儿童长效生长激素Ngenla：为生长激素缺乏症患儿带来新希望

生长激素缺乏症是一种罕见的疾病，其主要特征是垂体分泌的生长激素不足，大约在每4000到10000万名儿童中就会出现1例患者。这种疾病发病机制尚不明确，目前认为可能是基因突变导致患者脑垂体分泌的促生长激素水平不足，因此儿童的身高可能会受到影响，青春期可能出现推迟，严重者甚至会出现性发育障碍和代谢紊乱。 

过去治疗生长激素缺乏症的主要疗法是每天注射生长激素，但是由于每天注射生长激素的不便利性，使得很多患者难以坚持。2023年6月28日，美国FDA批准Ngenla上市，用于治疗3岁及以上因生长激素分泌不足而导致生长缓慢的儿童患者。Ngenla作为每周一次给药的注射剂，为患者提供了更便利的治疗方法。

Ngenla （somatrogon-ghla）是一种人体生长激素，在机体发育过程中起着重要作用，该药通过替代体内生长激素来发挥作用。该药是用一种能按照患者需求进行滴定的设备进行皮下注射的。其对人体的影响比生长激素更为持久，因此该药可以按周注射而不是每天都需注射。 

在疗效方面，一项多中心、随机、开放标签、活性对照的3期研究证明了Ngenla（somatrogon-ghla）的安全性和有效性。该试验结果表明：在主要终点年化身高速率方面，Ngenla（somatrogon-ghla）治疗并不劣于生长激素（somatropin）。在接受治疗的第12个月时，Ngenla组的年身高增长速度为10.10厘米/年，生长激素（somatropin）组为9.78厘米/年，这表明Ngenla的疗效与somatropin相当，甚至略优于生长激素（somatropin）。

在安全性方面，两组治疗均有良好的耐受性。Ngenla为生长激素缺乏症患儿带来了新的希望。

参考资料：

1.https://rarediseases.org/rare-diseases/growth-hormone-deficiency/.

2.Stanley T. Diagnosis of growth hormone deficiency in childhood. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2012;19(1):47-52. doi:10.1097/MED.0b13e32834ec952.

3.https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/fda-approves-pfizers-ngenlatm-long-acting-once-weekly.

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