全球首款！FDA批准细胞治疗糖尿病上市

撰文：江南大学 墨忆

专家审核：江苏大学附属医院 李晶 教授

美国时间6月28日，FDA批准了首个针对I型糖尿病患者的细胞疗法上市。这是CellTrans公司开发的同种异体胰岛细胞疗法——Lantidra，被批准用于治疗反复发生严重低血糖，强化糖尿病管理和教育后仍无法接近目标糖化血红蛋白的I型糖尿病患者。

这款细胞疗法的作用机制是，在患者体内输注这些同种异体β细胞后，可以产生足够的胰岛素，这样一来，患者就不再需要注射胰岛素来控制自身的血糖水平。这款疗法通过肝门静脉单次给药，根据患者对初始剂量的反应，可以进行额外的Lantidra输注。

两项非随机、单组研究评估了这款细胞疗法的安全性和有效性。共有30名I型糖尿病和低血糖无意识的患者参与，他们接受了至少一次输注和最多三次输出。结果显示，其中的21名患者在接受治疗后1年以上不需要服用胰岛素，11名患者在接受治疗后1~5年不需要胰岛素，10名患者5年以上不需要胰岛素。

随着该疗法的获批上市，糖尿病进入到细胞治疗的时代。

1恢复胰岛素独立性，干细胞疗法取得重大突破

恢复胰岛素独立性和恢复正常血糖一直是糖尿病研究和治疗的首要目标。目前，可持续人类干细胞来源的、可以产生胰岛素的胰岛细胞，或者是能进行细胞移植的细胞疗法成为治疗糖尿病及其并发症的新希望。

2023年6月23日，糖尿病领域重磅学术会议——第83届美国糖尿病协会科学会议（ADA）——在美国圣地亚哥举行。福泰制药（Vertex） 汇报了干细胞疗法VX-880治疗1型糖尿病的1/2期临床最新数据。整体而言，6名接受了VX-880的治疗的1型糖尿病患者，均在不同程度上恢复了胰岛素分泌，血糖控制得到改善。

这是一项针对1型糖尿病（T1D）患者的1/2期、多中心、单臂、开放标签研究，证明了干细胞衍生的胰岛细胞疗法作为T1D患者未来治疗选择的潜力。

这项研究主要针对低血糖意识受损和严重低血糖的成人T1D患者，所有六名接受VX-880治疗的患者在治疗前一年都有无法检测到的胰岛素分泌和复发性严重低血糖事件的病史。

ADA表示，治疗后，所有患者在90天后的评估期内均表现出胰岛素分泌恢复、血糖控制改善、外源性胰岛素使用减少或消除，并且完全没有严重的低血糖事件。

多伦多大学胰腺和胰岛细胞移植外科主任Trevor Reichman博士于6月23日至6月26日在ADA会议上介绍了1/2期、多中心、单臂临床试验的结果。

Reichman在一份声明中表示：“这些新发现证明了干细胞衍生的胰岛作为1型糖尿病患者未来治疗的潜力，标志着一个新时代的到来，可能会消除对外源性胰岛素的需求，以实现血糖的控制。”

目前，这项研究已经扩展到挪威、瑞士和荷兰的等地。

2全球多国公布干细胞治疗I型糖尿病积极结果

与此同时，众多干细胞治疗I型糖尿病的临床研究在如火如荼的开展。并且临床研究结果表明，干细胞疗法是一种有潜力的治疗1型糖尿病的免疫疗法。

截止2023年6月，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库网站上注册的有关干细胞治疗的I型糖尿病的临床研究项目有117项，已经完成的研究有39项，其中，公布了临床研究结果的有6项。

除了公布的临床研究之外，还有许多关于干细胞治疗1型糖尿病的研究在不断推进。

例如，2021年发表在《Cell Stem Cell》杂志上的研究表明，干细胞疗法使得治愈I型糖尿病患者成为可能[1]。由干细胞分化培养而来的胰岛细胞在26名1型糖尿病患者体内分泌了胰岛素，这个里程碑的成果无疑为成千上万名1型糖尿病患者带来了希望。

2013年，在国际医学杂志《Fortune journal of health sciences》上刊登了一篇文章，介绍了使用干细胞治疗1型糖尿病疗法的最新进展[2]。研究人员表示，干细胞移植能恢复患者免疫耐受性，并保持胰岛细胞活性从而有效治愈1型糖尿病，部分患者临床上接受了干细胞疗法治疗后血糖水平变得十分稳定，使其对胰岛素的需求持续减少，也没有明显的副作用。

因此对于1型糖尿病患者来说，干细胞治疗疗法的未来是相当乐观的。

3展望

在过去的100年里，胰岛素延续了糖尿病患者的生命。而在未来的发展中，干细胞来源胰岛细胞有望成为糖尿病患者临床治疗的潜在方案，代替其原本受损的胰岛细胞维持人体正常胰岛素分泌工作，还原患者原本生活。

中国人民解放军总医院的母义明教授曾表示：“干细胞治疗作为生物技术，是目前所有降糖方案中唯一能针对糖尿病的核心机制逆转糖尿病自然病程的治疗方法。”

科学家们在这一领域不断探索，包括干细胞的来源以及如何提高干细胞的治疗效力等等，在这个过程中，多种给药载体不断被研发，如水凝胶和生物支架等。相信未来随着基础研究的进一步深入以及临床研究的不断开展，干细胞有望成为糖尿病治疗的利剑。

【参考文献】

[1]https://stemcellsportal.com/news/stem-cell-based-implants-successfully-secrete-insulin-patients-type-1-diabetes

[2] Stem Cells Therapy for Diabetes Mellitus Type 1. An Update on Safety and Outcomes；https://www.fortunejournals.com/articles/stem-cells-therapy-for-diabetes-mellitus-type-1-an-update-on-safety-and-outcomes.html

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