和黄医药Syk抑制剂中国关键3期临床达主要终点

01、行业新闻

国家医保局：目前已有50余种罕见病用药纳入医保药品目录

8月22日媒体消息，国家医保局官网近日发布《关于政协十四届全国委员会第一次会议第03136号（医疗卫生类270号）提案答复的函》显示，目前获批在我国上市的75种罕见病用药已经有50余种纳入医保药品目录。在罕见病用药供应保障方面，国家医保局联合国家卫健委先后印发相关文件，通过定点医疗机构和定点零售药店两个渠道，满足谈判药品供应保障、临床适应等方面的合理需求。截至2023年6月底，全国已有22.9万家定点医院和药店配备了包括罕见病用药在内的目录谈判药品。

药监局器审中心发布《软性接触镜临床评价注册审查指导原则》

8月23日， 为进一步规范软性接触镜医疗器械的管理，国家药监局器审中心组织制定了《软性接触镜临床评价注册审查指导原则》，现予发布。

2023年国家医保基金飞行检查正式启动

8月23日，2023年国家医保基金飞行检查在贵州毕节市正式启动。飞行检查主要针对三个方面内容：一、对定点医疗机构；二、对零售药店；三、检查医保经办机构内控管理。国家医保局介绍，全国纳入医保监管两定机构超过95万家，目前全国统一的医保信息平台日均结算量约为1800万人次，最高日结算量约为3476万人次。面对这么多的监管对象和医保基金使用行为，国家医保局不断探索实践，积累了一些行之有效的监管经验。一是点线面结合，推进飞行检查、专项整治和日常监管常态化；二是现场和非现场相结合，推动智能监控常态化；三是政府监管和社会监督相结合，推进社会监督常态化。

02、企业动态

和黄医药Syk抑制剂中国关键3期临床达主要终点

8月21日，和黄医药宣布，Syk抑制剂索乐匹尼布探索用于治疗成人原发免疫性血小板减少症（ITP）的中国关键性3期研究ESLIM-01已达到持续应答率这一主要终点以及所有的次要终点。和黄医药计划于2023年年底左右提交新药上市申请。索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，每日一次口服用药，拟用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。

绿叶制药在中国澳门递交芦比替定上市申请

8月21日，绿叶制药宣布，该公司已向中国澳门药物监督管理局提交芦比替定的新药上市申请，用于治疗接受铂类药物化疗期间或期后出现疾病进展的复发性小细胞肺癌（SCLC）成人患者。芦比替定为一种选择性的致癌基因转录抑制剂，最初由PharmaMar公司进行开发，绿叶制药获得该药物在中国开发及商业化的独家权利。该药物于2020年获得美国FDA附条件批准，用于治疗上述适应症。

礼来GIP/GLP-1双重受体激动剂新适应症在中国申报上市

8月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，礼来（Eli Lilly and Company）公司在中国递交了替尔泊肽注射液（tirzepatide）的新适应症上市申请，并获得受理。根据礼来公司新闻稿，该药本次申请的适应症为：用于在低热量饮食和增加运动基础上改善成人肥胖或伴有至少一种体重相关合并症的超重患者长期体重管理。2022年9月，礼来已在中国递交该药用于治疗成人2型糖尿病患者血糖控制的上市申请。

甘李药业甘精胰岛素欧洲上市申请获受理

8月21日，甘李药业宣布，其全资子公司甘李药业欧洲有限责任公司（Gan & Lee Pharmaceuticals Europe）向欧洲药品管理局（EMA）递交了甘精胰岛素注射液的上市许可申请（MAA），适应症为糖尿病，并于近日收到欧洲EMA的正式受理通知，进入科学评估阶段。甘李药业研发的甘精胰岛素（商品名：长秀霖）是一种长效胰岛素类似物，又称基础胰岛素，其经修饰后可在较长时间内提供稳定水平的血浆胰岛素。该产品只需每日注射1次，可持续作用24h，较好地模拟生理性基础胰岛素分泌特性，具有方便、依从性和安全性高、人性化治疗的特点。

联邦制药利拉鲁肽生物类似药申报上市

8月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，联邦制药已按生物制品3.3类递交了利拉鲁肽注射液生物类似药的上市申请，并获得受理。公开资料显示，这是一款人胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，此前已在中国完成两项试验，针对适应症均为成人2型糖尿病。

再鼎医药引进创新疗法拟纳入突破性治疗品种

8月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，再鼎医药递交的repotrectinib胶囊拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症是：治疗既往接受过TRK TKI治疗失败的NTRK融合阳性的晚期实体瘤。公开资料显示，瑞普替尼（repotrectinib）是再鼎医药通过超1.7亿美元的合作引进的一款新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），此前已在中国递交针对非小细胞肺癌的新药上市申请，并有三项申请已被CDE纳入突破性治疗品种。

