恶性肿瘤患儿重返校园,美国知名儿童肿瘤中心提供抗癌新药
作为父母,永远不希望听到“你的孩子得了癌症”这句话。当Anna不到五岁的时候被确诊为一种非常罕见的皮肤癌,4次手术后肿瘤仍在向更深的面部组织侵袭,面临毁容。幸运的是,全美排名第一的儿童中心提供了一种全新的靶向药物治疗,如今,她可以去学校并重回正常的生活。
2020年,Anna的父母突然发现女儿脸上的一颗痣出现了变化并开始生长,保险起见,他们去医院进行了切除并做了活检。结果令他们大吃一惊,Anna脸上的“痣"被确诊为一种罕见的儿童皮肤癌,称为斯皮茨样黑色素瘤。他们从未想过自己甜美、活泼的女儿竟会如此不幸,更没想过一颗小小的“痣”竟有可能夺走女儿的生命!
2021年初,他们前往全球知名的儿童肿瘤中心--圣裘德儿童研究医院接受了手术,尽可能完整的切除全部肿瘤。术后Anna顺利的康复了,但前哨淋巴结活检的结果显示其中一个淋巴结呈阳性,这说明体内还存在癌细胞,医生决定密切监测。
5月,Anna的父母发现女儿的手术疤痕上出现了两个深色色素结节,进行了第3次广泛而深的切除和活检,再次证实了恶性黑色素瘤细胞,但边缘尚不清楚。因此又对脸颊进行了第4次手术清除了所有癌细胞。
但是医生严肃的告诉Anna的父母,这种恶性肿瘤的侵袭性非常强,并且生长的非常快,一旦需要再次更激进的手术,Anna将面临严重毁容。
为了给Anna寻找更好的治疗方案,医生用手术组织进行了全基因组测序,来匹配适合的靶向或免疫治疗方案。幸运的是,Anna的肿瘤存在一种特殊的基因突变类型-- NTRK 基因融合。
医生兴奋的说,Anna有救了,因为针对这种罕见的突变类型,2018年11月,一款名为 larotrectinib (拉罗替尼; 代号LOXO-101) 的药物已震撼上市,能敲除由 TRK 融合产生的蛋白质,大幅击退癌症。全世界已有成千上万的肿瘤患者获益。
接受拉罗替尼的治疗后,Anna对这款药物的耐受性很好,目前她重返学校并尽可能正常地生活。(注:为保护患者隐私,文中均使用化名,病情及治疗经过略有删减,想查看原文献的可以点击文末链接。)
可治疗25类癌症,“传奇”抗癌药拉罗替尼已上市!
拉罗替尼带来这个幸运案例并不是个例,这个全球首款不区分肿瘤来源的靶向药物的问世已经帮助了世界各地成千上万的肿瘤患者:
1.IV 期肺癌
晚期肺癌SOSTM1-NTRK1融合,接受拉罗替尼治疗 6 周后,不仅最大的那个病灶明显缩小(6 × 5 cm 至 4.6 × 4.2 cm),全身的肿瘤数量也出现了骤减(肺部病灶由之前扫描的100个减少到25个),75个病灶消失!
肺及纵隔病灶:治疗前 治疗6周 治疗20周
2.结直肠癌
晚期肠癌TPR-NTRK1基因融合,接受拉罗替尼治疗5周后,腹部CT显示,最大的转移灶已经迅速从9.6cm缩小到3.9cm,达到了手术根治的标准,术后所有标本均为癌阴性(达到完全病理缓解)!此后长达26个月(2年多)的时间,没有任何疾病复发的迹象。
这样的案例数不胜数....
值得所有中国病友们振奋的是,2022年4月13日,全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib(硫酸拉罗替尼胶囊,下文统称拉罗替尼)终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市,用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者!
该药的最大看点在于,它是一款针对特定基因突变,而不针对特定癌症种类的抗癌新药。因此,只要基因检测存在有NTRK的融合,不管是什么类型的癌症,不论早期还是晚期,不论成人还是儿童,都可以尝试拉罗替尼。
研究证实,拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤25种存在NTRK融合的不同的肿瘤类型,最常见的是:软组织肉瘤(STS [43%],包括婴儿纤维肉瘤 [18%] 和其他 类型[25%])、甲状腺(11%)、肺癌(10%)、唾液腺(9%)和结肠直肠(7% )等。
1年治疗费260万?国内多家癌症中心免费提供药物
不得不说,拉罗替尼对于一些特定患者的临床效果惊人,但是患者最关心的价格又如何呢?
目前,口服胶囊形式的Larotrectinib在美国的定价为每月32,800美元,每年393600美元(约260多万人民币),此价格对于患者来说,堪称天价。国内的价格暂未公布。
值得庆幸是,中国的癌症患者迎来了好时代!目前拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验仍在国内进行临床招募,已经有大量NTRK融合的患者成功入组并接受抗癌新药治疗:
国内IV期肺癌患者徐女士,基因检测显示NCOR2-NTRK1融合,成功入组拉罗替尼在国内的临床试验,成为了国内首批吃螃蟹的幸运儿,免费接受这款药物的治疗,每年剩下了超260万的治疗费!
更惊喜的是,这款药物真的让她创造了生存的奇迹!2020年3月,治疗6个月时,CT扫描显示徐女士的部分病灶明显缩小甚至消失了!截至文献发表时,徐女士依然接受拉罗替尼的治疗,状态良好。(注:为保护患者隐私,文中均为化名)
参考资料:https://stayshady.org/tiny-hero-meet-millie/
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