重磅!全球首款A型血友病基因疗法获批,只需治疗一次

2023
07/05

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好医友
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重症A型血友病患者面临着终身治疗负担,包括频繁的输血、不受控制的出血及不可逆转的关节损伤。

血友病是由基因突变导致凝血因子缺乏的一种遗传性出血疾病,主要分为A、B、C三种类型。

其中,A型血友病是最常见的血友病类型,以反复出血及其相关并发症为主要临床表现,其中约80%为关节出血,其并发症主要是慢性出血性关节病变,可导致严重的关节畸形。

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目前,A型血友病的主要治疗手段是定期输注凝血因子VIII,但频繁的输注给患者的生活带来了极大不便,也给患者及家庭带来了巨大的经济负担。

Roctavian

近日,美国FDA批准基因疗法Roctavian(Valoctocogene Roxaparvovec)上市,用以治疗严重A型血友病患者(凝血因子VIII [FVIII]活性< 1 IU/dL),患者需经检测,确认不带有抗腺相关病毒5(AAV5)的抗体。

好医友获悉,Roctavian是首个获FDA批准治疗严重A型血友病的基因疗法。

Roctavian是一种使用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因的基因疗法,患者可能只需要接受一次治疗,肝细胞就可以持续表达因子VIII,从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。

此次批准是基于一项3期GENEr8-1研究的结果,该研究拥有3年多的试验数据。

结果显示:

1、在具有前瞻性收集平均年化出血率(ABR)数据的112名患者中,患者的ABR降至2.6次/年,较起始(5.4次/年)下降52%。

2、此外,与起始相比,患者还报告自发出血(2.3次/年 Vs 0.5次/年)和关节出血(3.1次/年 Vs 0.6次/年 )的发生率有所下降。

3、大多数受试者持续对治疗有应答,直至第3年及以后,没有进行常规的预防性治疗。

好医友介绍:

重症A型血友病患者面临着终身治疗负担,包括频繁的输血、不受控制的出血及不可逆转的关节损伤。这种一次性治疗方法从根本上解决了A型血友病的治疗困扰,会极大改善这类患者的生活质量。

参考来源:

https://www.managedhealthcareexecutive.com/view/fda-approves-roctavian-the-first-gene-therapy-for-hemophilia-a

haoeyou.com.cn/qita/20230705/7370.html

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关键词:
凝血因子,A型血,血友病,基因,关节

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