IIb期试验失败，细胞疗法治疗骨折终成泡影

PREFACE

前言

据环球通讯社（GlobeNewswire）消息，6月19日，处于临床阶段的专注于严重自身免疫/炎症疾病和细胞修复的公司BioSenic宣布暂停其核心产品ALLOB的IIb期临床试验，将专注于另一款产品的III期试验。

BioSenic股价随之下跌28%，收盘报价0.083欧元/股。

01、“草草了事”的IIb期临床试验

ALLOB是由健康成年供体骨髓间充质干细胞诱导的成骨细胞，并通过专有的可放大GMP工艺生产的同种异体“现货型”细胞治疗产品，用于治疗延迟愈合骨折。

在ALLOB的早期试验中，曾展现出无与伦比的疗效。

在临床前研究中，ALLOB可将骨折愈合延迟模型中的愈合时间缩短一半以上。

在两项针对两个独立适应症的IIa期研究中均表现出良好的耐受性和疗效迹象。尤其是针对长骨骨折延迟愈合适应症，提前达到试验终点，即6个月时所有患者均不需要进行额外手术治疗，治疗的响应率达到100%。

ALLOB的IIb期临床试验（NCT04432389）是一项安慰剂对照、随机、双盲、多中心，评估ALLOB单次治疗胫骨骨折的有效性和安全性的临床研究，将纳入57名患者，主要终点为安全性和治疗时间有效性，根据BioSenic官网新闻稿，ALLOB的IIb期临床试验并未达到主要终点“治疗时间有效性”，即ALLOB并没有加速骨折愈合过程。

根据BioSenic在clinicaltrial上登记的IIb期临床方案中可以发现，原计划本次研究将纳入178名患者，并且根据BioSenic 2023 Q1报告，将在7/8月报告顶线数据。

但在2022年7月，BioSenic宣布对ALLOB的IIb期临床试验进行优化统计分析和中期分析，将患者数量减少了约20%，即从178例患者减少到132例可评估患者。无独有偶，在2023年1月23日，BioSenic再一次发布公告宣布减少入组患者数量并已完成患者招募，最终入组患者数量为57人。

入组患者数量减少为1/3，数据公布时间提前且不理想后便将资源全部转向另一款产品，让人不禁发问，是不是太“草率、随意”了？

BioSenic或许也有自己的苦衷。

现金流总是在制约着早期公司的发展，迫使其不断调整战略和研发重点，一种做法便是ALL IN关键产品。

根据BioSenic 2022年年报，截至2022年12月31日，现金及现金等价物为184.6万欧元，而截至2023年3月31日，净现金仅剩145万欧元，且根据BioSenic估计，2023年全年的现金消耗预计将在800-1000万欧元之间。

BioSenic确实是没钱了，ALL IN另一款更有希望的产品，对于BioSenic来说，也是无奈之举。

02、普瑞金、领晟医疗曾吃闷头亏

2020年10月5日，普瑞金生物、领晟医疗与BioSenic达成了战略合作协议。两家公司共同引进了BioSenic的通用型骨细胞治疗平台药物ALLOB，其中普瑞金获得了该药物的中国独家许可。

据签订的协议，普瑞金生物、领晟医疗需要支付5500万欧元的开发、监管和商业里程碑付款，包括需要在协议生效日起24个月内，支付的1000万欧元预付款和里程碑付款。

2023年2月21日，BioSenic宣布，由于新的法律法规的出台，中国大陆将禁止涉及外国人体细胞的项目和相关临床试验，至此，双方不得不终止此前签订的合作协议。

来源，BioSenic公告文件

从时间节点上来说，普瑞金生物、领晟医疗应该是已经支付了预付款，并且根据BioSenic新闻稿，BioSenic已经从普瑞金生物方获得了100万欧元的里程碑付款。

普瑞金生物、领晟医疗不得不吃下这个闷头亏了。

来源，BioSenic公告文件

SUMMARY

小结

创新疗法在研发过程中受制于诸多因素，其中最为致命的便是资金。

BioSenic不断调整入组人数，一方面是基于新的评估方式带来的收益，另一方面也是逃不开现金流告急的现实。

在不争的现实面前，ALLOB的IIb期临床试验失败似乎导向了刻意而为之。

不管怎么样，BioSenic还有一跟救命稻草可以ALL IN，结局如何，或许要看BioSenic的临场反应了。

注：资料转载自各大公司官网、公开信息源。版权归原作者所有，仅供读者学习、研究或者欣赏，不得用于商业用途，如涉及作品内容、版权和其他问题，请在30日内联系删除；本公众号对转载、分享的内容、陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的真实可靠性或完善性提供任何明示或暗示的保证，仅供读者学习、参考。

END

打赏