【药闻速递2023.7.18】德琪医药XPO1抑制剂在中国香港获批；公司股价大涨！TTR稳定剂Acoramidis三期临床获成功

德琪医药宣布，口服选择性XPO1抑制剂「塞利尼索片（商品名：希维奥）」在中国香港地区获批上市，通过与地塞米松联用（Xd方案），治疗接受过至少四种既往治疗后出现疾病进展的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

复星医药自主研发的口服小分子MEK1/2选择性抑制剂「FCN-159片」拟纳入突破性疗法，适应症为治疗无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者。临床前研究表明，与曲美替尼相比，该产品对活化MEK1和MEK2的选择性高出10倍以上。

信达生物发表抗PCSK9单克隆抗体「托莱西单抗（IBI306）」治疗中国高胆固醇血症受试者的III期数据。第12周时，试验组（450mg Q4W）和安慰剂组LDL-C水平较基线的百分比变化分别为–68.9%和–5.8%，试验组90.5%受试者的LDL-C水平降低≥50%。

葆正医药宣布，授权引进的GnRH受体拮抗剂「BG2109（Linzagolix）」在中国开展的III期临床迎来首例受试者入组。这款药品拟用于治疗绝经前女性子宫内膜异位症相关疼痛。

恒瑞医药自主研发的人源化抗PD-L1单克隆抗体「阿得贝利单抗注射液」联合HER3靶向抗体药物偶联物（ADC）「SHR-A2009」加或不加化疗，治疗晚期实体瘤患者的临床申请获得默示许可。

BridgeBio Pharma宣布，旨在有效稳定四聚体TTR（转甲状腺素蛋白）的口服小分子药物「Acoramidis」治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的III期临床获得成功。30个月时，给药组的治疗存活率（on-treatment survival rate）为81%，而安慰剂组为74%。

再鼎医药宣布，引进的「VYVGART Hytrulo（与重组人透明质酸酶PH20共同配制，可与新生儿Fc受体结合）」治疗成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的II期研究达到主要终点，与安慰剂相比，该产品将复发风险降低61%。

NKGen Biotech公布其自然杀伤（NK）细胞疗法「SNK01」治疗阿尔茨海默病的I期临床数据。第22周（末次给药后3个月）时，8名可评估的受试者中，67%的受试者CDR-SB评分保持稳定，83%的患者ADAS-Cog评分和MMSE评分保持稳定或有改善。