骨髓增生异常综合征患者的新选择！罗特西普获FDA批准！

骨髓增生异常综合征（MDS）是一种罕见的血液癌症，其特征是无法有效生成健康红细胞（RBC）、白细胞和血小板，可导致贫血和频繁或严重感染。患有贫血的骨髓增生异常综合征患者通常需要输血来增加循环中健康红细胞的数量。

然而，频繁输血会增加铁超载、输血反应和感染的风险。依赖红细胞输血的患者的总生存期明显短于不依赖输血的患者，部分原因是铁超载或更严重的骨髓疾病比不依赖输血的患者更严重。

在中国，骨髓增生异常综合征的发病率约为1.5/10万，其中较低危患者占比高达77%。针对极低至中危骨髓增生异常综合征的初始治疗方案可以缓解一部分患者的贫血症状，但仍有一部分患者对治疗没有反应或者对治疗产生耐药性，因此迫切需要其他治疗方案。

2023年8月28日，罗特西普（Luspatercept-aamt）的上市申请已获美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗患有极低至中危骨髓增生异常综合征（MDS）且可能需要定期红细胞（RBC）输注的成人患者，这些患者此前未使用过红细胞生成刺激剂（ESA-naïve）。

罗特西普是一种全球首创的红细胞成熟剂，用于调节晚期红细胞成熟，提高血红蛋白水平。此前曾于2022年1月在中国获批用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者。

新适应症的获批是基于COMMANDS研究的结果。COMMANDS研究是一项III期、开放标签、随机、阳性药物对照试验，评估罗特西普与epoetinalfa（一种ESA）治疗极低、低或中等风险（IPSS-R）骨髓增生异常综合征所致贫血的疗效和安全性。

数据显示，接受罗特西普治疗的患者达到研究主要终点的比例为58.5%（86/147），这些患者在前24周内实现摆脱红细胞输注（RBC-TI）≥12周且平均血红蛋白（Hb）水平增加≥1.5g/dL。对照组达到研究主要终点的患者比例为31.2%（48/154）；在临床相关各亚组中，均观察到了罗特西普治疗带来的获益。

次要终点结果显示：接受罗特西普治疗的患者RBC-TI≥12周（第1周至治疗结束）的中位应答持续时间为126.6周，几乎是对照组的两倍，对照组为77周。

在治疗的前24周中，罗特西普组47.6%的患者实现了摆脱红细胞输注24周，高于对照组（29.2%）。罗特西普组74.1%的患者实现了至少8周的红系反应，高于对照组（51.3%）。

安全性方面，该试验的安全结果与罗特西普之前在临床试验或上市后所观察到的安全性特征一致。

罗特西普能够在更广泛的患者治疗过程中早期解决慢性贫血问题，此次获批用于低风险骨髓增生异常综合征患者贫血的一线治疗是一个重要的里程碑，未来将使更多患者获益！

参考资料：

1.https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/82f4d266-3f52-41eb-86ba-0abf3cf468e8/spl-doc?hl=Luspatercept.

2.U.S. FDA Approves Bristol Myers Squibb’s Reblozyl®(luspatercept-aamt) as First-Line Treatment of Anemia in Adults with Lower-RiskMyelodysplastic Syndromes (MDS) Who May Require Transfusions. Retrieved August29, 2023 from

https://news.bms.com/news/corporate-financial/2023/U.S.-FDA-Approves-Bristol-Myers-Squibbs-Reblozyl-luspatercept-aamt-as-First-Line-Treatment-of-Anemia-in-Adults-with-Lower-Risk-Myelodysplastic-Syndromes-MDS-Who-May-Require-Transfusions/default.aspx.

注：本文发布的目的在于传递更多信息，不做任何用药依据，具体用药指引请咨询主治医师。如涉及作品内容、版权和其他问题，请与作者留言联系，我们将在第一时间删除内容。