【药闻速递2023.9.1】正大天晴A型血友病新药获批上市；治疗多类型癌症，罗氏PD-L1单抗皮下制剂全球首批

药闻速递

正大天晴宣布，「注射用重组人凝血因子VIII」被批准用于12岁及以上血友病A患者（先天性凝血因子VIII缺乏）出血的预防。该产品的制备工艺及制剂处方均为全新专利，采用人源细胞HEK293进行生产，不会引起非人源蛋白造成的超敏反应。

优时比IL-17A/F单抗「比奇珠单抗注射液」的上市申请获得受理。

映恩生物「注射用DB-1311」在中国获批临床，拟开发用于治疗晚期/转移性实体瘤。这是一款基于拓扑异构酶-1抑制剂的抗体偶联药物（ADC），BioNTech通过超16亿美元的合作，获得包括该产品在内的两款在研ADC的海外权利（开发、生产和商业化）。

华东医药公告称，全资子公司与MC2 Therapeutics A/S签订产品独家许可协议，获得后者开发的斑块型银屑病治疗药物「Wynzora®（全球首款卡泊三醇和二丙酸倍他米松固定组合的水性乳膏）」在大中华区域的独家许可，包括临床开发、注册及商业化权益。 

罗氏宣布，其PD-L1抑制剂「Tecentriq皮下制剂」在英国获批上市（首次在全球获得监管单位批准），适用于Tecentriq静脉制剂已获批的所有适应症。与耗时30-60分钟的静脉输注相较，皮下注射大约仅需7分钟。

BridgeBio Pharma宣布，口服小分子甲状腺素运载蛋白(TTR)稳定剂「Acoramidis」治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的III期临床达到主要终点，显著降低患者死亡和因为心血管疾病住院的风险。公司预计今年年底之前向美国FDA递交新药申请。

映恩生物启动HER2靶向ADC「DB-1303（基于映恩生物DITAC技术平台构建）」的一项III期临床试验，用于治疗HR+/HER2低表达的转移性乳腺癌，计划入组466例患者。

Sirnaomics公布其RNAi疗法「STP707（靶向TGF-β1和COX-2 mRNA）」的I期积极结果。最新数据显示，患有各类晚期实体瘤且对标准疗法无反应的受试者中，约74%呈现出疾病稳定(SD)的最佳反应，数名患者依据实体瘤效应评价标准判定为肿瘤负荷量减轻。

Denali Therapeutics公布其在研酶替代疗法「DNL310（IDS酶蛋白与Denali专有酶转运载体结合的融合蛋白）」治疗II型黏多糖贮积症（MPS II）的I/II期临床最新结果。分析显示，与基线相较，MPS II患者血清中的神经丝蛋白轻链（NfL）水平显著减少达64%。

Embark Laboratories宣布，诺和诺德以4.56亿欧元款项收购Embark Biotech，囊获包括其先导代谢项目，并已进入为期三年的研发合作，以发现和开发治疗肥胖和相关合并症的新型药物。

打赏