恒瑞医药PARP抑制剂新适应症申报上市

8月22日，恒瑞医药发布新闻稿称，该公司提交的氟唑帕利胶囊新适应症上市申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，用于晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者在一线含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。氟唑帕利是恒瑞医药研发的一种新型口服PARP抑制剂，可特异性杀伤BRCA突变的肿瘤细胞。

荣昌生物泰它西普新适应症申报上市

8月22日，荣昌生物宣布，注射用泰它西普（RC18，商品名：泰爱）在中国治疗类风湿关节炎患者的3期临床研究中取得了积极结果，并于近日向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交了上市申请。这是泰它西普继2021年3月获批系统性红斑狼疮适应症后，申报上市的第二项适应症。泰它西普是由荣昌生物研发的一款BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药，它可以通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的多种免疫性疾病。

澳宗生物依达拉奉口服片剂在美国获批关键临床

8月22日，澳宗生物宣布，该公司依达拉奉口服片剂用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）的关键临床获得美国FDA批准。该药此前已经被FDA授予孤儿药资格，澳宗生物预计2024年3月向FDA递交新药申请（NDA），用于治疗ALS。公开资料显示，依达拉奉注射剂已经在临床上有十余年应用历史，被纳入海内外多部权威指南及临床路径，其有清除自由基、抑制氧化应激损伤的确切机制，可用于治疗ALS。

齐鲁制药蛋白降解靶向嵌合体1类新药获批临床

8月22日，齐鲁制药宣布，该公司1类新药QLH12016胶囊临床试验申请获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）批准，可用于治疗包含晚期前列腺癌在内的恶性实体瘤。根据齐鲁制药新闻稿，QLH12016胶囊是该公司开发的一款蛋白降解靶向嵌合体产品。靶向蛋白降解剂是一种新的药物类型，可以彻底消除蛋白质，而不仅仅是抑制它们的活性，包括了蛋白降解靶向嵌合体、CRBN E3连接酶调节剂、分子胶等。

诺华靶向PCSK9的小干扰核酸（siRNA）疗法获批上市

8月22日，诺华（Novartis）开发的靶向PCSK9的小干扰核酸（siRNA）疗法获批上市。研究发现，PCSK9不仅与常染色体显性遗传高胆固醇血症相关，还能够有效调节体内脂质代谢水平，影响冠心病的发生发展。从作用机制来看，血液中的PCSK9可以与细胞表面的低密度脂蛋白受体（LDLR）发生特异性结合形成复合物并转运至溶酶体，导致LDLR加速降解，从而使血浆LDL-C水平升高，而LDL-C水平与心血管疾病的发生率密切相关。另一方面，PCSK9基因突变也会对LDL-C的水平有影响，比如：PCSK9功能获得性突变会通过降低LDLR水平引起高胆固醇血症，而功能缺失型突变则与降低LDL-C水平、降低冠心病风险有关。

凌科药业JAK1抑制剂又一项2期试验达主要终点

8月23日，凌科药业宣布其在研选择性JAK1抑制剂LNK01001治疗强直性脊柱炎的2期临床试验取得积极的顶线数据。研究达到主要疗效终点，即治疗12周时达到ASAS40应答的受试者比例相比安慰剂组有统计学差异。值得一提的是，不久前该产品治疗特应性皮炎的2期临床试验已达主要终点。本次的主要终点是一项在活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的2期研究，纳入研究的受试者既往对非甾体抗炎药（NSAID）疗效不足或对NSAID不耐受。试验共纳入了177例患者，按1:1:1随机分为3个试验组，分别为LNK01001高、低剂量组和安慰剂组。

康方生物PD-1/VEGF双抗上市申请拟纳入优先审评

8月24日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，康方生物PD-1/VEGF双抗依沃西单抗递交的新药上市申请（NDA）拟纳入优先审评，针对适应症为：联合培美曲塞和卡铂用于经EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗后进展的EGFR突变的局部晚期或转移性非鳞非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗。同日，康方生物还宣布其研发的靶向于IL-12/IL-23的全人源单克隆抗体依若奇单抗的上市申请已经获CDE受理，用于治疗中度至重度斑块型银屑病。

罗氏托珠单抗（皮下注射）单药方案在中国获批

8月24日，罗氏（Roche）宣布，托珠单抗注射液（皮下注射）单药治疗方案获中国国家药监局（NMPA）批准，用于治疗成人中度至重度活动性类风湿关节炎（RA）患者，这些患者对一种或多种改善病情抗风湿药物（DMARDs）既往治疗应答不充分或不耐受，以及对甲氨蝶呤（MTX）应答不充分或不耐受MTX治疗。公开资料显示，托珠单抗（tocilizumab）是一款抗IL-6R重组人源化单抗，此前该药皮下注射剂型的联合治疗方案已经在中国获批治疗RA。此次单药适应症的获批，为中国类风湿关节炎患者提供了新的治疗选择。

打赏