临床实践新知速递：肌营养不良新治疗，来了！

重 要 更 新     

BMJ Best Practice 临床实践

根据全球最新的临床证据对其内容进行每日持续更新。

药物警示、涉及患者安全的临床证据改变，具有显著意义的新药上市、临床指南修订引发的实践改变等重要更新，通常在 48 小时内完成中文内容上线。

现与您分享近期重要更新内容。

美国 FDA 批准了纳美芬鼻喷雾剂，这是一种快速起效且持续时间长的阿片类药物过量逆转药物

美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration, FDA）已批准处方阿片受体拮抗剂纳美芬，用于紧急治疗已知或疑似阿片类药物过量。如果快速给药，纳美芬可以逆转或预防阿片类药物过量的影响，包括呼吸抑制、镇静和低血压。在完全逆转剂量下，纳美芬的作用时间比纳洛酮（另一唯一获得 FDA 批准的阿片类药物过量逆转药物）更长，并且没有阿片受体激动剂活性。阿片类药物过量仍然是全球的重大公共卫生问题，尤其是在美国。

美国 CDC 国家卫生统计中心的数据表明，美国报告的涉及阿片类药物的药物过量死亡人数从截至 2021 年 2 月的 12 个月期间的 72,081 例，增加到截至 2022 年 2 月的 12 个期间的 79,644 例。纳美芬鼻喷雾剂在 FDA 批准首款非处方用纳洛酮鼻喷雾剂几个月后获得批准。这些批准都是防止阿片类药物导致死亡的持续努力的又一重要步骤。 

FDA 批准首个治疗 Duchenne 型肌营养不良的基因疗法 

delandistrogene moxeparvovec 于 2023 年 6 月获得美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration, FDA）的批准，用于治疗 4-5 岁的 Duchenne 型肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy, DMD）可行走患者，且患者确认具有 DMD 基因突变，并且没有已存在的医学原因使其无法接受该疗法。批准通过加速审批途径获得。 delandistrogene moxeparvovec 是一种基于重组腺相关病毒载体的基因疗法，它可以递送一种基因，表达微小肌养蛋白，该蛋白包含正常肌养蛋白的关键功能域。单次静脉注射给药。

批准基于对提交至 FDA 的随机试验结果的分析，分析表明，经该疗法治疗的患者表达了微小肌养蛋白。据报道，接受 delandistrogene moxeparvovec 治疗的患者与倾向评分加权的外部对照队列相比，北极星移动评价量表评分在 1 年后存在具有临床意义且具有统计学意义的差异。试验中发现的不良反应包括心肌炎、肌钙蛋白-Ⅰ升高、急性肝损伤和血小板减少。研究还在进行中，以证明临床获益。

关于 BMJ Best Practice 临床实践（简称BP）

BMJ Best Practice 临床实践是世界一流的循证临床决策支持知识库，提供权威、实用、简明的诊疗知识，为临床决策提供即时支持。

BMJ Best Practice 临床实践内容基于循证医学理念和方法，对全球最佳医学证据(高质量研究成果、指南和专家意见等)进行严格的提炼，并经由规范的同行评议等医学信息产出流程进行梳理，参考文献等证据源可供用户追溯。内容层次分明，逻辑清晰，保持着高频次更新。

BMJ Best Practice 临床实践覆盖 32 个临床学科、共 1000 余组疾病和症状评估类专题，3000 余治疗分组及12500 余细分诊疗方案，囊括近 80% 临床常见疾病，“病例报道”功能可搜索和浏览罕见病，以及常见病的罕见表现，拓宽临床视野，开阔诊疗思路。

BMJ Best Practice 临床实践率先推出合并症诊疗工具（Comorbidities Manager），38000余项合并症诊疗方案对合并不同慢病的急症患者提供具有针对性、各有所异的个体化建议，利用最新权威证据和专家意见为患者实现“整体治疗”，改善治疗结局，并优化治疗费用。

BMJ Best Practice 临床实践结构规范，围绕疾病或症状为专题，按照诊疗流程设计标准化导航，让使用者一步操作即直达按照要点呈现的诊疗知识，可真正应用于辅助临床决策。

BMJ Best Practice 临床实践可有效帮助医生优化治疗方案、减少医疗错误，并帮助医疗机构规范诊疗标准，保障服务质量。

BMJ Best Practice 临床实践可为临床教学提供备课和学习资源，作为优质的临床教培工具，在“学习者为中心（learner-centered）”的理念下，采用国际领先的反思式教育适配医学生和不同年资医生的需求，达到快速、牢固的知识掌握。

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