降本增效捷径：人工智能辅助药物研发（下）

—导言—

现阶段中国创新药研发以临床获益为目标，国家将原始创新提升到前所未有的高度。然而，创新药的研发周期较长、成功率较低，且存在反摩尔定律现象（指投资10 亿美元得到的上市新药数目每9 年就减少一半）。

人工智能技术的发展为新药研发提供了新的可能性，通过大数据积累、运算以及虚拟筛选来提高研发效率，助力医药研发企业实现降本增效。

人工智能辅助药物研发最初以计算机辅助药物设计（CADD）面世，逐渐发展为人工智能药物研发（AIDD）。目前，人工智能技术几乎覆盖了从药物靶点发现至临床试验的全流程，主要应用于药物发现、临床前研究、临床研究等阶段，其中药物发现是众多药企的重点布局领域。

《人工智能辅助药物研发》分为上下两部分：

上一期为第一部分主要介绍人工智能技术、AI辅助药物研发应用及疾病领域。

药渡咨询吴夏团队，公众号：药渡咨询降本增效捷径：人工智能辅助药物研发（上）

本期为第二部分将介绍AI辅助药物研发代表企业

根据Deep Pharma Intelligence数据，全球约有800家AI药物研发公司，主要分布于美国（53.31%）、欧洲（17.10%）、英国（9.99%）、亚洲（7.74%）等地区[10]。

图4-1 人工智能制药企业地域分布 数据来源：Deep Pharma Intelligence

根据Deep Pharma Intelligence研究，人工智能制药公司可以依据AI技术平台的不同分为拥有特定人工智能工具或系统的AI制药公司和拥有端到端人工智能平台的AI制药公司。

图4-2 代表性人工智能制药企业 数据来源：Deep Pharma Intelligence，药渡咨询团队整理

拥有特定人工智能工具或系统的AI制药公司中，管线处于药物发现和临床前研究阶段的企业包括晶泰科技、Atomwise、CytoReason等；拥有临床阶段管线的包括Nuritas、Healx等。拥有一体化端到端人工智能平台的AI制药公司中，管线处于药物发现和临床前研究阶段的企业包括deep genomics、Neumora、Deargen等；拥有临床阶段管线的企业有英矽智能、Benevolent AI、Recursion等。

—代表企业—

1.晶泰科技

晶泰科技成立于2015年，总部位于广东省深圳市，是一家量子物理与人工智能赋能的药物研发公司。晶泰科技的智能药物研发平台将基于云端超算的数字化研发工具与先进的实验能力进行整合，形成高精度预测与针对性实验相互印证、相互指导的研发系统。公司主要提供药物发现和药物固态研发服务，包括大、小分子药物研发，盐型/晶型筛选与评估，晶体结构确认，结晶工艺开发，晶型预测等。

据36氪数据[11]，公司核心技术平台为ID4 (Intelligent Digital Drug Discovery and Development) 智能药物研发平台，ID4结合量子物理、人工智能、云计算技术，准确预测药物早期晶型、活性、成药性、毒性等，提升临床前研究的效率与成功率。公司已与华东医药、思路迪、新格元、希格生科、启德医药等多家药企和生物公司达成新药发现合作。公司于2021年8月完成4亿美元D轮融资。晶泰科技在研管线见下表。

表4-1 晶泰科技在研管线

数据来源：晶泰科技，药渡咨询团队整理

如上表所示，晶泰科技在研管线分布于小分子、大分子和前瞻性疗法领域，治疗领域主要包括肿瘤、神经系统疾病、自身免疫性疾病、肾病等。公司有两条肿瘤管线和一条自身免疫疾病管线已进入IND阶段；两条肿瘤管线进展至临床前候选化合物（PCC）阶段；其余管线进展至先导化合物和苗头化合物阶段。

2.Recursion

Recursion成立于2013年，总部位于美国盐湖，于2021年在纳斯达克上市。Recursion是一家临床阶段的生物技术公司，通过整合生物学、化学、自动化、数据科学和工程领域的技术创新来解码生物学，从而实现药物发现的产业化。Recursion的机器自动化和人工智能技术使其能够大规模并行湿实验，目前Recursion的自动化湿实验室每周可以进行220万个湿实验。Recursion分别与拜耳和罗氏在纤维化和神经科学领域达成战略合作。美东时间2023年5月8日，Recursion宣布收购Cyclica 和Valence两家AI药物研发公司，旨在增强其数字化学和机器学习能力，致力于部署生物制药行业最完备的技术驱动药物发现解决方案。Recursion在研管线见下表。

