一种神经营养因子（RdCVF）和一种减少氧化应激的酶（RdCVFL）组成。RdCVF 和 RdCVFL 协同作用，旨在减缓或阻止视锥细胞的变性，这种变性不可避免地导致视杆细胞营养不良 (RCD) 患者失明。SparingVision 的主要疾病目标是RP，这是最常见的遗传性视网膜疾病之一，影响全球约 200 万患者，以及干性年龄相关性黄斑变性。目前还没有批准治疗 RP 患者的治疗方法，无论其遗传背景如何。这种方法可能适用于更多疾病，已知视杆细胞的丧失是该疾病的早期信号。

11. APX3330 ZETA-1 研究摘要在女性眼科夏季研讨会上获奖

Ocuphire 主要视网膜候选药物 APX3330 是一流的 Ref-1（还原氧化效应因子 1 蛋白）小分子抑制剂。Ref-1 是 HIF-1a 和 NF-kB 等转录因子的调节因子。抑制 REF-1 可降低VEGF和炎症细胞因子的水平，已知这些细胞因子在眼部血管生成和炎症中发挥关键作用。通过抑制 Ref-1，APX3330 使 VEGF 水平正常化至生理水平，这与消除正常功能所需的 VEGF 水平的生物制剂不同。APX3330是一种口服片剂，每天服用两次，用于治疗糖尿病性视网膜病变和糖尿病性黄斑水肿。一项针对 DR 或 DME 受试者的 2 期研究最近已完成，FDA 已确认将于 2023 年第四季度召开 2 期结束会议。

12. Atsena 治疗XLRS I/II 期临床试验第一位患者接受给药

Atsena宣布第一位患者已接受注射其 I/II 期临床试验 LIGHTHOUSE 研究评估了视网膜下注射 ATSN-201 治疗 X 连锁视网膜劈裂症 (XLRS) 的效果。ATSN-201利用该公司的新型扩散衣壳AAV.SPR来实现中央视网膜光感受器的基因表达治疗水平，同时避免黄斑中心凹脱离的手术风险。AAV.SPR 是 Atsena 的新型扩散衣壳之一，它横向扩散到视网膜下注射部位之外，以便在注射到黄斑外区域时能够安全有效地转导中央视网膜（XLRS 患者视网膜中裂隙空洞占主导地位）。一项针对非人类灵长类动物的临床前研究表明，AAV.SPR 促进转基因表达远远超出视网膜下注射泡边缘。这与基准向量 AAV5 形成鲜明对比，后者仍然局限于原始的气泡边缘。在临床相关剂量下，AAV.SPR 可有效转导中心凹锥体，无需手术分离，并且不会引起炎症。

13. 纽福斯完成第二个基因疗法 I/II 期临床试验第一位患者给药

8月17日纽福斯宣布国际多区域、多中心 I/II 期临床试验已完成首例患者给药治疗ND1突变（ ND1 -LHON）引起的Leber遗传性视神经病的临床试验。Neurophth 正在进行一项 I/II 期、多区域、多中心、单臂、开放标签、剂量探索研究，旨在评估 NFS-02 在患有ND1突变的 LHON 患者中的安全性、耐受性和有效性。NFS-02的在研新药申请已于2022年12月获得FDA批准，并于2023年4月获得NMPA批准。

14. Nanoscope 公布 MCO-010 临床试验结果

8 月 9 日Nanoscope 一家专注于视网膜退行性疾病基因治疗的临床阶段生物技术公司，展示了其 2 期临床试验 STARLIGHT 的主要结果。该试验评估了他们的新型疗法 MCO-010 对 Stargardt 病患者的效果，这种疾病目前缺乏可用的治疗方法。 

STARLIGHT 临床试验的主要结果：使用 MCO-010 治疗的患者在最佳矫正视力(BCVA)方面表现出具有临床意义的改善；通过Octopus 视野计测量，平均灵敏度大约增加 3 dB；本研究中接受 MCO-010 治疗的患者未观察到严重不良事件 (SAE)。

