Soliris成为欧洲首个治疗儿科gMG的靶向药物

阿斯利康的Soliris(eculizumab)，中文名为艾库组单抗，已在欧盟获得批准扩大使用范围，这使该药物成为了欧洲首个针对全身性重症肌无力(gMG)儿科患者的靶向治疗。现在，该药物扩大用于抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性(Ab+)的6至17岁儿童和青少年。

儿科gMG有三种类型，包括影响患有该病的母亲所生婴儿的短暂型，最常见于女性青少年自身免疫型，是一种终身疾病，以及一种先天性形式，作为一种常染色体隐性疾病遗传自父母，对男孩和女孩有同等影响。儿科患者中出现gMG的情况极为罕见，且治疗起来可能很复杂。随着疾病的进展，患者可能对标准治疗没有应答，从而面临严重并发症的风险。

费城儿童医院儿科试验的主要研究者John Brandsema表示：“这一批准代表了难治性gMG儿科患者护理方面的重大进步，这些患者以前没有针对性的治疗方案来帮助控制病情。”

Soliris是首创的C5补体抑制剂。该药物通过抑制末端补体级联（人体免疫系统的一部分）中的C5蛋白发挥作用。

该药物于2017年首次在欧盟获得批准用于治疗某些成人gMG，并且在我国，以及美国和日本也被批准用于治疗某些成人gMG。目前正在或计划向多个卫生当局提交关于Soliris用于治疗gMG儿科患者的监管申请。

在一项非盲3期试验中，Soliris被证明可有效缓解先前免疫抑制治疗失败的难治性AChR+gMG儿童和青少年的gMG症状，在6个月时定量重症肌无力(QMG)评分量表中有统计学意义的改善。

结果显示，QMG评分平均下降了5.8分，与既往成人研究中观察到的获益水平大致相同，且安全性和耐受性相似。

完成随机对照期的患者有资格继续进入非盲延长期，评估Soliris的安全性和有效性，该延长期正在进行中。

另外，在2022年开始的一项由研究者主导的试验中，强生公司的一种旨在阻断循环免疫球蛋白G(IgG)抗体活性的抗体nipocalimab，也正在对儿科gMG进行试验。

参考来源：‘Soliris approved in the EU for children and adolescents with refractory generalised myasthenia gravis (gMG)’，新闻发布。AstraZeneca；2023年7月27日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

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