表4-2 Recursion在研管线

数据来源：Recursion Pharmaceuticals，药渡咨询团队整理

如上表所示，Recursion在研管线主要集中于罕见病和肿瘤。公司脑海绵状血管畸形、2 型神经纤维瘤病两条罕见病管线和家族性腺瘤性息肉病肿瘤管线已进入临床二期阶段；艰难梭菌结肠炎和AXIN1 /APC 突变癌症管线已进展至临床一期。公司亦在癌症免疫疗法领域有布局，目前进展顺利。

3.Benevolent AI

全球AI制药领先企业Benevolent AI成立于2013年，总部位于英国伦敦。Benevolent AI是一家领先的临床阶段人工智能药物研发公司，公司业务覆盖从靶点识别到临床试验的全过程。公司多功能、可扩展且经过验证的AI 药物发现引擎Benevolent Platform™ 整合来自不同领域和数据类型的数据，包括“组学”、“分子学”、“实验”、“文献”、“病理学”和“生物系统”，以提供生物学的整体观点。公司利用Benevolent Platform™ 平台生成的药物管线覆盖特应性皮炎、溃疡性结肠炎、肌萎缩侧索硬化症、多形性胶质母细胞瘤、帕金森病等多种疾病，其中特应性皮炎已进展到临床二期阶段。根据中银证券数据[12]，Benevolent AI目前的药物研发产品组合可以将早期药物研发时间缩短4年，有潜力将药物研发全过程的平均效率提高60%。Benevolent AI在研管线见下表。

表4-3 Benevolent AI在研管线

数据来源：Benevolent AI，药渡咨询团队整理

如上表，Benevolent AI在研项目主要聚焦于纤维化、肿瘤、神经系统疾病和自身免疫性疾病。其中，特异性皮炎管线已进展至临床二期；两条肌萎缩侧索硬化症管线和溃疡性结肠炎、多形性胶质母细胞瘤管线已进展至临床前阶段。其余几项肿瘤、特发性肺纤维化、帕金森、慢性肾病等管线尚处于药物发现阶段。

4. 英矽智能

英矽智能成立于2014年，总部位于香港，是一家由端到端人工智能驱动的临床阶段药物研发公司。公司致力于促进由端到端人工智能平台Pharma.AI驱动下的疾病靶点识别、合成生物学的生成和新型分子数据的生成及临床试验结果的预测。公司已与多家大型制药公司建立战略合作，公司人工智能药物研发平台已被全球前20大制药公司中的9家授权引进。公司于2022年8月完成D2轮融资，本轮融资之后，公司已累计完成9500万美元的D轮融资。英矽智能在研管线见下表。

表4-4 英矽智能在研管线

数据来源：英矽智能，药渡咨询团队整理

如上表所示，公司在研项目中，用于治疗特发性肺纤维化的项目已进入临床二期阶段，一款用于COVID-19治疗的新型3CL蛋白酶抑制剂已进入临床一期阶段。8个项目已进入IND阶段，包括一款用于COVID-19治疗的新型3CL蛋白酶抑制剂以及两款分别靶向MAT2A和USP1的抗肿瘤疗法。

2023年1月，公司宣布其用于治疗特发性肺纤维化的小分子药INS018_055的一期临床试验的积极顶线结果。结果显示：在单次递增剂量（SAD）和多次递增剂量（MAD）下，INS018_055均具有良好的安全性、耐受性和药代动力学（PK）特性。INS018_055为公司Pharma.AI 药物发现平台研发的首个抗纤维化小分子抑制剂，具有由AI设计的全新靶点和新颖的结构。