15. OCS-01 LEOPARD试验第一位患者入组 

8 月 2 日Oculis 宣布首个患者已参加由研究者发起的 LEOPARD 试验，评估 OCS-01 滴眼液（Oculis 的新型高浓度无防腐剂地塞米松外用 OPTIREACH 制剂）治疗黄斑水肿 (CME) 的潜力。LEOPARD 试验由全球眼科研究中心赞助，由斯坦福大学医学院拜尔斯眼科研究所眼科教授领导，旨在评估 OCS-01 滴眼液治疗两种不同形式的 CME 的有效性和安全性：葡萄膜炎性黄斑水肿 (UME) 和术后黄斑水肿 (PSME)。

此处「视」涵盖：眼底所有疾病包括葡萄膜炎等治疗相关

角

1. FDA 批准世界第一个手持式角膜感觉测量仪

Brill 旗下专门从事眼科开创性医疗解决方案的子公司 Brill Engines 宣布其突破性医疗设备——角膜感觉测量仪 Brill (CEB) 获得 FDA 批准。此次批准标志着眼科领域的一个重要里程碑，因为 CEB 是世界上第一个也是唯一一个专为测量角膜敏感性而设计的手持式、非侵入性角膜感觉测量设备。Brill 于 2023 年 4 月 从EMA获得 IIa 类医疗器械注册，FDA 于 2023 年 6 月批准了其注册。CEB 获得 FDA 和 EMA 批准，使其成为全球首款用于评估角膜神经状态的非侵入性感觉仪，将在青光眼、疱疹和干眼症等常见疾病的诊断和预测眼部健康方面发挥关键作用。该设备还将使眼科医生能够区分神经营养性角膜炎、糖尿病性角膜炎、干眼症等疾病的阶段，并监测接受过屈光手术或角膜移植的患者以及佩戴隐形眼镜的患者。

2. EMA 接受 CyclASol 营销申请

德国海德堡Novaliq公司8月24日宣布，EMA 已接受其干眼候选药物CyclASol（环孢素滴眼液）0.1%的上市许可申请。CyclASol 是一种局部抗炎和免疫调节溶液，采用 Novaliq 的无水、无防腐剂 EyeSol 递送载体。Novaliq 表示，用 EyeSol 配制的滴剂不会引起眨眼或流泪，因此药物在眼睛上的停留时间更长。CyclASol 还旨在解决干眼症慢性炎症引起的角膜表面损伤。该候选药物在美国被称为 Vevye，于 2023 年 6 月获得 FDA 批准，每日给药两次。Harrow 正在美国和加拿大将其商业化。在中国，该候选药物于 2019 年 11 月由恒瑞获得独家授权，并于 2021 年 3 月开始 III 期研究。

3. 蔡司2023 H1 SMILE 手术数破800万例

蔡司于 8 月 23 日宣布，截至 2023 年上半年，已有超过 800 万只眼睛接受了该公司的 SMILE 手术治疗。公司表示，全球已有 2,500 多名执业外科医生在 80 多个国家/地区实施了 SMILE 手术。VisuMax 于 2016 年 9 月获得美国 SMILE 手术批准。蔡司在 2017 年通过了 100 万例 SMILE 手术，2019 年突破 200 万例，2020年、2021 年分别达到 400 万例和 500 万例。

4. Eyenovia 获得术后疼痛和炎症候选药物的美国权利

台湾台塑制药公司8月16日宣布，Eyenovia已获得台塑APP13007（丙酸氯倍他索眼用纳米混悬剂，0.05%）的美国权利，用于治疗眼科手术后的炎症和疼痛。APP13007 正在接受美国 FDA 的审查，并已指定处方药使用者付费法案 (PDUFA) 日期为 2024 年 3 月 4 日。 台塑表示，这笔交易（包括预付款、开发和销售里程碑付款）总计 8600 万美元。APP13007的活性成分是皮质类固醇丙酸氯倍他索，Eyenovia尚未将其用于眼科。Formosa 表示，其纳米颗粒制剂平台将允许 APP13007 每天给药两次，持续 14 天，从而快速、持续地缓解炎症和疼痛。Eyenovia 表示，Formosa 的候选药物可以与 Eyenovia 的 Mydcombi 很好地搭配，Mydcombi 是托吡卡胺和去氧肾上腺素的固定剂量组合，于 5 月份在美国批准用于瞳孔扩张。Mydcombi 使用 Eyenovia 专有的 Optejet 微剂量器。该公司表示将使用 Optejet 评估新型氯倍他索配方作为干眼症的潜在治疗方法。

