减缓地理萎缩进展！第二个治疗药物Izervay获FDA批准

地理萎缩是年龄相关性黄斑变性的一种晚期形式，可导致不可逆的视力丧失。导致这种疾病进展的一个因素是补体系统(免疫系统的一部分)的过度活跃。在美国，估计有150万人受到这种疾病的影响。上周五，美国FDA批准了第二种针对这种常见进行性视力丧失的药物：Izervay(avacincaptad pegol玻璃体腔溶液)，前称为Zimura。

该药被批准用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的地理萎缩（GA）。其由最近被安斯泰来制药收购的IvericBio研发。

Izervay旨在通过抑制C5蛋白来发挥作用，C5蛋白是补体系统的一部分。研究人员认为，作为先天免疫系统的一部分，过度活跃的补体系统是AMD发展的关键因素。虽然补体系统在抵御病毒、细菌和其他病原体方面发挥着重要作用，但如果过于活跃，它也会造成损害。

首个地理萎缩治疗药物是Apellis制药的SYFOVRE(pegcetacoplan)，而FDA对Izervay的决定是在该机构批准Syfovre大约六个月后做出的。这两种药物的作用都是阻断部分免疫系统，减缓眼部病变的生长，理论上可以保护视力。不过，这种对视觉功能的益处尚未得到证实。

这两种药物都是补体抑制剂，通过玻璃体内直接注射到眼睛中。Syfovre的靶点是补体C3，而Izervay是一种新型C5抑制剂。据Iveric Bio的母公司安斯泰来称，Izervay是唯一一种在为期12个月的两项3期试验(GATHER 1和2)中显示可减缓疾病进展达35%的GA疗法。

Izervay的获批基于两项随机、多中心、双盲、假对照、18个月和12个月研究，分别为GATHER1-NCT02686658和GATHER2-NCT04435366。两项研究在AMD所致GA患者中评估了Izervay的安全性和有效性。患者年龄从51岁到97岁不等，平均77岁。总共有292名患者接受了Izervay 2mg治疗，332名患者接受了假手术。

在GATHER 1和GATHER 2中，在3个时间点评估通过眼底自发荧光(FAF)测量的从起始到第12个月的GA增长平均速率（斜率）：起始、第6个月和第12个月。GATHER 1的数据截至第18个月，GATHER 2的数据截至第12个月。在GATHER2研究期间的任何时间，发生脉络膜新生血管的患者都同时接受抗VEGF治疗。

在每项研究中，在12个月的时间里，与假手术相比，接受Izervay治疗的患者的GA增长率在统计学上显著降低。早在6个月时就观察到疾病进展减缓，在治疗的第一年病情进展减少高达35%。在所有预先指定的亚组中的治疗效果与总体人群中的结果一致。

在整个GATHER临床试验计划中，接受Izervay 2mg治疗的患者在12个月时报告的最常见不良反应(≥5%)是结膜出血、眼压升高和视力模糊。

参考来源：‘Iveric Bio Receives U.S. FDA Approval for IZERVAY™ (avacincaptad pegol intravitreal solution), a New Treatment for Geographic Atrophy’，新闻发布。Astellas Pharma Inc.；2023年8月5日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

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