120万一针的抗癌“神药”可以进药店了？

近日，国内首个《零售药店经营自体嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗药品服务规范》（T/CAPC 011—2023）正式发布。该标准由中国医药商业协会组织药品监管机构、医疗机构、高等院校、药品零售企业及药品上市许可持有人等共同完成起草编制。

值得注意的是， 2021年拿下国内首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品的复星凯特公司，也参与了编制。复星凯特CEO黄海表示：“作为起草单位之一，复星凯特将严格按照标准要求执行，与经销伙伴通力协作，共同保障每一位患者的产品供应与服务。我们将与监管部门、行业机构携手建立起更多、更规范的行业标准，引领产业前行。”

此次标准的发布，已于2023年6月6日开始实施，有助于促进CAR-T药品在国内药品流通领域的规范化、标准化应用。

根据服务规范，其适用于经营自体嵌合抗原受体T细胞治疗药品的零售药店，其提供供应链管理、经营服务、药学服务等一系列的专业化药事管理服务。要求中规定，零售药店应严格遵守《药品管理法》、《药品经营质量管理规范》、《处方管理办法》等法律法规的相关规定，并按照本规范要求满足细胞治疗药品在供应链、经营及药学服务中的定制化、特质化服务需求。使其能够充分发挥零售药店满足患者特殊治疗产品可及性和安全性需求的作用。

与传统药品相比，自体CAR-T药品是“从血管到血管”的高度个性化药品，需要医院端、物流端、企业端协同发力，建立起高标准的CAR-T全流程质量管理体系。零售药房除了需要具备相应的存储、配送、系统和管理的软硬件要求，在人员方面，服务规范中规定，应满足执业药师应不低于2人，且具有药学或者药学相关专业大学专科及以上学历；同时还应配置不低于2人的专职配送人员，以及相应的资质考核和培训经验。

01、CAR-T疗法发展迅速，未来潜力巨大

在细胞治疗中，CAR-T发展最成熟，在无标准疗法的末线治疗中疗效显著优于化疗、抗体等现有疗法，有着“一针起效”的特点，已验证在没有标准治疗这类的患者中治疗缓解率平均能够达到70%以上。

CAR-T细胞治疗的原理，是通过基因修饰技术，将带有特异性抗原识别结构域及T细胞激活信号的遗传物质转入T细胞，使T细胞直接与肿瘤细胞表面的特异性抗原相结合而被激活，通过释放穿孔素、颗粒酶等直接杀伤肿瘤细胞，同时还通过释放细胞因子募集人体内源性免疫细胞杀伤肿瘤细胞，从而达到治疗肿瘤的目的，而且还可形成免疫记忆T细胞，从而获得特异性的抗肿瘤长效机制。

随着CAR-T技术的不断迭代，目前已发展至第五代产品，即通用性CAR-T，但目前已上市的产品中，主要为二代或三代的CAR-T产品。

目前细胞疗法主要集中于血液瘤治疗，CD19、BCMA、CD22等都为血液瘤治疗热门靶点，以CD19靶点为例，2022年CD19靶点共282条在研管线中，CAR-T疗法占比高达93.3%。

CAR-T血液瘤的靶点较为集中，主要以CD19、BCMA为主，靶向CD19 CAR-T主要集中在白血病和淋巴瘤领域，靶向BCMA CAR-T则主要集中在多发性骨髓瘤，其他新兴靶点也正在积极的探索中。实体瘤发展研究较为缓慢，靶点也较为分散，目前尚无申请上市及已批准上市产品。

截至目前，全球已上市的CAR-T产品有8款，。其中6款为CD19 CAR-T产品，2款为BCMA CAR-T产品，适应症主要集中于血液瘤领域。国内方面，已在国内获批上市的复星凯特、药明巨诺等2款靶向于CD19的CAR-T疗法，用于治疗既往接受二线或以上系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，支付价格超过百万元，传奇生物和强生的靶点BCMA是在美国上市。

全球已上市的CAR-T产品情况  

来源：公开资料，中康产业研究院整理

02、国内CAR-T商业化仍处于早期机遇与风险并存  

全球CAR-T细胞疗法的市场规模，据Frost & Sullivan预测，按销售价值计，全球CAR-T市场规模已从2017年的0.1亿美元增至2020年的11亿美元，预计2030年全球CAR-T细胞疗法市场销售价值达到218亿美元，2021-2030年的年复合增长率为34.8%。

国内市场方面，2021年中国CAR-T疗法市场规模为2亿元，预计2030年市场规模将增至289亿元，2021-2030年复合增长率为64.4%。

据统计，从最早上市的两款产品来看，Kymriah和Yescarta在2018-2020年分别以84.1%和28.7%的复合增速快速放量，2021年销售额分别增长24%、23%。

价格方面，CAR-T产品无愧于“史上最贵药”的称号，例如诺华的Kymriah，一针高达47.5万美元，目前国外上市的CAR-T产品折合人民币普遍高达200万元以上，是普通人所无法承受的，即便在国内上市的两款产品，也都超过100万元的价格，主要是其高度定制化以及无法产业化生产导致。

在美国市场，为应对CAR-T的高额费用，在2021财年IPPS最终规则中，CMS最终确定了一项提案，即将CAR-T细胞治疗产品纳入DRG打包支付，创建新的MS-DRG，利用DRG付费“结余留用，超额自负”的作用机制，有效控制CAR-T产品治疗费用，减轻患者负担，同时降低Medicare支付压力。

在中国市场，2021年上市的第一款复星凯特的“阿基仑赛注射液”并未进入医保谈判环节；紧接着第2款CAR-T疗法“瑞基奥仑赛注射液（倍诺达）”首次出现在2022年国谈“初审名单”中，但最终也未能进入医保目录。天价的CAR-T药物是当前医保不能承受之重。

尽管如此，国内CAR-T药物的可及性也逐渐被提上日程，一方面，在几次对创新药的医保谈判，首次入选的平均降幅在40-60%之间，等到多家CAR-T药物的上市，降价进入医保将成为可能；另一方面，我国部分地区也将CAR-T疗法纳入“惠民保”，例如上海沪惠保、苏州苏惠保等，最高保额能够达到100万元。

随着支付创新，包括保险端、DRGs付费、买断付费等，以及生产端成本的有效降低和通用型“CAR-T”产品问世，天价CAR-T疗法的降价对普遍大众的可及性也将到来。

本次《零售药店经营自体嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗药品服务规范》的正式发布，使CAR-T药品的流通环节有了正式的监管标准和要求，在打通国内CAR-T药物的标准化、规范化流通障碍方面，提供了政策支持，符合资质要求的零售药店将更好的服务目标患者。  

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