5. Oculis 地塞米松滴眼液达到术后炎症和疼痛的 III 期终点

Oculis 于 8 月 8 日报告称，其 OCS-01 滴眼液治疗眼科手术后炎症和疼痛的 III 期试验取得了积极的结果。OCS-01 是一种高浓度 (15 mg/ml) 地塞米松局部制剂，Oculis 还在研究其治疗糖尿病性黄斑水肿和囊样黄斑水肿的效果。Oculis 宣称 OCS-01 有潜力成为第一个被批准用于治疗眼睛前部和后部的滴剂。在针对术后炎症和疼痛的 OPTIMIZE 试验中，美国 241 名患者在白内障手术后随机接受 OCS-01 (n=119) 或赋形剂 (n=122) 治疗，每天一次，持续 14 天。该试验达到了两个主要疗效终点，即第 15 天没有炎症和第 4 天没有疼痛，具有强大的统计显著性：1)炎症：使用 OCS-01 QD 时，零炎症（没有前房细胞，评分 = 0）的眼睛百分比为 57.2%，而载体组为 24.0%。2)

疼痛：OCS-01 眼睛零疼痛的比例为 75.5%，而载体组为 52%。OCS-01 耐受性良好，具有良好的安全性。治疗组之间眼压没有显著差异，OCS-01 组和载体组从基线到第 15 天的平均变化均为 -0.90 mmHg。 Oculis 表示，OCS-01 中采用的 Optireach 技术提高了亲脂性药物的溶解度，增加了在眼表面的停留时间，并减少了给药和通过眼后段的频率。

6. OKYO 干眼病候选药物 2 期临床试验90% 患者招募入组

OKYO Pharma 宣布，它已在其 240 名患者参与的眼部局部 OK-101 治疗 DED 的 2 期多中心、双盲、安慰剂对照临床试验中招募并随机分配了 90% 的患者。OK-101 是 ChemR23 G 蛋白偶联受体的脂质缀合凯莫瑞肽激动剂，该受体通常存在于负责炎症反应的眼睛免疫细胞上。OK-101是利用膜锚定肽（MAP）技术开发的，旨在生产一种治疗干眼病的新型长效候选药物。OK-101 已被证明能够在干眼病和角膜神经性疼痛的小鼠模型中分别产生抗炎和减轻疼痛的活性，并且旨在通过包含在药物分子中的脂质“锚”来对抗冲洗延长 OK-101 在眼部环境中的停留时间。

7. 博士伦宣布收购 XIIDRA 等待期结束

博士伦宣布 Hart 规定的等待期到期。经修订的《1976 年斯科特-罗迪诺反垄断改进法案》（“HSR 法案”），涉及之前宣布的收购 XIIDRA（lifitegrast 滴眼液）5% 的协议，XIIDRA 是一种专门批准用于治疗干眼病的体征和症状的非类固醇滴眼液。

8. Dômes扩兽医眼科领域全球领导地位

8 月 16 日 Dômes 宣布已完成收购美国公司SentrX Animal Care 。SentrX 基于其独有的 BioHAnce™ 技术开发和制造眼科产品。BioHAnce™ 是一项获得专利的交联透明质酸技术，可增强和加速自然愈合、水合作用和润滑过程，同时减少使用次数。该公司拥有自己的 2,000 平方米制造工厂，销售 3 种产品，由于其有效性和易用性，这些产品在美国和欧洲（尤其是英国）迅速获得了市场份额。

9. ImPact 利用Padeliporfin 微创平台开发病理性近视疗法

8 月 13 日光动力疗法领导者ImPact Biotech宣布与马斯特里赫特大学达成协议合作开展眼科治疗研究，以阻止严重眼病---近视性黄斑变性（MMD）的进展。该项目将使用 ImPact 的 Padeliporfin VTP 治疗平台。病理性近视是高度近视的一个亚组，影响着世界人口的 3.8%。受影响的眼轴逐渐伸长，导致视网膜和黄斑受损，从而导致退行性变化，导致进行性视力障碍和失明。根据美国眼科学会说法，与病理性近视相关的视力丧失具有重要的临床意义，因为它可能是进行性的、不可逆转的，并且会影响个体在最有生产力的时期。目前尚无治疗方法可以阻止病理性近视、预防其使视力衰弱的并发症或改变其病程。

此处「角」涵盖：眼表/角膜/屈光手术/视光/眼眶整形/斜弱视等治疗相关

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