国内渐冻症患者或将迎来新选择!靶向药托夫生提交上市申请
“渐冻症”,学名为肌萎缩侧索硬化症(ALS),是一种运动神经元病。据不完全统计,全球约有50万渐冻症患者,我国每年约新增渐冻症患者2.3万人。由于该病症治疗手段有限,预后差,给患者及家人带来了无限痛苦。
因此,渐冻症这种罕见病药物的研发进展广受大众关注。目前虽然已有一些治疗药物,但仍然无法治愈。在该病群体中,发生超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的患者仅有2%。
2023年4月25日,美国食品和药物管理局(FDA)加速批准了托夫生(Tofersen)100mg/15mL注射液的上市许可申请,用于治疗SOD1基因突变的成人渐冻症。
托夫生是一种用于治疗SOD1-ALS的反义寡核苷酸药物,通过与SOD1 mRNA结合使其被核糖核酸酶降解,从而达到减少SOD1蛋白合成的效果。
美国FDA的批准是基于一项III期临床试验(NCT02623699)的数据。这是一项为期28周的随机、双盲、安慰剂对照VALOR临床试验,该试验共纳入了108名23至78岁的发生SOD1基因突变的渐冻症患者。
这些患者以2:1的比例随机接受托夫生 100mg(n =72)或安慰剂(n = 36)治疗持续24周以评估了托夫生的疗效,允许患者同时使用利鲁唑和/或依达拉奉,基线时62%的患者服用利鲁唑,8%的患者服用依达拉奉。
试验结果显示,第28周,接受托夫生治疗的患者血浆神经丝轻链(NfL)水平平均降低了55%,而安慰剂组则增加了12%。
该试验并未达到主要终点。但是有研究表明,神经丝轻链是神经退行性标志物,因此,对于医疗需求未得到满足的严重疾病——渐冻症,神经丝轻链水平的显著降低作为该试验的替代终点最终获得美国FDA的加速批准。
据国家药监局药品审评中心(CDE)官网显示,7月14日,托夫生注射液的上市申请已被受理,这预示着我国渐冻症患者即将迎来新选择!
参考资料:
1.FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene.
2.FDA's Peter Marks Assures Flexibility in Reviewing Gene Therapies for Accelerated Approval. Retrieved June 6, 2023, from https://www.precisionmedicineonline.com/regulatory-news-fda-approvals/fdas-peter-marks-assures-flexibility-reviewing-gene-therapies.
3.国家药品监督管理局药品审评中心 https://www.cde.org.cn/.
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