中国重症肌无力患者新选择：依库珠单抗新适应症获批

2023年6月12日，中国药监局（NMPA）宣布依库珠单抗（Eculizumab）治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）在华获批，依库珠单抗不仅是中国上市的首个罕见病创新药，还是国内首个获批用于治疗难治性肌无力的C5补体抑制剂，该新适应症的获批实现了重症肌无力治疗的“大跨步”。

重症肌无力每年发病率约为4-21.3/100万，是一种较为罕见的自身免疫病，早期可表现为四肢近端易疲劳和眼外肌麻痹，且活动后患者肌力明显减退。该病被称为“不死癌症”，不能完全治愈，但病情可以控制，休息或使用胆碱酯酶抑制剂可减轻症状。

目前糖皮质激素仍是肌无力一线药物，70%-80%患者治疗后可缓解症状，但极易出现耐药和复发，最终演变为难治性疾病，多项研究表明，难治性重症肌无力病情恶化，发生肌无力危象，以及需要住院和重症监护的可能性更高，这类患者亟需新的治疗选择。在既往2期研究中发现依库珠单抗可显著改善这一现象，基于这一情况研究人员开展了3期临床试验—REGAIN研究。

该研究结果显示，接受依库珠单抗治疗的患者约有60%重症肌无力-日常生活活动(MG-ADL)和定量重症肌无力(QMG)评分明显提高，而安慰剂组仅为41%，依库珠单抗组和安慰剂组症状出现减轻的患者分别为25%和13%。在治疗期间，两组患者均未发生死亡或脑膜炎球菌感染，最常见的不良反应为头痛和上呼吸道感染，这表明依库珠单抗治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的难治性全身型重症肌无力患者不仅疗效显著，并且安全性更高。

除此次获批的适应症，依库珠单抗在国内还有两项获批的适应症—阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血尿毒症综合征（aHUS），我们相信它将在中国大展拳脚，为更多的患者带来更佳的治疗体验。

参考资料：

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