速递 | FDA 批准Aspen Neuroscience 用于治疗帕金森病的自体细胞疗法 ANPD001 的研究性新药申请

Aspen Neuroscience 今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对帕金森病的新药研究（IND）申请，使该公司能够继续进行 ANPD001 的临床试验。接下来，Aspen计划启动首个面向中重度帕金森病患者的1/2a期临床试验。此前，公司已进行了试验准备筛选队列研究，用于筛选、招募和培育潜在候选患者的自体iPSC细胞。这个研究是美国首个使用自体iPSC来源的多中心1/2a期治疗试验。

Aspen的自体细胞方法使用从患者皮肤细胞中提取的诱导多能干细胞（iPSC）制造多巴胺神经元前体细胞（DANPCs）。在植入这些细胞之前，公司使用强大的质量控制检测，包括基于人工智能的基因组学检测来评估其潜在活力。

Aspen董事会主席法希姆-哈斯奈因表示：“这是阿斯彭提供个性化iPSC细胞疗法的重要里程碑，该疗法将从帕金森病入手，满足人们尚未得到满足的医疗需求。这对Aspen团队以及对公司发展产生重要影响的患者来说是令人振奋的时刻。”

ANPD001的IND批准对100多万美国人和全球1000多万帕金森病患者都带来了新的治疗希望。Aspen总裁兼首席执行官Damien McDevitt博士说：“我们富有远见的团队正在努力实现个性化再生医学，我们期待为等待治疗的患者推进这种细胞疗法。”

ANPD001是正在研究中的自体神经元替代品，用于治疗帕金森病。Aspen的个性化三步制造方法始于患者自身的皮肤细胞，并利用iPSCs将其转变为DANPCs，然后通过手术将DANPCs移植到患者体内，以替换已因疾病丢失或受损的细胞。在每个制造阶段，都会使用Aspen专有的基于人工智能的基因组学测试来评估细胞的质量。ANPD001试验标志着Aspen向个性化再生医学的迈进。

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