药渡AI平台

药渡AI新药研发平台致力于以数据和算法驱动药物研发。药渡以强大的数据驱动建立了人工智能辅助药物发现技术平台CyberAIDD系统，包含三个关键系统：用于新靶点识别和发现的CyberOmics系统；用于工具化合物和活性化合物构效关系研究的CyberSAR系统；用于苗头化合物和先导化合物设计和优化的CyberCAN系统。药渡人工智能辅助药物发现技术平台是针对肿瘤、代谢性疾病和神经系统疾病从靶点发现、靶点验证到苗头化合物和先导化合物设计和早期创新药物技术平台。

图5-1 药渡CyberAIDD系统 数据来源：药渡咨询团队整理

通过AI算法团队、计算化学团队和工程开发团队的紧密结合，药渡在深度学习、机器学习、数据挖掘等技术领域积累了强大的技术优势，建立了AI模型算法仓库，覆盖深度学习算法、生命科学专有算法和图计算挖掘三类算法。其中，药渡独立开发的CyberFSL算法系统和灵算系统等成熟算法已应用于药物新靶点识别和验证。

药渡AI新药研发团队包括具有生物学、药理学、免疫学、药物化学、计算机科学等交叉学科背景的科学家和研究者。团队成员基于CyberAIDD系统集成的药物研发大数据，融合丰富的创新药研发经验，深度赋能从苗头化合物筛选到先导化合物发现和优化的创新药早期发现阶段，加速推动AI制药的发展，提高药物研发成功率.

—总结及展望—

人工智能在药物研发领域已拥有30余年的应用历史，目前人工智能技术主要应用于药物发现、临床前研究、临床研究等阶段，在药物发现阶段应用最为广泛。目前AI辅助新药研发项目主要聚焦于癌症、神经系统疾病、心脑血管疾病、精神类疾病等疾病领域。目前全球已有800多家AI药物研发公司，多家药企包括拜耳、诺华、辉瑞、阿斯利康、默克、诺和诺德等已参与AI制药布局。未来，随着人工智能技术的进一步发展，AI技术将为药物研发行业开启新篇章。

药渡人工智能辅助药物发现技术平台CyberAIDD系统是覆盖靶点发现及验证、苗头化合物和先导化合物设计和优化的一站式早期创新药物技术平台，包括用于新靶点识别和发现的CyberOmics系统、用于工具化合物和活性化合物构效关系研究的CyberSAR系统和用于苗头化合物和先导化合物设计和优化的CyberCAN系统。CyberAIDD系统集成的药物研发大数据深度赋能从苗头化合物筛选到先导化合物发现和优化的创新药早期发现阶段，加速推动AI制药的发展，提高药物研发成功率。

参考文献

[1]王燕鹏, 韩涛, 赵亚娟,等. 人工智能领域关键技术挖掘分析[J]. 世界科技研究与发展, 2019, 41(4):12.

[2]Chan H C S, Shan H, Dahoun T, et al. Advancing drug discovery via artificial intelligence[J]. Trends in pharmacological sciences, 2019, 40(8): 592-604.

[3]刘晓凡, 孙翔宇, 朱迅. 人工智能在新药研发中的应用现状与挑战[J]. 药学进展, 2021, 45(7):8.

[4]起底AI制药的前世今生

https://redian.news/wxnews/255795

[5]速石科技，【2021版】全球44家顶尖药企AI辅助药物研发行为白皮书》，2021.

[6]Cavasotto C N, Di Filippo J I. Artificial intelligence in the early stages of drug discovery[J]. Archives of biochemistry and biophysics, 2021, 698: 108730.

[7]清华大学五道口金融学院国家金融研究院，人工智能在新药研发中的应用，2022.

[8]Khan S R, Al Rijjal D, Piro A, et al. Integration of AI and traditional medicine in drug discovery[J]. Drug discovery today, 2021, 26(4): 982-992.

[9]人工智能可以改变临床试验的4种方式

https://cloud.tencent.com/developer/article/1951313

[10]Deep Pharma Intelligence ，Artificial Intelligence for Drug Discovery Landscape Overview，Q1 2023.

[11]36氪独家 | 「晶泰科技」获4亿美元D轮融资，投后估值超130亿人民币

https://36kr.com/p/1349894331246089

[12]中银证券，AI新药研发（AIDD）行业系列报告—洞鉴行业发展，把握投资先机：（一）AIDD概览篇，2021.

本文作者：牛鉴芝

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