RET抑制剂普拉替尼获美国FDA完全批准 用于治疗NSCLC

肺癌是起源于肺部支气管黏膜或腺体的恶性肿瘤。当前，中国肺癌的发病率和死亡率均位居恶性肿瘤之首。肺癌分为小细胞肺癌和非小细胞肺癌，在非小细胞肺癌（NSCLC）中有约1%~2%的患者发生罕见的RET基因融合突变，这类患者往往生存时间较短。

在我国，每年新发RET基因融合突变肺癌患者约1.1万人，且患者被确诊时大多已处于晚期，在治疗方面临着极大的挑战，传统化疗、多重激酶抑制剂和免疫治疗的效果均有限。普拉替尼（Pralsetinib）的获批上市打破了目前该领域的治疗困境，为患者提供了新的选择。 

普拉替尼（Pralsetinib）是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，具有较强的抗肿瘤活性。它可以选择性地、有效地抑制非小细胞肺癌（NSCLC）中常见的CCDC6-RET和KIF5B-RET融合、RETM918T活化突变等，并有效预防可能导致治疗耐药的继发性RET基因融合突变的产生。

普拉替尼曾获得美国FDA授予的孤儿药资格与突破性疗法认定。基于ARROW试验（NCT03037385）中114名患者的初始总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），于2020年9月获得美国FDA加速批准用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者。转为定期批准是基于另外123名患者的数据以及评估疗效持久性的25个月额外随访的数据。

2023年8月9日，美国食品和药物管理局常规批准普拉替尼用于治疗转染期间转移性重排（RET）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

这次的批准是基于在总计237例局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者中的疗效数据。这些患者患者接受普拉替尼治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

数据显示，在107名初治患者中，客观缓解率（ORR）为78%，中位缓解持续时间（DOR）为13.4个月。

在130名既往接受铂类化疗的患者中，客观缓解率（ORR）为63%，中位缓解持续时间（DOR）为38.8个月。

安全性方面，接受治疗的患者整体耐受性良好，常见的不良反应有肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。

参考资料：

1.FDA approves pralsetinib for non-small celllung cancer with RET gene fusions. Retrieved August 10, 2023 from

https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-pralsetinib-non-small-cell-lung-cancer-ret-gene-fusions#:~:text=On%20August%209%2C%202023%2C%20the,by%20an%20FDA%2Dapproved%20test.

2.https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/213721s009lbl.pdf.

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