罕见病用药定价，对企业呼声有不同意见

赛诺菲（中国）罕见病及罕见血液病业务负责人俞蕾认为，作为普通参保人，民众希望不管生了什么病，能够有所医、有所药，而药物可及的结果公平是所有人追求的最终公平。这样的公平包涵三个具体的公平：一是价格的公平性，二是支付的公平性，三是不同疾病、不同地区分配的公平性。

从价格的公平性来讲，企业可以选择做某个罕见病或者无数个常见病。如果企业选择了罕见病，意味着他有个更大的分子和一个极小的分母，分子是指要研发、要生产、要推广、要免费的诊断，还要给患者援助，这些成本比普通病更高。

分析：

罕见病用药定价，定在一百万、三百万，是企业的权利。但医保支付标准是一个全口径价格，一百万太贵了，就不进入医保范围。

关于价格的公平性，尽管全国有那么多医保统筹区，但罕见病患者是那么少，对任何罕见病用药来说，无论卖给患者、医保、商保、创新支付、医院，强烈倡议就是全国一口价，就是一个渠道价格。否则，对企业的商誉、社会责任感是有问题的。先不说降价。

如果价格做不到透明，很难想象合理用药、精准用药就是透明的、就是没有猫腻的、就是没有欺诈骗保的。这个事还得是医保、商保、惠民保联盟之类的主体来提出要求，医院医生是很碎片的，没有这个能力。且医院医生对解决较高药费支付筹资是没招数的。

关于“更大的分子和一个极小的分母”，分子可以拆解：研发因为竞争少，不是求快的，有很多立项或没立项的管线，并不是打鸡血地冲，只要仍有这个研发逻辑，研发成本非常可控；因为没有资本热炒、没有市场兼并。再者，罕见病用药研发入组相对容易。  

生产因为产量小，可以探索敏捷生产、共线生产甚至微缩生产、实验室生产。推广是要变模式的，传统推广是去人群里筛找患者，罕见病是呼吁人群别动，请罕见病患者出列交互。罕见病用药推广要是花大钱，肯定是走了弯路、错路，也肯定说明环境有问题。

现实操作中，罕见病用药必须强调明确诊断，且诊断结果可追溯、可调查、可问责。必须做实诊断网络，责任及能力落实到具体人员。不一定是免费的诊断，也可以是医疗服务价格项目，也可以是按病种收付费方式。也欢迎药企做“药品+服务”总费用控制。  

给患者援助，和给医保让价，其实是一回事。从药企财务来看，都是返利。所以，现状是患者与医保站到一起，不管具体某个罕见病用药进不进医保，医保都有义务保证罕见病患者救治总费用的管用高效。就像种植牙不在医保范围，医保也干预，是这个道理？

用量价挂钩的模式来思考（药品定价和进入医保目录）可能更公平，不同数量的患者，药品的准入价格应该是不同的，量越少，价格越高。如果一种疾病的患者只有100个，那么药品总价只有就几千万，是一个极小的产品，如果总价极低，单价是否应该放开呢？这是一种价格的公平。  

分析：

这种提法成立么，一具体就深刻，笔者不服气。如果抬杠，举个例子：罕见病用药能和新冠、高血压、糖尿病、肿瘤大适应症去比么？罕见病用药的定价乘以销量，再怎么经营，也不会超过修美乐吧。不抬杠的话，上述提法是有这么个糙道理。在罕见病用药的定价实现上，有一些基于现实的定价鼓励，这个方向可以有，但在这个方向走多远、幅度放多大，必须是深刻的卫生经济学问题。

从卫生经济学看，美国有多少多少国民没医保。日本、我国台湾省对全世界各国的相同药品价格取一篮子参考。国情不同，各国老百姓的经济承受力不同。需知道罕见病用药有很多是新药，并且是一个层出不穷的新药方阵，其中一些希望率先在中国医保谈成。也希望同那些在美国市场卖得不错的定价攀比。这是给中国医保出难题了。按人口基数、疾病发生率，中国拥有罕见病患者最多。

有一个研究估计数据可能很不负责，说中国有两千万罕见病患者。可以理解每个药企、产品都希望做到一枝独秀。但中国医保必须兼顾普渡众生。偌大的医保基金，确实从哪里都能挤出来几十亿、几百亿，没问题。但是面对罕见病用药，够不够？目前看到的是冰山还是一角？并且，一些罕见病用药疗效怎么样？能化腐朽为神奇？是不是终身用药？是不是缓解很局限？是不是低质量生活？

假如在上述三个具体问题上，罕见病用药能给出的答复都不够乐观、积极。那么罕见病用药确实需要再考虑积极降价、合理定价。中国医保部门非常有必要将罕见病患者及家庭纳入长期护理保险的医疗护理及生活照顾范畴。中国的卫生技术评估专家应该对罕见病用药，做与医疗护理及生活照顾的对照分析。中国药监部门从临床试验结果说明：一些药是不是附条件上市，属于上市后科研。

感谢俞蕾老师对本文的启发。

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