速递 | Voyager Therapeutics 为阿尔茨海默病管线增加抗淀粉样蛋白基因疗法

Voyager Therapeutics 公司将加大力度推进其对阿尔茨海默病的三倍专营权，这一次是针对淀粉样蛋白-β斑块的基因疗法。 在第二季度的投资者财报电话会议上，该公司首席执行官兼医学博士阿尔弗雷德-桑德罗克（Alfred Sandrock）透露了这一消息，并指出最近抗淀粉样蛋白β抗体（如卫材和百健的Leqembi获批）的发展动向部分推动了该举措。

Voyager 公司拥有两个旨在对抗阿尔茨海默病的tau计划，tau是另一种被认为是导致阿尔茨海默病的关键蛋白。 Sandrock 说："我认为淀粉样蛋白是导火索，而tau蛋白是子弹。淀粉样蛋白的增加会导致tau扩散，而tau的扩散会导致神经退行性病变。" Sandrock还指出，礼来公司抗淀粉样蛋白β抗体donanemab的临床试验数据表明这种药物对tau水平较低的病人更有效。 他补充说："最终，我们需要更好地了解抗淀粉样蛋白治疗在不同阶段和亚型的临床疗效。" 完全应答者可能不需要比抗淀粉样蛋白更多的治疗，但部分应答者可能适合抗淀粉样蛋白和抗tau联合治疗，无应答者可能适合转为抗tau单药治疗。 Voyager 公司的新型基因疗法以病毒载体编码的抗淀粉样蛋白β抗体为主并通过该公司的TRACER胶囊输送。

Voyager公司认为，这种疗法可能优于静脉注射抗淀粉样蛋白抗体，因为它不太可能导致淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA），这是一组危险的神经系统副作用，其特征是核磁共振成像结果异常。多奈单抗和Leqembi等抗淀粉样蛋白β抗体的报道一直受到ARIA问题的困扰。

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